{"id":4323,"date":"2018-02-13T08:44:02","date_gmt":"2018-02-13T08:44:02","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=4323"},"modified":"2021-07-01T10:18:59","modified_gmt":"2021-07-01T10:18:59","slug":"se-aprueba-en-eeuu-un-nuevo-modulador-cftr-para-tratar-la-fibrosis-quistica-symdeko","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/se-aprueba-en-eeuu-un-nuevo-modulador-cftr-para-tratar-la-fibrosis-quistica-symdeko\/","title":{"rendered":"Se aprueba en EEUU un nuevo modulador CFTR para tratar la Fibrosis Qu\u00edstica: Symdeko"},"content":{"rendered":"

El medicamento Symdeko (tezacaftor\/ivacaftor)\u00a0ha sido aprobado en EEUU para personas con Fibrosis Qu\u00edstica con dos copias de la mutaci\u00f3n F508Del, la m\u00e1s com\u00fan en la enfermedad, as\u00ed como para personas con una sola copia de 26 mutaciones espec\u00edficas, independientemente de su otra mutaci\u00f3n.<\/strong><\/p>\n

La agencia reguladora de medicamentos en EEUU (FDA) aprob\u00f3 ayer un nuevo medicamento que trata la causa subyacente de la Fibrosis Qu\u00edstica, aumentando el n\u00famero de personas con FQ que podr\u00edan beneficiarse de moduladores CFTR. Esta aprobaci\u00f3n allana el camino para nuevas terapias combinadas triples m\u00e1s efectivas (tratamientos que constan de tres moduladores diferentes, que incluyen el tezacaftor) programados para comenzar los ensayos cl\u00ednicos en etapas avanzadas en los pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n

Tezacaftor \/ ivacaftor (Symdeko) est\u00e1 aprobado para personas con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen dos copias de la mutaci\u00f3n m\u00e1s com\u00fan de la FQ, F508del, brindando otra opci\u00f3n para las personas de esta poblaci\u00f3n que no toleran Orkambi (lumacaftor\/ivacaftor), un medicamento similar.<\/p>\n

El medicamento tambi\u00e9n fue aprobado para personas con FQ de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen una copia de una de las 26 mutaciones especificadas (enumeradas a continuaci\u00f3n) de la prote\u00edna clave involucrada en la fibrosis qu\u00edstica, CFTR. Estas mutaciones se seleccionaron en base a una combinaci\u00f3n de datos cl\u00ednicos y de laboratorio.<\/p>\n

En las \u00faltimas etapas de los ensayos cl\u00ednicos, las personas con dos copias de la mutaci\u00f3n F508del que hab\u00edan tomado la combinaci\u00f3n de tezacaftor \/ ivacaftor mejoraron su funci\u00f3n pulmonar en 4 puntos porcentuales en comparaci\u00f3n con los que tomaron un placebo. Los participantes en los estudios tambi\u00e9n experimentaron mejoras en otras medidas clave de la enfermedad, incluida una reducci\u00f3n del 35 por ciento en las exacerbaciones (un empeoramiento repentino de los s\u00edntomas que requieren tratamiento) y un aumento en la medici\u00f3n utilizada para evaluar la calidad de vida.<\/p>\n

Las personas con al menos una copia de las 26 mutaciones especificadas que tomaron tezacaftor \/ ivacaftor en los \u00faltimos ensayos cl\u00ednicos mejoraron la funci\u00f3n pulmonar en 6,8 puntos porcentuales en comparaci\u00f3n con los que tomaron un placebo.<\/p>\n

Los primeros estudios sugieren fuertemente que las terapias de combinaci\u00f3n triples son potencialmente m\u00e1s efectivas y podr\u00edan tratar significativamente a m\u00e1s personas que los moduladores previamente aprobados. Adem\u00e1s, los ensayos que probaron tezacaftor, ivacaftor y una tercera terapia con modulador mostraron resultados positivos en individuos con solo una mutaci\u00f3n F508del, independientemente de su segunda mutaci\u00f3n. Dos de estas terapias de combinaci\u00f3n triple potenciales comenzar\u00e1n los ensayos cl\u00ednicos a mediados de 2018.<\/p>\n

Mutaciones para las que est\u00e1 indicado tezacaftor\/ivacaftor:<\/strong><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n
\u00a0<\/em>E56K<\/em><\/td>\nR117C<\/em><\/td>\nA455E<\/em><\/td>\nS945L<\/em><\/td>\nR1070W<\/em><\/td>\n3272-26A\u2192G<\/em><\/td>\n<\/tr>\n
P67L<\/em><\/td>\nE193K<\/em><\/td>\nF508del*<\/em><\/td>\nS977F<\/em><\/td>\nF1074L<\/em><\/td>\n3849+10kbC\u2192T<\/em><\/td>\n<\/tr>\n
R74W<\/em><\/td>\nL206W<\/em><\/td>\nD579G<\/em><\/td>\nF1052V<\/em><\/td>\nD1152H<\/em><\/td>\n<\/td>\n<\/tr>\n
D110E<\/em><\/td>\nR347H<\/em><\/td>\n711+3A\u2192G<\/em><\/td>\nK1060T<\/em><\/td>\nD1270N<\/em><\/td>\n<\/td>\n<\/tr>\n
D110H<\/em><\/td>\nR352Q<\/em><\/td>\nE831X<\/em><\/td>\nA1067T<\/em><\/td>\n2789+5G\u2192A<\/em><\/td>\n<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n

* Se requieren dos copias de la mutaci\u00f3n F508del<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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