El primer estudio prob\u00f3 el VX-445 combinado con tezacaftor\/ivacaftor (los dos f\u00e1rmacos que componen Symdeko) en personas con Fibrosis Qu\u00edstica de 12 a\u00f1os de edad o mayores que tienen una copia de la mutaci\u00f3n F508del y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima. Los resultados indicaron que despu\u00e9s de 28 d\u00edas los que recibieron VX-445 combinados con tezacaftor\/ivacaftor tuvieron un aumento del 13,8 por ciento en la funci\u00f3n pulmonar en comparaci\u00f3n con los participantes que tomaron un placebo.<\/p>\n
El segundo estudio incluy\u00f3 a personas con FQ de 12 a\u00f1os de edad y mayores que tienen dos copias de la mutaci\u00f3n F508del. El ensayo compar\u00f3 la efectividad de VX-445 combinada con tezacaftor\/ivacaftor a tezacaftor\/ivacaftor solo. Los participantes que recibieron la triple combinaci\u00f3n tuvieron una mejor\u00eda del 10 por ciento en la funci\u00f3n pulmonar despu\u00e9s de 28 d\u00edas sobre los que recibieron s\u00f3lo tezacaftor\/ivacaftor sin VX-445.<\/p>\n
\u00abLos resultados de hoy reafirman nuestra creencia de que una terapia de triple combinaci\u00f3n traer\u00e1 un beneficio significativo a la comunidad de FQ, y tiene el potencial de expandir eventualmente la terapia moduladora para tratar la causa subyacente de la FQ para m\u00e1s del 90 por ciento de las personas con la enfermedad \u00ab, dijo Michael P. Boyle, M.D., Vicepresidente Senior de desarrollo terap\u00e9utico de la Fundaci\u00f3n Americana de Fibrosis Qu\u00edstica. \u00abEste ser\u00eda un paso incre\u00edble hacia nuestra meta de asegurar que todas las personas con FQ tengan tratamientos efectivos y, en \u00faltima instancia, una cura\u00bb.<\/p>\n
La combinaci\u00f3n triple VX-445 es una de las dos posibles terapias de triple combinaci\u00f3n que se han sometido a ensayos cl\u00ednicos en etapa tard\u00eda por Vertex desde 2018. Los resultados preliminares para el otro candidato a f\u00e1rmaco, VX-659 en combinaci\u00f3n con tezacaftor\/ivacaftor, fueron lanzados en noviembre.<\/p>\n
Despu\u00e9s de la finalizaci\u00f3n de los ensayos de fase 3 para ambos candidatos de f\u00e1rmacos (VX-445 triple combinaci\u00f3n y VX-659 triple combinaci\u00f3n), Vertex decidir\u00e1 cu\u00e1l se enviar\u00e1 a la FDA de Estados Unidos para su aprobaci\u00f3n. Vertex ha indicado que presentar\u00e1n una nueva aplicaci\u00f3n de medicamentos a la FDA para personas con dos mutaciones F508del, as\u00ed como para personas con una sola mutaci\u00f3n F508del y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima durante el tercer trimestre de 2019, con una decisi\u00f3n de la FDA anticipada en 2020.<\/p>\n
Si es aprobada por la FDA, la combinaci\u00f3n triple ser\u00eda el primer modulador de CFTR que podr\u00eda beneficiar con el tiempo a la mayor\u00eda de las personas con FQ que tienen una sola copia de la mutaci\u00f3n F508del.<\/p>\n
Las terapias de combinaci\u00f3n triple representan un avance significativo en el tratamiento de la FQ. Sin embargo, la Fundaci\u00f3n es firme en su compromiso de encontrar tratamientos para la causa subyacente de la enfermedad para todas las personas con FQ, y se est\u00e1n llevando a cabo programas significativos para tratar las mutaciones non sense y raras que no se beneficiar\u00e1n de los moduladores de CFTR, as\u00ed como el desarrollo de tratamientos para las complicaciones de la enfermedad.<\/p>\n
Fuente:<\/strong>\u00a0https:\/\/www.cff.org\/News\/News-Archive\/2019\/New-Positive-Results-Announced-for-Triple-Combination-Therapy\/?fbclid=IwAR1i2EzAHwpL41UwmmOCCYg86PKlXQ9eiiQfl6y3L4ciVJCiktxx5QuPt6o<\/a><\/p>\n