{"id":1243,"date":"2015-11-18T09:27:07","date_gmt":"2015-11-18T09:27:07","guid":{"rendered":"http:\/\/nueva.fefq.es\/?p=1243"},"modified":"2021-04-07T12:00:50","modified_gmt":"2021-04-07T12:00:50","slug":"se-aprueban-en-europa-nuevas-indicaciones-para-el-medicamento-kalydeco","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/se-aprueban-en-europa-nuevas-indicaciones-para-el-medicamento-kalydeco\/","title":{"rendered":"Se aprueban en Europa nuevas indicaciones para el medicamento Kalydeco"},"content":{"rendered":"

Para ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os (con mutaciones \u00abgating\u00bb) y para mayores de 18 a\u00f1os con la mutaci\u00f3n R117H.<\/strong><\/p>\n

El laboratorio Vertex ha anunciado hoy que la Comisi\u00f3n Europea ha autorizado la ampliaci\u00f3n de la indicaci\u00f3n de KALYDECO\u00ae<\/sup>\u00a0<\/span>(ivacaftor) para que incluya a los ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os con fibrosis qu\u00edstica (FQ) que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis qu\u00edstica (CFTR<\/em>) (G551D<\/em>,\u00a0<\/span>G1244E<\/em>,\u00a0<\/span>G1349D<\/em>,\u00a0<\/span>G178R<\/em>,G551S<\/em>,\u00a0<\/span>S1251N<\/em>,\u00a0<\/span>S1255P<\/em>,\u00a0<\/span>S549N<\/em>\u00a0<\/span>y\u00a0<\/span>S549R<\/em>) y a las personas con FQ de 18 a\u00f1os y mayores que tienen una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>. En la Uni\u00f3n Europea (UE), ivacaftor ya estaba autorizado para el uso en personas con FQ de 6 a\u00f1os y mayores que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal. En Europa hay aproximadamente 125 ni\u00f1os con FQ de 2 a 5 a\u00f1os que tienen una de las nueve mutaciones de apertura del canal incluidas en la autorizaci\u00f3n de hoy, y aproximadamente 350 adultos con FQ portadores de una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>. Ahora Vertex pondr\u00e1 en marcha los procesos de autorizaci\u00f3n del reembolso, pa\u00eds por pa\u00eds, para cada una de las nuevas indicaciones.<\/p>\n

\u00abEstas autorizaciones nos acercan a nuestro objetivo de desarrollar nuevos medicamentos que traten la causa subyacente de la fibrosis qu\u00edstica en el mayor n\u00famero de personas posible\u00bb, afirma\u00a0Jeffrey Chodakewitz, Doctor en Medicina, Vicepresidente Ejecutivo y Director M\u00e9dico de Vertex.<\/p>\n

La causa de la FQ es un defecto o una ausencia de la prote\u00edna CFTR, que se deben a mutaciones en el gen\u00a0<\/span>CFTR<\/em>. En las personas que tienen mutaciones de apertura del canal o una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>, la prote\u00edna CFTR alcanza la superficie celular pero no funciona correctamente. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, es un medicamento oral dise\u00f1ado para ayudar a que las prote\u00ednas CFTR presentes en la superficie celular se abran con mayor frecuencia para mejorar el transporte de sal y agua a trav\u00e9s de la membrana celular, lo cual contribuye a hidratar y despejar de moco las v\u00edas respiratorias.<\/p>\n

Ivacaftor en ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os con mutaciones de apertura del canal<\/u><\/strong><\/p>\n

\u00abSabemos que el da\u00f1o progresivo causado por la fibrosis qu\u00edstica puede comenzar desde el nacimiento, as\u00ed que un tratamiento temprano es crucial para maximizar la probabilidad de mejorar los resultados a largo plazo\u00bb, se\u00f1ala la Profesora Jane Davies, Doctora en Medicina del Royal Brompton Hospital and Imperial College de Londres y una de las investigadoras principales del estudio de fase 3 de ivacaftor en ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os. \u00abLa autorizaci\u00f3n de hoy significa que, por primera vez, podremos tratar la causa subyacente de la enfermedad en ni\u00f1os de muy corta edad, posiblemente incluso antes de que manifiesten signos y s\u00edntomas severos de FQ\u00bb.<\/p>\n

La decisi\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea se basa en los resultados ya anunciados de un estudio abierto de fase 3 de 24 semanas dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y farmacocin\u00e9tica de la dosificaci\u00f3n de ivacaftor basada en el peso (50 mg o 75 mg dos veces al d\u00eda) en ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os. Para estos ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os se ha creado una formulaci\u00f3n oral granulada de ivacaftor basada en el peso, que se mezcla con alimentos blandos o l\u00edquidos y est\u00e1 disponible en dos concentraciones, 50 mg y 75 mg. La autorizaci\u00f3n tambi\u00e9n abarca la ampliaci\u00f3n de la dosificaci\u00f3n de ivacaftor basada en el peso a ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os que pesan menos de 25 kg, administrando la nueva formulaci\u00f3n oral granulada.<\/p>\n

\u00abLa ampliaci\u00f3n de uso de ivacaftor permitir\u00e1 tratar la causa subyacente de la fibrosis qu\u00edstica en ni\u00f1os de menor edad, con los beneficios que ello conlleva\u00bb, a\u00f1ade el Dr. Chodakewitz.<\/p>\n

Ivacaftor en adultos con una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em><\/u><\/strong><\/p>\n

\u00abSi bien el grado de severidad de la FQ es muy variable en las personas portadoras de una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>, una vez que comienza la progresi\u00f3n de la enfermedad, el deterioro de la funci\u00f3n pulmonar puede ser severo\u00bb, prosigue el Dr. Chodakewitz. \u00abEsta autorizaci\u00f3n supone un importante avance para los adultos portadores de una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>, que ahora dispondr\u00e1n por primera vez de un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad\u00bb.<\/p>\n

La decisi\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea se basa en los resultados ya anunciados de un estudio de fase 3 de ivacaftor que incluy\u00f3 a 69 personas con FQ portadoras de una mutaci\u00f3n\u00a0<\/span>R117H<\/em>.<\/p>\n

Acerca de ivacaftor<\/strong><\/p>\n

Ivacaftor es el primer medicamento que trata la causa subyacente de la FQ en personas con mutaciones espec\u00edficas en el gen\u00a0<\/span>CFTR<\/em>. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, es un medicamento administrado por v\u00eda oral cuya finalidad es ayudar a que la prote\u00edna CFTR funcione con mayor normalidad al alcanzar la superficie celular, para contribuir a hidratar y despejar de moco las v\u00edas respiratorias.<\/p>\n

Para la informaci\u00f3n completa del producto se remite al Resumen de las caracter\u00edsticas del producto, que se podr\u00e1 consultar en\u00a0<\/span>www.ema.europa.eu<\/a>\u00a0<\/span>una vez publicado.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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