{"id":11419,"date":"2021-04-29T07:15:15","date_gmt":"2021-04-29T07:15:15","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=11419"},"modified":"2021-07-07T14:00:30","modified_gmt":"2021-07-07T14:00:30","slug":"la-comision-europea-aprueba-la-extension-de-la-indicacion-de-kaftrio-para-personas-con-fibrosis-quistica-con-al-menos-una-mutacion-f508del","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-comision-europea-aprueba-la-extension-de-la-indicacion-de-kaftrio-para-personas-con-fibrosis-quistica-con-al-menos-una-mutacion-f508del\/","title":{"rendered":"La Comisi\u00f3n Europea aprueba la extensi\u00f3n de la indicaci\u00f3n de Kaftrio para personas con Fibrosis Qu\u00edstica con al menos una mutaci\u00f3n F508del"},"content":{"rendered":"<p>El laboratorio <a href=\"https:\/\/news.vrtx.com\/press-release\/vertex-announces-european-commission-approval-kaftrior-ivacaftortezacaftorelexacaftor\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Vertex Pharmaceutical anunci\u00f3 ayer\u00a0<\/a>que la Comisi\u00f3n Europea ha aprobado la extensi\u00f3n de la indicaci\u00f3n del medicamento Kaftrio (ivacaftor \/ tezacaftor \/ elexacaftor) en combinaci\u00f3n con ivacaftor, para personas con Fibrosis Qu\u00edstica que tengan 12 o m\u00e1s a\u00f1os con al menos una copia de la mutaci\u00f3n\u00a0F508del en el gen CFTR, independientemente de su otra mutaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Con esta extensi\u00f3n de la indicaci\u00f3n, las personas con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que son heterocigotos para la mutaci\u00f3n F508del con otra mutaci\u00f3n de funci\u00f3n residual (F \/ RF) o una mutaci\u00f3n \u201cgating\u201d (F \/ G) podr\u00edan beneficiarse de este tratamiento por primera vez, ampliando de este modo su acceso a miles de personas m\u00e1s en toda Europa, ya que se trata de la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan en todo el mundo.<\/p>\n<p>En los ensayos cl\u00ednicos, el tratamiento con Kaftrio combinado con ivacaftor mostr\u00f3 resultados positivos significativos en personas con Fibrosis Qu\u00edstica de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen al menos una copia de la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica m\u00e1s com\u00fan (F508del) y los \u00faltimos resultados muestran beneficios cl\u00ednicos en personas que tienen una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica adicional \u201cgating\u201d (F \/ G) o de \u201cfunci\u00f3n residual\u201d (F \/ RF).<\/p>\n<p>Tras esta aprobaci\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea, las personas con FQ de los pa\u00edses que ya han llegado a un acuerdo de reembolso con el laboratorio, como Dinamarca, Irlanda o Luxemburgo, podr\u00e1n disponer ya del medicamento con esta nueva indicaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Las decisiones sobre el precio y la financiaci\u00f3n tienen lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible funci\u00f3n \/ uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese pa\u00eds.<\/p>\n<p>En Espa\u00f1a, actualmente, la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) est\u00e1 pendiente de elaborar el Informe de Posicionamiento Terap\u00e9utico de Kaftrio, al que tendr\u00e1 que a\u00f1adir esta nueva ampliaci\u00f3n de indicaci\u00f3n.<\/p>\n<p>La Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica (FEFQ) <a href=\"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-federacion-solicita-que-se-apruebe-la-financiacion-del-medicamento-kaftrio-que-podria-beneficiar-a-mas-del-75-de-las-personas-con-fq-y-se-les-priorice-en-la-vacunacion-frente-a-la-covid-19\/\">ha emitido un comunicado<\/a> esta semana, con motivo del D\u00eda Nacional de la FQ, donde solicita que se apruebe la financiaci\u00f3n de este medicamento, que podr\u00eda beneficiar a m\u00e1s del 75% de las personas con FQ en Espa\u00f1a.<\/p>\n<p>Juan Da Silva, presidente de la FEFQ, realiz\u00f3 ayer una petici\u00f3n, tanto al Ministerio de Sanidad como al laboratorio que comercializa el medicamento Kaftrio, para que comiencen cuanto antes las negociaciones de financiaci\u00f3n y piensen en las personas con Fibrosis Qu\u00edstica que ya no pueden esperar m\u00e1s. (<em><strong>Ver v\u00eddeo a continuaci\u00f3n<\/strong><\/em>).<\/p>\n<p><iframe loading=\"lazy\" title=\"La Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica reclama el acceso al medicamento Kaftrio\" width=\"1080\" height=\"608\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/NQ6lqVfCYpA?feature=oembed\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture\" allowfullscreen><\/iframe><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><strong>Sobre los moduladores CFTR<\/strong><\/p>\n<p>Actualmente no existe cura para la Fibrosis Qu\u00edstica, pero en los \u00faltimos a\u00f1os est\u00e1n apareciendo una variedad de tratamientos enfocados a corregir el defecto de base de la enfermedad y no sus s\u00edntomas, con moduladores de la prote\u00edna CFTR. Dichos medicamentos tratan de abarcar cada vez m\u00e1s mutaciones de la Fibrosis Qu\u00edstica, con la finalidad de dar soluci\u00f3n a una gran cantidad de pacientes que, a d\u00eda de hoy, no cuentan con un tratamiento efectivo para su enfermedad.<\/p>\n<p>En Espa\u00f1a est\u00e1n disponibles tres medicamentos de este tipo: Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor\/ivacaftor) y Symkevi (tezacaftor\/ivacaftor) para unas mutaciones muy concretas de la Fibrosis Qu\u00edstica. Los dos \u00faltimos est\u00e1n incluidos dentro del Sistema Nacional de Salud desde el 1 de noviembre de 2019.<\/p>\n<p><strong>Kaftrio<\/strong> est\u00e1 compuesto por tres mol\u00e9culas: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.\u00a0Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tr\u00e1fico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de prote\u00edna CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activaci\u00f3n del canal de la prote\u00edna CFTR en la superficie celular.\u00a0El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.<\/p>\n<p>Los ensayos cl\u00ednicos realizados con Kaftrio muestran mejoras cl\u00ednicamente significativas en la funci\u00f3n pulmonar de los pacientes y disminuci\u00f3n del cloruro en el sudor.<\/p>\n<p>La \u00faltima indicaci\u00f3n autorizada en la UE para Kaftrio fue respaldada por los resultados positivos de tres estudios globales de fase 3 en personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s con FQ: un estudio de fase 3 de 24 semanas (estudio 445-102) en 403 personas con una\u00a0mutaci\u00f3n\u00a0<em>F508del<\/em> y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima (<em>F<\/em>\/ MF), un estudio de fase 3 de cuatro semanas (estudio 445-103) en 107 personas con dos mutaciones\u00a0<em>F508del<\/em> (<em>F \/ F<\/em>), y un estudio de fase 3 (estudio 445-104) en 258 personas heterocigotas para <em>F508del<\/em> y una mutaci\u00f3n \u00abgating\u00bb de <em>CFTR<\/em> (F \/ G) o una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n residual (F \/ RF).<\/p>\n<p>Para obtener informaci\u00f3n completa, pod\u00e9is consultar el resumen de las caracter\u00edsticas del producto que se puede encontrar en\u00a0 <a href=\"https:\/\/cts.businesswire.com\/ct\/CT?id=smartlink&amp;url=http%3A%2F%2Fwww.ema.europa.eu&amp;esheet=52419597&amp;newsitemid=20210428005529&amp;lan=en-US&amp;anchor=www.ema.europa.eu&amp;index=2&amp;md5=10a01549d8c7b3e26a123862a177672f\" data-toggle=\"modal\" data-target=\"#external-links-handler-popup\" data-href=\"https:\/\/cts.businesswire.com\/ct\/CT?id=smartlink&amp;url=http%3A%2F%2Fwww.ema.europa.eu&amp;esheet=52419597&amp;newsitemid=20210428005529&amp;lan=en-US&amp;anchor=www.ema.europa.eu&amp;index=2&amp;md5=10a01549d8c7b3e26a123862a177672f\" data- rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">www.ema.europa.eu<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El laboratorio Vertex Pharmaceutical anunci\u00f3&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[8,74],"tags":[],"class_list":{"0":"post-11419","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","6":"category-federacion","7":"category-reivindicacion"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11419","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=11419"}],"version-history":[{"count":6,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11419\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":11996,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/11419\/revisions\/11996"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=11419"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=11419"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=11419"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}