Se trata de Orkambi, una combinaci\u00f3n de lumacaftor e ivacaftor para tratar la causa subyacente de la Fibrosis Qu\u00edstica para personas mayores de 12 a\u00f1os con dos copias de la mutaci\u00f3n F508D.<\/p>\n
La Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica recibi\u00f3 ayer con gran alegr\u00eda la noticia de la aprobaci\u00f3n por parte de la FDA (Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU) del medicamento Orkambi, una combinaci\u00f3n de lumacaftor e ivacaftor para tratar la causa subyacente de la Fibrosis Qu\u00edstica para personas mayores de 12 a\u00f1os con dos copias de la mutaci\u00f3n F508D.<\/p>\n
Se calcula que cerca de la mitad de las personas con FQ en Espa\u00f1a son homocigotos para la mutaci\u00f3n F508D.<\/p>\n
Este nuevo medicamento, Orkambi, es el segundo que desarrolla el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para tratar la Fibrosis Qu\u00edstica. El primero fue Kalydeco, indicado para nueve mutaciones minoritarias de la enfermedad, ya ha sido aprobado en Espa\u00f1a y est\u00e1 comenzando a dispensarse a los pacientes que lo necesitan.<\/p>\n
Para el resto de mutaciones, el laboratorio Vertex se ha comprometido a seguir invirtiendo en investigaci\u00f3n y desarrollo para descubrir nuevos medicamentos y para mejorar los que tenemos actualmente.<\/p>\n
Las personas con Fibrosis Qu\u00edstica tratadas con Orkambi durante los ensayos cl\u00ednicos presentaron mejoras estad\u00edsticamente significativas en la funci\u00f3n pulmonar. Los pacientes tambi\u00e9n experimentaron reducci\u00f3n en las exacerbaciones pulmonares y mejoras en el \u00edndice de masa corporal (IMC). Los efectos secundarios m\u00e1s comunes incluyen la dificultad para respirar y\/o\u00a0presi\u00f3n en el pecho, infecci\u00f3n del tracto respiratorio superior (resfriado com\u00fan) y s\u00edntomas gastrointestinales (como n\u00e1useas, diarrea, o gases).<\/p>\n
Fuera de los EE.UU., Vertex ha presentado Orkambi para su aprobaci\u00f3n regulatoria en la Uni\u00f3n Europea, Australia y Canad\u00e1. La decisi\u00f3n de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se prev\u00e9 para finales de 2015.\u00a0Despu\u00e9s de eso, esperamos que no se demore la aprobaci\u00f3n por parte de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios para que pueda llegar lo antes posible a las personas que lo necesiten.<\/p>\n