{"id":13870,"date":"2024-02-06T10:31:20","date_gmt":"2024-02-06T10:31:20","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=13870"},"modified":"2024-02-06T12:00:24","modified_gmt":"2024-02-06T12:00:24","slug":"vertex-anuncia-resultados-positivos-de-los-ensayos-realizados-con-un-nuevo-tratamiento-de-triple-combinacion-para-la-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/vertex-anuncia-resultados-positivos-de-los-ensayos-realizados-con-un-nuevo-tratamiento-de-triple-combinacion-para-la-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"Vertex anuncia resultados positivos de los ensayos realizados con un nuevo tratamiento de triple combinaci\u00f3n para la Fibrosis Qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li><strong>El tratamiento, una vez al d\u00eda, con el triple modulador CFTR Vanzacaftor\/Tezacaftor\/Deutivacaftor (el \u00abVanza triple\u00bb) cumpli\u00f3 con todos los criterios de valoraci\u00f3n primarios y secundarios clave en dos ensayos controlados aleatorios en personas con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Los resultados fueron m\u00e1s pronunciados en el estudio de un solo grupo en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os, lo que demuestra el potencial de que el tratamiento a edades tempranas puede prevenir el desarrollo de la enfermedad.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Vanza triple fue generalmente bien tolerado en los tres estudios.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Vertex planea solicitar la aprobaci\u00f3n ante las agencias reguladoras globales a mediados de 2024 para personas con FQ de 6 a\u00f1os o m\u00e1s, y utilizar una solicitud de revisi\u00f3n prioritaria en EEUU.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<p>Vertex <a href=\"https:\/\/investors.vrtx.com\/news-releases\/news-release-details\/vertex-announces-positive-results-pivotal-trials\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">anunci\u00f3 ayer<\/a> los resultados positivos de su tratamiento de una vez al d\u00eda Vanzacaftor\/Tezacaftor\/Deutivacaftor (el \u201cVanza triple\u201d), el programa de fase 3 m\u00e1s completo jam\u00e1s realizado por Vertex para el tratamiento de la Fibrosis Qu\u00edstica. Este programa incluy\u00f3 dos ensayos aleatorios, doble ciego, con controles activos, de 52 semanas, SKYLINE 102 y SKYLINE 103, que evaluaron la eficacia de vanzacaftor \/ tezacaftor \/ deutivacaftor una vez al d\u00eda en personas con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s <strong>con al menos una mutaci\u00f3n <em>F508del<\/em> o una mutaci\u00f3n que responda a moduladores de CFTR de combinaci\u00f3n triple (como Trikafta\/Kaftrio)<\/strong>, en comparaci\u00f3n con Trikafta\u00a0(elexacaftor\/tezacaftor\/ivacaftor e ivacaftor). Un tercer estudio abierto de fase 3, de un solo grupo, de 24 semanas, RIDGELINE 105, evalu\u00f3 la seguridad y eficacia de Vanza triple en ni\u00f1os con FQ de 6 a 11 a\u00f1os de edad <strong>con al menos una mutaci\u00f3n que responda al tratamiento con triple combinaci\u00f3n (Trifakta\/Kaftrio).<\/strong><\/p>\n<p>En SKYLINE 102 y SKYLINE 103, despu\u00e9s de un per\u00edodo de preinclusi\u00f3n de 4 semanas con Trikafta, se obtuvieron mediciones iniciales del porcentaje previsto de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (ppFEV\u00a01), cloruro en el sudor (SwCl) y otros par\u00e1metros de eficacia, despu\u00e9s de lo cual los pacientes fueron asignados al azar al Vanza triple o a Trikafta. Al igual que en los ensayos SKYLINE, todos los ni\u00f1os del estudio RIDGELINE 105 recibieron al menos 4 semanas de Trikafta para establecer un valor inicial de ppFEV\u00a01, SwCl y otros par\u00e1metros de eficacia antes de recibir Vanza triple.<\/p>\n<p>Tanto en SKYLINE 102 como en SKYLINE 103 se cumpli\u00f3 el criterio de valoraci\u00f3n principal del cambio absoluto desde el inicio en el ppFEV\u00a01\u00a0hasta la semana 24 y demostr\u00f3 que el tratamiento con Vanza triple no fue inferior al tratamiento con Trikafta.<\/p>\n<p>Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios clave en SKYLINE 102 y SKYLINE 103 fueron el cambio absoluto desde el inicio en SwCl hasta la semana 24 en comparaci\u00f3n con Trikafta; proporci\u00f3n de pacientes agrupados en los dos ensayos, con SwCl por debajo de 60 mmol\/l hasta la semana 24 en comparaci\u00f3n con Trikafta; y proporci\u00f3n de pacientes agrupados en los dos ensayos, con SwCl por debajo de 30 mmol\/l hasta la semana 24 en comparaci\u00f3n con Trikafta.<\/p>\n<p>En comparaci\u00f3n con Trikafta, en el primer criterio de valoraci\u00f3n secundario clave, el Vanza triple fue superior en la reducci\u00f3n de los niveles de SwCl en SKYLINE 102 y SKYLINE 103. En el segundo y tercer criterio de valoraci\u00f3n secundario clave, que se agruparon en SKYLINE 102 y SKYLINE 103, el Vanza triple logr\u00f3 superioridad en la proporci\u00f3n de pacientes por debajo de 60 mmol\/L (el umbral de diagn\u00f3stico para la FQ) y por debajo de 30 mmol\/L (nivel de portador) en comparaci\u00f3n con Trikafta.<\/p>\n<p>Los resultados de otros criterios de valoraci\u00f3n secundarios fueron consistentes con los resultados de los criterios de valoraci\u00f3n primarios y secundarios clave. Adem\u00e1s, los resultados a las 52 semanas fueron consistentes con los resultados a las 24 semanas.<\/p>\n<p>El criterio de valoraci\u00f3n principal en el estudio RIDGELINE 105 en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os fue la seguridad. En el criterio de valoraci\u00f3n secundario que midi\u00f3 el cambio absoluto en los niveles medios de SwCl hasta la semana 24, Vanza triple redujo el SwCl en -8,6 mmol\/l en comparaci\u00f3n con el valor inicial con Trikafta. El 95% de los ni\u00f1os alcanzaron niveles de SwCl por debajo de 60 mmol\/L y la mayor\u00eda de los ni\u00f1os tratados con Vanza triple alcanzaron niveles normales de funci\u00f3n CFTR con niveles de SwCl por debajo de 30 mmol\/L.<\/p>\n<p>El tratamiento con Vanza triple fue bien tolerado en los tres estudios, y la seguridad fue similar entre los grupos de tratamiento con Vanza triple y Trikafta en SKYLINE 102 y SKYLINE 103. La seguridad de Vanza triple en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os fue similar a la del tratamiento en personas de 12 a\u00f1os en adelante.<\/p>\n<p><em>\u00abEstamos muy satisfechos con los resultados de hoy, que demuestran que Vanza triple no es inferior a Trikafta para mejorar la funci\u00f3n pulmonar y es superior a Trikafta para reducir los niveles de cloruro en el sudor en personas que viven con FQ, estableciendo un nuevo est\u00e1ndar para el nivel alcanzable de funci\u00f3n de la prote\u00edna CFTR y elevando el list\u00f3n muy alto establecido por Trikafta\u201d<\/em>, dijo <strong>Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de desarrollo mundial de medicamentos y asuntos m\u00e9dicos, y directora m\u00e9dica de Vertex.<\/strong><em> \u00abEsperamos presentar nuestra solicitud a los reguladores con el objetivo de llevar este medicamento potencial a los pacientes lo m\u00e1s r\u00e1pido posible\u00bb.<\/em><\/p>\n<p><em>\u201cHe trabajado como neum\u00f3loga pedi\u00e1trica durante m\u00e1s de cuatro d\u00e9cadas y he visto de primera mano el dram\u00e1tico impacto de los moduladores CFTR en personas con FQ, transformando la FQ de una enfermedad que acorta la vida hasta hoy, donde vemos el potencial para detener la enfermedad antes de que comience. Estos resultados fueron particularmente sorprendentes en el estudio pedi\u00e1trico donde el 95% de los ni\u00f1os alcanzaron un nivel de SwCl por debajo de 60 mmol\/L, el l\u00edmite diagn\u00f3stico para una prueba positiva de FQ, y m\u00e1s del 50% de los ni\u00f1os alcanzaron un nivel de SwCl por debajo de los niveles del portador, donde es posible que no vean ning\u00fan s\u00edntoma de enfermedad\u201d,<\/em> dijo <strong>Bonnie Ramsey, m\u00e9dica, profesora em\u00e9rita de Pediatr\u00eda de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, consultora principal de la Red de Desarrollo Terap\u00e9utico de la CF Fundation y copresidenta del Comit\u00e9 Directivo de Moduladores CFTR de Vertex.<\/strong><em> \u00abLa eficacia observada con Vanza triple me da una gran esperanza para los pacientes con FQ en el futuro\u00bb.<\/em><\/p>\n<p><strong><u>Resultados:<\/u><\/strong>\u00a0En <a href=\"https:\/\/fibrosisquistica.org\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Pivotal-Trials-of-Vanzacaftor_Tezacaftor_Deutivacaftor-Next-In-Class-Triple-Combination-Treatment-for-Cystic-Fibrosis.pdf\">este documento<\/a> se pueden consultar los resultados clave de eficacia y seguridad de estos ensayos, publicados por Vertex.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><strong>Pr\u00f3ximos pasos<\/strong><\/p>\n<p>Vertex va a realizar las presentaciones a las agencias regulatorias globales a mediados de 2024, incluida una solicitud de nuevo medicamento (NDA) a la FDA (Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EEUU) y una solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para personas con FQ de 6 a\u00f1os en adelante. La empresa utilizar\u00e1 un bono de revisi\u00f3n prioritaria en EEUU, que da derecho al titular a designar una NDA para la revisi\u00f3n prioritaria, que proporciona una revisi\u00f3n acelerada de 6 meses en lugar de la revisi\u00f3n est\u00e1ndar de 10 meses.<\/p>\n<p>El informe completo de datos de estos estudios se presentar\u00e1 en futuras reuniones m\u00e9dicas a finales de este a\u00f1o.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><strong>Acerca de vanzacaftor\/tezacaftor\/deutivacaftor (el \u201ctriple Vanza\u201d)<\/strong><\/p>\n<p>En personas con FQ, las mutaciones en el gen\u00a0CFTR\u00a0provocan una disminuci\u00f3n de la cantidad y\/o funci\u00f3n del canal de la prote\u00edna CFTR en la superficie celular. Vanzacaftor y tezacaftor son correctores dise\u00f1ados para aumentar la cantidad de prote\u00edna CFTR en la superficie celular facilitando el procesamiento y tr\u00e1fico de la prote\u00edna CFTR. Deutivacaftor es un potenciador dise\u00f1ado para aumentar la probabilidad de apertura del canal de la prote\u00edna CFTR entregada a la superficie celular para mejorar el flujo de sal y agua a trav\u00e9s de la membrana celular.<\/p>\n<p>El vanzacaftor\/tezacaftor\/deutivacaftor en investigaci\u00f3n recibi\u00f3 las designaciones de medicamento hu\u00e9rfano y de v\u00eda r\u00e1pida de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El tratamiento, una vez al&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[64,29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-13870","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","6":"category-investigacion","7":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13870","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13870"}],"version-history":[{"count":17,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13870\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":13888,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13870\/revisions\/13888"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13870"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13870"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13870"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}