La compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals ha recibido la autorización de la agencia reguladora estadounidense FDA para Orkambi -lumacaftor/ivacaftor- en niños con Fibrosis Quística entre 6 y 11 años de edad que tienen dos copias de la mutación F508del. Las personas portadoras de esta mutación representan el conjunto más amplio de pacientes con Fibrosis Quística, una enfermedad infrecuente y potencialmente mortal. Según fuentes de la compañía, Orkambi es el primer y único medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística en las personas que tienen esta mutación, y ya estaba a aprobado por la FDA para su uso en mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del.
Vertex tiene previsto presentar una modificación de la solicitud de autorización de comercialización del producto en la Unión Europea durante el primer semestre de 2017 para niños de 6 a 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. Esta solicitud se basará en los datos de un estudio de eficacia de Fase 3 cuyo criterio principal de valoración es el cambio absoluto del índice de aclaramiento pulmonar. Se espera obtener estos datos antes de finales del 2016.
Orkambi es una combinación de lumacaftor, diseñado para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular abordando específicamente el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del, e ivacaftor, diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie celular. En el caso de los pacientes de 6 a 11 años, la dosis es de dos comprimidos por vía oral cada 12 horas con alimentos que contengan grasas.
