{"id":13593,"date":"2023-07-10T08:22:13","date_gmt":"2023-07-10T08:22:13","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=13593"},"modified":"2024-01-03T08:09:20","modified_gmt":"2024-01-03T08:09:20","slug":"la-comision-europea-aprueba-ampliar-el-uso-de-orkambi-para-ninos-a-partir-de-1-ano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-comision-europea-aprueba-ampliar-el-uso-de-orkambi-para-ninos-a-partir-de-1-ano\/","title":{"rendered":"La Comisi\u00f3n Europea aprueba ampliar el uso de Orkambi para ni\u00f1os\/as a partir de 1 a\u00f1o"},"content":{"rendered":"

Orkambi est\u00e1 indicado para personas con Fibrosis Qu\u00edstica que tengan dos mutaciones F508del en el gen CFTR.<\/strong><\/p>\n

La Comisi\u00f3n Europea ha aprobado ampliar el uso del medicamento\u00a0Orkambi (lumacaftor\/ivacaftor) para incluir a ni\u00f1os y ni\u00f1as a partir de 1 a\u00f1o con\u00a0fibrosis qu\u00edstica\u00a0(FQ) y dos copias de la mutaci\u00f3n F508del en el gen\u00a0CFTR.<\/em><\/p>\n

En Espa\u00f1a, Orkambi est\u00e1 aprobado para ni\u00f1os\/as a partir de 2 a\u00f1os desde el 1 de julio de 2022 y esperamos que pronto se incluya tambi\u00e9n esta nueva ampliaci\u00f3n.<\/p>\n

Esta aprobaci\u00f3n, que se estima podr\u00e1 beneficiar a casi 300 ni\u00f1os y ni\u00f1as en Europa, se produce aproximadamente dos meses despu\u00e9s de que el Comit\u00e9 de Medicamentos para Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos emitiera una recomendaci\u00f3n\u00a0positiva\u00a0sobre esta ampliaci\u00f3n de indicaci\u00f3n.<\/p>\n

La ampliaci\u00f3n de Orkambi sigue decisiones similares en el Reino Unido, EE.UU., Canad\u00e1 y Australia, donde este tratamiento est\u00e1 aprobado de manera similar para personas con FQ, de 1 a\u00f1o en adelante, con dos copias de F508del. Para los pa\u00edses europeos con acuerdos de reembolso existentes u otras disposiciones de atenci\u00f3n m\u00e9dica, como Austria, Dinamarca, Irlanda, Suecia y Alemania, esta autorizaci\u00f3n significa que pacientes de 1 a 2 a\u00f1os tendr\u00e1n acceso al tratamiento casi de inmediato.<\/p>\n

Vertex sostiene que continuar\u00e1 trabajando con los organismos de cada pa\u00eds encargados del reembolso de medicamentos en toda la Uni\u00f3n Europea, Australia y Canad\u00e1 para garantizar el acceso de todas las personas para las que est\u00e9 indicado.<\/p>\n

Tal y como explica la Dra. Silvia Gartner, especialista en pediatr\u00eda y neumolog\u00eda, y coordinadora de la Unidad Pedi\u00e1trica de Fibrosis Qu\u00edstica en Barcelona, \u201clos s\u00edntomas de la FQ y el da\u00f1o de los \u00f3rganos pueden manifestarse muy temprano en la vida, por lo que es crucial comenzar el tratamiento lo antes posible\u201d.<\/em><\/p>\n

La nueva indicaci\u00f3n de Orkambi para ni\u00f1os\/as m\u00e1s peque\u00f1os\/as est\u00e1 respaldada por datos de un ensayo cl\u00ednico de fase 3 patrocinado por Vertex, que prob\u00f3 Orkambi en ni\u00f1os\/as de 1 a\u00f1o y hasta 2 a\u00f1os con dos copias de la mutaci\u00f3n F508del. Las personas participantes fueron tratadas durante 24 semanas o alrededor de seis meses. Los resultados indicaron que el tratamiento fue generalmente seguro y bien tolerado, con un perfil farmacol\u00f3gico similar al observado en pacientes mayores. Su uso tambi\u00e9n redujo la concentraci\u00f3n de cloruro en el sudor, un indicador de la funci\u00f3n CFTR mejorada.<\/p>\n

\u201cLa aprobaci\u00f3n de hoy nos brinda un medicamento que abre una ventana de oportunidad para posiblemente retrasar la aparici\u00f3n de la FQ en estos ni\u00f1os muy peque\u00f1os para los que est\u00e1 indicado\u201d<\/em>, se\u00f1al\u00f3 Silvia Gartner.<\/p>\n

Fuente original de la noticia en ingl\u00e9s:<\/strong> https:\/\/cysticfibrosisnewstoday.com\/news\/orkambi-extended-cf-patients-age-1-eu\/<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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