{"id":10848,"date":"2021-03-26T08:24:29","date_gmt":"2021-03-26T08:24:29","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=10848"},"modified":"2021-06-22T13:47:13","modified_gmt":"2021-06-22T13:47:13","slug":"el-chmp-de-la-ema-emite-una-opinion-positiva-para-ampliar-la-indicacion-de-kaftrio-a-personas-con-fq-con-una-sola-mutacion-f508del","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/el-chmp-de-la-ema-emite-una-opinion-positiva-para-ampliar-la-indicacion-de-kaftrio-a-personas-con-fq-con-una-sola-mutacion-f508del\/","title":{"rendered":"El CHMP de la EMA emite una opini\u00f3n positiva para ampliar la indicaci\u00f3n de Kaftrio a personas con FQ con una sola mutaci\u00f3n F508del"},"content":{"rendered":"

El laboratorio\u00a0Vertex Pharmaceuticals ha anunciado hoy<\/a>\u00a0que el\u00a0Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso\u00a0Humano\u00a0(CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opini\u00f3n positiva respecto a la ampliaci\u00f3n de la indicaci\u00f3n del medicamento Kaftrio (ivacaftor \/ tezacaftor \/ elexacaftor) en combinaci\u00f3n con ivacaftor, para personas con Fibrosis Qu\u00edstica que tengan 12 o m\u00e1s a\u00f1os con al menos una copia de la mutaci\u00f3n\u00a0F508del.<\/p>\n

Si la Comisi\u00f3n Europea autoriza esta ampliaci\u00f3n, las personas con Fibrosis Qu\u00edstica que tengan una copia de la mutaci\u00f3n F508del, independientemente de su otra mutaci\u00f3n CFTR, podr\u00e1n ser susceptibles de recibir este tratamiento. De este modo, Europa se equiparar\u00eda a lo aprobado por la FDA en los Estados Unidos, y ampliar\u00eda su acceso a miles de personas m\u00e1s en toda Europa, ya que se trata de la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan en todo el mundo.<\/p>\n

La opini\u00f3n positiva del CHMP se basa en los resultados positivos del estudio global de fase 3 (445-104) con Kaftrio anunciado en julio de 2020.<\/p>\n

Actualmente no existe cura para la Fibrosis Qu\u00edstica, pero en los \u00faltimos a\u00f1os est\u00e1n apareciendo una variedad de tratamientos enfocados a corregir el defecto de base de la enfermedad y no sus s\u00edntomas, con moduladores de la prote\u00edna CFTR. Dichos medicamentos tratan de abarcar cada vez m\u00e1s mutaciones de la Fibrosis Qu\u00edstica, con la finalidad de dar soluci\u00f3n a una gran cantidad de pacientes que, a d\u00eda de hoy, no cuentan con un tratamiento efectivo para su enfermedad.<\/p>\n

En Espa\u00f1a est\u00e1n disponibles tres medicamentos de este tipo: Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor\/ivacaftor) y Symkevi (tezacaftor\/ivacaftor) para unas mutaciones muy concretas de la Fibrosis Qu\u00edstica. Los dos \u00faltimos est\u00e1n incluidos dentro del Sistema Nacional de Salud desde el 1 de noviembre de 2019.<\/p>\n

Kaftrio est\u00e1 compuesto por tres mol\u00e9culas: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.\u00a0Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tr\u00e1fico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de prote\u00edna CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activaci\u00f3n del canal de la prote\u00edna CFTR en la superficie celular.\u00a0El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.<\/p>\n

Los ensayos cl\u00ednicos realizados con Kaftrio muestran mejoras cl\u00ednicamente significativas en la funci\u00f3n pulmonar de los\/las pacientes y disminuci\u00f3n del cloruro en el sudor.<\/p>\n

Esta opini\u00f3n positiva, otorgada por la EMA, se\u00a0enviar\u00e1 ahora a la Comisi\u00f3n Europea para la adopci\u00f3n de una decisi\u00f3n sobre una\u00a0autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en toda la Uni\u00f3n Europea.\u00a0Una vez que se haya otorgado una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, las decisiones sobre el precio y la financiaci\u00f3n tendr\u00e1n lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible funci\u00f3n \/ uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese pa\u00eds.<\/p>\n

En Espa\u00f1a, actualmente, la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) est\u00e1 elaborando el Informe de Posicionamiento Terap\u00e9utico de Kaftrio, al que tendr\u00e1 que a\u00f1adir esta nueva ampliaci\u00f3n de indicaci\u00f3n.<\/p>\n

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