{"id":1255,"date":"2015-11-23T09:41:32","date_gmt":"2015-11-23T09:41:32","guid":{"rendered":"http:\/\/nueva.fefq.es\/?p=1255"},"modified":"2021-04-07T12:00:43","modified_gmt":"2021-04-07T12:00:43","slug":"se-aprueba-por-fin-el-medicamento-orkambi-en-europa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/se-aprueba-por-fin-el-medicamento-orkambi-en-europa\/","title":{"rendered":"Se aprueba por fin el medicamento Orkambi en Europa"},"content":{"rendered":"

Est\u00e1 indicado para personas con FQ mayores de 12 a\u00f1os con dos copias de la mutaci\u00f3n F508D<\/strong><\/em><\/p>\n

Vertex anunci\u00f3 el pasado viernes 20 de noviembre que la Comisi\u00f3n Europea ha aprobado por fin la comercializaci\u00f3n de Orkambi (ivacaftor\/lumacaftor), el primer medicamento que trata la causa subyacente de la Fibrosis Qu\u00edstica en personas mayores de 12 a\u00f1os con dos copias de la mutaci\u00f3n F508D.<\/p>\n

En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con FQ de 12 a\u00f1os y mayores que tienen dos copias de esta mutaci\u00f3n. Ahora Vertex pondr\u00e1 en marcha el proceso de autorizaci\u00f3n del reembolso pa\u00eds por pa\u00eds en toda la Uni\u00f3n Europea (UE).<\/p>\n

\u00abPara las personas que padecen fibrosis qu\u00edstica, la enfermedad es una batalla que deben librar a lo largo de toda la vida y que se agrava progresivamente con frecuentes hospitalizaciones a causa de infecciones pulmonares. Hasta ahora, las personas portadoras de dos copias de la mutaci\u00f3n\u00a0F508del\u00a0dispon\u00edan \u00fanicamente de tratamientos para los s\u00edntomas y las complicaciones de la dolencia\u00bb, declara Stuart Elborn, Doctor en Medicina, Decano de la Facultad de Medicina, Odontolog\u00eda y Ciencias Biom\u00e9dicas de la Queen\u2019s University de Belfast y uno de los investigadores principales del estudio de fase 3 TRAFFIC. \u00abLa combinaci\u00f3n de lumacaftor e ivacaftor supone un cambio radical en la gesti\u00f3n de la fibrosis qu\u00edstica para estos pacientes porque aborda la causa subyacente de la enfermedad. Al actuar de esta forma, ha demostrado tener beneficios significativos y sostenidos\u00bb.<\/p>\n

Esta autorizaci\u00f3n se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, TRAFFIC y TRANSPORT, y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del posterior estudio de extensi\u00f3n, PROGRESS, realizado con personas de 12 a\u00f1os y mayores portadoras de dos copias de la mutaci\u00f3n\u00a0F508del\u00a0que ya estaban siendo tratadas con medicamentos est\u00e1ndar de referencia. En los estudios TRAFFIC y TRANSPORT, que incluyeron a m\u00e1s de 1.100 pacientes, los tratados con la combinaci\u00f3n\u00a0de lumacaftor m\u00e1s ivacaftor experimentaron mejor\u00edas significativas en la funci\u00f3n pulmonar. Los pacientes tambi\u00e9n experimentaron mejor\u00edas en el \u00edndice de masa corporal (IMC) y reducciones en las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluidas aquellas que hicieron necesaria la hospitalizaci\u00f3n y la administraci\u00f3n de antibi\u00f3ticos intravenosos. Los datos provisionales de PROGRESS demuestran que estas mejor\u00edas se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento (24 semanas en TRAFFIC\/TRANSPORT + 24 semanas en PROGRESS). Adem\u00e1s, el patr\u00f3n y la magnitud de respuesta observados tras el inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en TRAFFIC y TRANSPORT y que posteriormente recibieron un r\u00e9gimen combinado en PROGRESS fueron similares a los registrados en pacientes que recibieron un r\u00e9gimen combinado en TRAFFIC y TRANSPORT.<\/p>\n

En l\u00edneas generales, la combinaci\u00f3n lumacaftor m\u00e1s ivacaftor fue bien tolerada en los tres estudios. En TRAFFIC y TRANSPORT, entre los acontecimientos adversos m\u00e1s frecuentes figuraban la disnea y\/u opresi\u00f3n tor\u00e1cica, infecci\u00f3n de las v\u00edas respiratorias altas (resfriado com\u00fan) y s\u00edntomas gastrointestinales (como n\u00e1useas, diarrea o gases). En el estudio de extensi\u00f3n, los resultados de seguridad y tolerabilidad \u2014incluidos el tipo y la frecuencia de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves\u2014 eran coherentes con los observados en TRAFFIC y TRANSPORT, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. A lo largo de 48 semanas, los acontecimientos adversos m\u00e1s frecuentes fueron exacerbaci\u00f3n pulmonar infecciosa, tos y aumento del esputo. La incidencia de acontecimientos adversos graves durante PROGRESS fue, en l\u00edneas generales, similar a la de TRAFFIC y TRANSPORT.<\/p>\n

\u00abLa autorizaci\u00f3n de la UE para lumacaftor en combinaci\u00f3n con ivacaftor constituye un importante hito en nuestra larga labor encaminada a desarrollar nuevos medicamentos que traten la causa subyacente de la enfermedad en personas aquejadas de fibrosis qu\u00edstica\u00bb, afirma Jeffrey Leiden, Doctor en Medicina, Ph.D, Presidente y Director Ejecutivo de Vertex. \u00abEste es el fruto de 17 a\u00f1os de trabajo y de un esfuerzo de colaboraci\u00f3n con la comunidad de afectados por la FQ. Ahora nuestro objetivo es ayudar a garantizar que este medicamento llegue a quienes lo necesitan y proseguir nuestra labor de cara a los dos tercios de pacientes de fibrosis qu\u00edstica de Europa que todav\u00eda carecen de un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad\u00bb.<\/p>\n

————————————————————————-<\/p>\n

Este nuevo medicamento, Orkambi, es el segundo que desarrolla el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para tratar la Fibrosis Qu\u00edstica. El primero fue Kalydeco, indicado para nueve mutaciones minoritarias de la enfermedad, ya ha sido aprobado en Espa\u00f1a y est\u00e1 comenzando a dispensarse a los pacientes que lo necesitan.<\/p>\n

Para el resto de mutaciones, el laboratorio Vertex se ha comprometido a seguir invirtiendo en investigaci\u00f3n y desarrollo para descubrir nuevos medicamentos y para mejorar los que tenemos actualmente.<\/p>\n

Desde la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica esperamos que no se demore la aprobaci\u00f3n por parte de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios para que pueda llegar lo antes posible a las personas que lo necesiten.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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