La compañía Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que el Comité Asesor de Medicamentos para Alergias y Enfermedades Pulmonares (PADAC, por sus siglas en inglés), de la Agencia del Medicamento Norteamericana (FDA, por sus siglas en inglés) ha decidido recomendar que se autorice el uso de ‘Orkambi’ (lumacaftor/ivacaftor) en personas con fibrosis quística de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR.
La farmacéutica prevé que la FDA adopte una decisión sobre la autorización de ‘Orkambi’ a más tardar el 5 de julio de 2015, fecha establecida por la Ley de Cargos para Usuarios de Fármacos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés). La recomendación del comité no es vinculante para la FDA, pero esta suele seguir los consejos del órgano asesor.
«Gracias a la positiva recomendación formulada hoy, la comunidad de pacientes con fibrosis quística da un paso más hacia una posible autorización del primer medicamento que trata la causa subyacente de esta enfermedad para muchas más personas», ha afirmado Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex.
‘Orkambi’ es un combinado de lumacaftor_que está diseñado para aumentar la cantidad de proteína funcional en la superficie celular abordando el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína_e ivacaftor_diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie celular.
Se trata de un medicamento oral que, de autorizarse, se administraría en forma de comprimidos plenamente coformulados que contienen tanto lumacaftor como ivacaftor.
