{"id":12480,"date":"2022-04-22T07:01:42","date_gmt":"2022-04-22T07:01:42","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=12480"},"modified":"2022-04-22T07:01:42","modified_gmt":"2022-04-22T07:01:42","slug":"la-fundacion-espanola-de-fq-espera-que-el-acceso-temprano-a-las-indicaciones-pediatricas-de-los-ultimos-e-innovadores-tratamientos-para-la-enfermedad-sea-pronto-una-realidad-en-espana","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-fundacion-espanola-de-fq-espera-que-el-acceso-temprano-a-las-indicaciones-pediatricas-de-los-ultimos-e-innovadores-tratamientos-para-la-enfermedad-sea-pronto-una-realidad-en-espana\/","title":{"rendered":"La Fundaci\u00f3n Espa\u00f1ola de FQ espera que el acceso temprano a las indicaciones pedi\u00e1tricas de los \u00faltimos e innovadores tratamientos para la enfermedad sea pronto una realidad en Espa\u00f1a"},"content":{"rendered":"

27 de abril (4\u00ba mi\u00e9rcoles de abril) – D\u00eda Nacional de la Fibrosis Qu\u00edstica<\/strong><\/span><\/p>\n

Con motivo del D\u00eda Nacional de la Fibrosis Qu\u00edstica, que tendr\u00e1 lugar el pr\u00f3ximo 27 de abril (cuarto mi\u00e9rcoles de abril), la Fundaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica (FuEFQ), que aglutina a la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica (FEFQ) y a la Sociedad Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica (SEFQ), quiere concienciar sobre la necesidad e importancia de invertir en tratamientos innovadores desde edades tempranas para evitar deterioros irreversibles en la salud de muchas ni\u00f1as y ni\u00f1os con FQ.<\/strong><\/p>\n

La Fibrosis Qu\u00edstica es una de las enfermedades gen\u00e9ticas graves m\u00e1s frecuentes y se estima una incidencia en nuestro pa\u00eds en torno a uno de cada 5.000-7000 nacimientos<\/strong>, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Se trata de una enfermedad cr\u00f3nica de origen gen\u00e9tico que afecta a diferentes \u00f3rganos y, sobre todo, tiene importantes consecuencias en los pulmones.<\/p>\n

En los \u00faltimos a\u00f1os se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patolog\u00eda sin curaci\u00f3n<\/strong>. Por ello, es muy importante el acceso a los \u00faltimos tratamientos, como son los nuevos moduladores de la prote\u00edna CFTR, que suponen una mejora considerable en la calidad de vida<\/strong> de las personas con Fibrosis Qu\u00edstica, ya que, aunque no curan, frenan el deterioro que produce la enfermedad.<\/p>\n

El \u00faltimo de estos tratamientos moduladores, Kaftrio\u00a9<\/sup><\/em>, fue incluido en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) el d\u00eda 1 de diciembre de 2021 para personas con FQ mayores de 12 a\u00f1os con al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la poblaci\u00f3n con FQ en Espa\u00f1a. Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha ampliado la indicaci\u00f3n de este tratamiento para ni\u00f1as y ni\u00f1os de entre 6 y 11 a\u00f1os<\/strong>, y ya ha sido autorizado tambi\u00e9n por la Comisi\u00f3n Europea para su comercializaci\u00f3n en Europa.<\/p>\n

Espa\u00f1a se encuentra actualmente en proceso de negociaci\u00f3n para aprobar la financiaci\u00f3n de esta nueva indicaci\u00f3n, que podr\u00e1 beneficiar a muchos ni\u00f1os y ni\u00f1as con Fibrosis Qu\u00edstica, permiti\u00e9ndoles acceder de forma temprana a este tratamiento revolucionario y tener una calidad de vida futura sin las limitaciones que hasta ahora conlleva su enfermedad. Adem\u00e1s del medicamento Kaftrio\u00a9<\/sup><\/em>, tambi\u00e9n est\u00e1n todav\u00eda en proceso de inclusi\u00f3n en el SNS las indicaciones pedi\u00e1tricas de Kalydeco<\/strong>\u00a9<\/sup><\/em> para 6 meses a 2 a\u00f1os,<\/strong> Orkambi<\/strong>\u00a9<\/sup><\/em> para 2 a 5 a\u00f1os y Symkevi<\/strong>\u00a9<\/sup><\/em> para 6 a 11 a\u00f1os.<\/strong> Por este motivo, el colectivo de personas con Fibrosis Qu\u00edstica, familiares y profesionales m\u00e9dicos que representa la Fundaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica <\/strong>quiere insistir en la necesidad de invertir en prevenci\u00f3n, de dar a muchos ni\u00f1os y ni\u00f1as con Fibrosis Qu\u00edstica la oportunidad de un futuro nunca visto hasta ahora, poder frenar el deterioro que les produce su enfermedad antes de que \u00e9ste sea irreversible.<\/p>\n

\u201cEl pasado a\u00f1o en Espa\u00f1a se dio un paso muy importante aprobando la financiaci\u00f3n del tratamiento Kaftrio<\/em>\u00a9<\/sup><\/em> para mayores de 12 a\u00f1os. En el corto tiempo que lleva disponible, las personas que han podido beneficiarse de \u00e9l nos transmiten a diario el gran cambio que notan y la mejor calidad de vida que les ha producido. Sabemos que la presentaci\u00f3n pedi\u00e1trica tiene excelentes resultados frenando el deterioro que produce la FQ y consideramos que esta indicaci\u00f3n y otras, de moduladores dirigidos a otros rangos de edad, deben estar igualmente disponibles para ganar tiempo mientras este \u00faltimo tratamiento no llega para esas edades o en aquellos casos en donde los m\u00e9dicos consideren. Las autoridades sanitarias tienen una responsabilidad y una oportunidad muy grande para que nuestras ni\u00f1as y ni\u00f1os con FQ no vean limitada su futura calidad de vida por no poder acceder de forma temprana a este tratamiento. Quiero ser optimista y espero que el compromiso demostrado el a\u00f1o pasado con la indicaci\u00f3n de adultos, contin\u00fae y muy pronto podamos recibir la noticia de un acuerdo de financiaci\u00f3n para las indicaciones pedi\u00e1tricas\u201d, <\/em>explica Juan Da Silva, presidente de la FuEFQ y FEFQ.<\/strong><\/p>\n

Desde la Sociedad Espa\u00f1ola de FQ, los profesionales m\u00e9dicos se\u00f1alan la importancia de que enfermedades minoritarias graves, como la Fibrosis Qu\u00edstica, tengan un acceso a la innovaci\u00f3n terap\u00e9utica altamente eficaz, diferenciada del resto de aprobaciones habituales. En el caso de pediatr\u00eda, la situaci\u00f3n es a\u00fan m\u00e1s urgente, ya que son los \u00faltimos a los que les llega esta innovaci\u00f3n. Por ello, reclaman que las aprobaciones deber\u00edan ser autom\u00e1ticas cuando un \u00f3rgano regulador superior como la EMA, donde participa la agencia reguladora espa\u00f1ola (AEMPS), autoriza esta utilizaci\u00f3n en edades m\u00e1s tempranas.<\/p>\n

\u201c<\/em>Desde principios de a\u00f1o los pacientes con acceso a Kaftrio<\/em>\u00a9<\/sup><\/em> han podido comprobar en vida real lo que se hab\u00eda podido observar en los ensayos cl\u00ednicos: este nuevo f\u00e1rmaco les cambia la vida, les abre el futuro donde no lo hab\u00eda, \u00a1es espectacular! Desde la Sociedad cient\u00edfica espa\u00f1ola de FQ seguiremos insistiendo en la necesidad de que este tipo de tratamientos lleguen lo antes posible a sus destinatarios. Los pacientes se deterioran progresivamente y no tienen tiempo que perder. Confiamos que la ampliaci\u00f3n a edades m\u00e1s tempranas de los moduladores existentes sea una realidad lo antes posible. La enfermedad, no solo ya no avanza, sino que se puede recuperar parte de la funci\u00f3n perdida con la evoluci\u00f3n de la enfermedad. Este nuevo escenario que se nos ha abierto nos presenta nuevos retos. Sin duda, el m\u00e1s importante es encontrar un tratamiento para todos los pacientes y finalmente un tratamiento curativo. Mientras tanto, asegurar tambi\u00e9n un adecuado tratamiento de las secuelas condicionadas ser\u00e1 un objetivo de todo el colectivo sanitario multidisciplinar que tratamos la FQ. Siempre estaremos al lado de los pacientes y sus representantes en la mejora de su atenci\u00f3n\u201d,<\/em> comenta el Dr. \u00d3scar Asensio, presidente de la SEFQ y vicepresidente de la FuEFQ.<\/strong><\/p>\n

Todav\u00eda queda un 30% de la poblaci\u00f3n con Fibrosis Qu\u00edstica en nuestro pa\u00eds que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos<\/strong> moduladores<\/strong> debido a sus mutaciones, aunque s\u00ed est\u00e1n abiertas varias l\u00edneas de investigaci\u00f3n en busca de un tratamiento efectivo. Por eso, resulta fundamental seguir apoyando la investigaci\u00f3n b\u00e1sica y cl\u00ednica que pueda dar una soluci\u00f3n al 100% de las personas con FQ, tal y como se\u00f1ala tambi\u00e9n Juan Da Silva: \u201cLos avances en investigaci\u00f3n de estos \u00faltimos 10 a\u00f1os han sido enormes y nos muestran la importancia de apostar por la investigaci\u00f3n. Desde la Fundaci\u00f3n seguiremos luchando para encontrar una cura o nuevas terapias, apoyando la investigaci\u00f3n y trabajando para que el acceso a esos tratamientos en Espa\u00f1a sea lo m\u00e1s \u00e1gil posible. Mirando sin complejos al futuro, un futuro que nunca fue tan esperanzador\u201d.<\/em><\/p>\n

#D\u00edaNacionaldelaFibrosisQu\u00edstica<\/strong><\/span><\/p>\n

Visita nuestra web:\u00a0dianacional.fibrosisquistica.org<\/a><\/strong><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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