{"id":13444,"date":"2023-04-27T11:50:58","date_gmt":"2023-04-27T11:50:58","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=13444"},"modified":"2023-04-27T11:53:34","modified_gmt":"2023-04-27T11:53:34","slug":"la-fda-eeuu-aprueba-trikafta-para-ninos-as-de-2-a-5-anos-que-tengan-al-menos-una-copia-de-la-mutacion-f508del-o-ciertas-mutaciones","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-fda-eeuu-aprueba-trikafta-para-ninos-as-de-2-a-5-anos-que-tengan-al-menos-una-copia-de-la-mutacion-f508del-o-ciertas-mutaciones\/","title":{"rendered":"La FDA (EEUU) aprueba Trikafta para ni\u00f1os\/as de 2 a 5 a\u00f1os que tengan al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del o ciertas mutaciones"},"content":{"rendered":"<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Trikafta (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor)<strong> para ni\u00f1os con Fibrosis Qu\u00edstica de 2 a 5 a\u00f1os que tienen al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del o <a href=\"https:\/\/www.cff.org\/media\/25166\/download?inline\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">ciertas mutaciones<\/a>.<\/strong><\/p>\n<p>Esta es una excelente noticia, ya que es muy beneficioso comenzar a usar moduladores en personas con Fibrosis Qu\u00edstica lo antes posible para <strong>ayudar a prevenir el da\u00f1o pulmonar<\/strong> y la aparici\u00f3n de complicaciones.<\/p>\n<p>La aprobaci\u00f3n de la FDA se ha basado en datos de un estudio de fase 3, que evalu\u00f3 la seguridad y eficacia de Trikafta en ni\u00f1os\/as de 2 a 5 a\u00f1os con al menos una mutaci\u00f3n F508del.\u00a0El estudio mostr\u00f3 que el f\u00e1rmaco fue generalmente bien tolerado y los datos de seguridad fueron consistentes con los observados en estudios previos.\u00a0La FDA tambi\u00e9n aprob\u00f3 Trikafta para ni\u00f1os\/as que tienen una de las otras 177 mutaciones que se han estudiado en el laboratorio.\u00a0Los mismos datos de laboratorio ayudaron a formar la base para la aprobaci\u00f3n de Trikafta para personas mayores de 6 a\u00f1os.<\/p>\n<p>A pesar de este avance, todav\u00eda queda <strong>un porcentaje de la poblaci\u00f3n con Fibrosis Qu\u00edstica que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos\u00a0moduladores,<\/strong> aunque s\u00ed est\u00e1n abiertas varias l\u00edneas de investigaci\u00f3n en busca de un tratamiento efectivo que pueda dar una soluci\u00f3n al 100% de las personas con FQ.<\/p>\n<p>En Europa, el medicamento Trikafta se comercializa con el nombre <strong>Kaftrio<\/strong> y <strong>est\u00e1 aprobado\u00a0para personas con Fibrosis Qu\u00edstica con al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del en el gen CFTR a partir de 6 a\u00f1os<\/strong>, <a href=\"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/vertex-confirma-que-la-indicacion-pediatrica-del-medicamento-kaftrio-estara-disponible-a-partir-de-la-actualizacion-en-el-nomenclator-del-sns\/\">una indicaci\u00f3n que cuenta con acceso en Espa\u00f1a desde noviembre del a\u00f1o pasado.<\/a><\/p>\n<p>Esperamos que, en los pr\u00f3ximos meses, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) pueda evaluar y autorizar tambi\u00e9n esta nueva indicaci\u00f3n para Kaftrio dirigida a ni\u00f1os y ni\u00f1as a partir de 2 a\u00f1os.<\/p>\n<p><strong>Noticia original:<\/strong> <a href=\"https:\/\/www.cff.org\/news\/2023-04\/trikafta-approval-ages-2-5-mutations\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">https:\/\/www.cff.org\/news\/2023-04\/trikafta-approval-ages-2-5-mutations<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Administraci\u00f3n de Alimentos y&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[64,29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-13444","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","6":"category-investigacion","7":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13444","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13444"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13444\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":13446,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13444\/revisions\/13446"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13444"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13444"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13444"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}