{"id":6651,"date":"2020-04-06T11:19:52","date_gmt":"2020-04-06T11:19:52","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=6651"},"modified":"2021-04-20T07:27:38","modified_gmt":"2021-04-20T07:27:38","slug":"12-pildoras-informativas-sobre-la-fibrosis-quistica-abril-acceso-a-los-medicamentos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/12-pildoras-informativas-sobre-la-fibrosis-quistica-abril-acceso-a-los-medicamentos\/","title":{"rendered":"12 p\u00edldoras informativas sobre la Fibrosis Qu\u00edstica. ABRIL: Acceso a los medicamentos"},"content":{"rendered":"

Los medicamentos innovadores reducen la mortalidad en algunas enfermedades graves, permiten un mejor control de las patolog\u00edas cr\u00f3nicas y, a largo plazo, aumentan la esperanza y calidad de vida de la poblaci\u00f3n. Pero su acceso no siempre es sencillo, m\u00e1s aun cuando se trata de medicamentos hu\u00e9rfanos, como en el caso de los moduladores CFTR para Fibrosis Qu\u00edstica, en los que hemos podido ver c\u00f3mo el acceso real para todos los pacientes se demoraba en Espa\u00f1a hasta cuatro a\u00f1os desde su aprobaci\u00f3n.<\/strong><\/p>\n

Seg\u00fan el estudio\u00a0\u201cEl valor del medicamento<\/em>\u00a0<\/a>desde una perspectiva social\u201d<\/a><\/em>, elaborado por la Fundaci\u00f3n Weber con el apoyo de Farmaindustria, en la primera d\u00e9cada del siglo XXI la esperanza de vida mundial aument\u00f3 dos a\u00f1os y el 75% de ese incremento se debe a los nuevos medicamentos desarrollados. La innovaci\u00f3n en los tratamientos tambi\u00e9n ha logrado cercar enfermedades como la malaria, el sarampi\u00f3n o la hepatitis C hasta pr\u00e1cticamente su erradicaci\u00f3n y ha permitido convertir otras mortales en enfermedades cr\u00f3nicas, como ha ocurrido con el sida. En el caso de la Fibrosis Qu\u00edstica<\/strong>, los nuevos medicamentos moduladores de la prote\u00edna CFTR suponen una gran mejora en la calidad de vida, al ser los primeros f\u00e1rmacos en corregir el defecto de base<\/strong>, frenando el deterioro que produce la enfermedad en los pacientes para los que est\u00e1n indicados.<\/p>\n

Sin embargo, el camino para que los nuevos medicamentos sean accesibles a aquellos que los necesitan es largo y dif\u00edcil<\/strong>. Como ya pudimos ver en la p\u00edldora informativa del mes de febrero sobre la investigaci\u00f3n en enfermedades raras<\/a>, se necesita m\u00e1s de una d\u00e9cada para que la investigaci\u00f3n, el desarrollo de nuevas mol\u00e9culas y la llegada al mercado del tratamiento den finalmente sus frutos.<\/p>\n

Los medicamentos pueden tardar hasta 15 a\u00f1os en llegar al paciente.<\/strong> Tras el proceso de investigaci\u00f3n y una vez se descubre una mol\u00e9cula innovadora, se suceden varias etapas de formulaci\u00f3n y validaci\u00f3n de los compuestos hasta poder llegar a los ensayos cl\u00ednicos, indispensables para la autorizaci\u00f3n del medicamento. Si estos llegan a buen t\u00e9rmino y el f\u00e1rmaco es aprobado, se da paso a su comercializaci\u00f3n, con una vigilancia continua durante el tiempo que permanezca en el mercado.<\/p>\n

\"plazos<\/a><\/p>\n

Pero conseguir su comercializaci\u00f3n<\/strong> a menudo se convierte en una dif\u00edcil tarea, como hemos podido ver durante los \u00faltimos a\u00f1os con los medicamentos Orkambi y Symkevi.<\/p>\n

En Espa\u00f1a, en el caso de los medicamentos hu\u00e9rfanos, el tiempo (mediana) transcurrido desde la asignaci\u00f3n del c\u00f3digo nacional por la parte de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) hasta su comercializaci\u00f3n es de 13 meses, seg\u00fan el \u201cAn\u00e1lisis de la evoluci\u00f3n en el acceso a los medicamentos hu\u00e9rfanos en Espa\u00f1a\u201d<\/a>, publicado en 2019 por Jorge Mestre-Ferr\u00e1ndiz et al.<\/p>\n

En la Uni\u00f3n Europea, el Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene la potestad de establecer recomendaciones y elaborar protocolos de utilizaci\u00f3n de medicamentos para garantizar la equidad en el acceso a medicamentos en la UE. Sin embargo, los procesos de financiaci\u00f3n y precios para todos los medicamentos son competencia nacional<\/strong>, por lo que esta uniformidad no se ve reflejada en el acceso a los medicamentos hu\u00e9rfanos.<\/p>\n

En Espa\u00f1a, alrededor del 50% de los medicamentos hu\u00e9rfanos<\/strong> autorizados por la EMA est\u00e1n comercializados (y financiados), un n\u00famero inferior al de otros pa\u00edses europeos (Alemania, Francia e Italia). Adem\u00e1s, si contamos el tiempo transcurrido desde la autorizaci\u00f3n por parte de la EMA y su financiaci\u00f3n, en Espa\u00f1a la media ser\u00eda de 23 meses.<\/strong> Los tiempos m\u00e1s cortos son para Alemania (disponibilidad inmediata), Italia y Francia (18,6 y 19,5 meses, respectivamente), y los m\u00e1s largos son para Inglaterra y Gales (27,6 y 29,3 meses, respectivamente), mientras que los tiempos en Escocia (22,6 meses) son parecidos a los de Espa\u00f1a.<\/p>\n

\"tiempo<\/a><\/p>\n

Los factores que posiblemente influyen en estos tiempos son: el alto coste del tratamiento anual<\/strong> o del precio de los medicamentos hu\u00e9rfanos por paciente, el n\u00famero de personas al que va dirigido y el impacto presupuestario esperado<\/strong>, los sistemas de financiaci\u00f3n, precios y evaluaci\u00f3n (econ\u00f3mica) y los nuevos modelos de pago<\/strong> o esquemas alternativos de financiaci\u00f3n. Uno de estos esquemas de financiaci\u00f3n son los acuerdos de riesgo compartido, en los que se permite al financiador p\u00fablico compartir con la industria farmac\u00e9utica los riesgos asociados a los resultados (en salud o en gasto) del medicamento, y as\u00ed recoger informaci\u00f3n sobre su efectividad en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica. El concepto de \u00abpago por resultados\u00bb<\/strong> se extiende a los medicamentos no hu\u00e9rfanos, ya que uno de los criterios principales para determinar su uso es la existencia de incertidumbre sobre el efecto o el coste\/impacto presupuestario<\/strong>. Esta fue la f\u00f3rmula que finalmente acordaron el Ministerio de Sanidad y el laboratorio Vertex el pasado a\u00f1o para la financiaci\u00f3n de los f\u00e1rmacos Orkambi y Symkevi para FQ, un modelo mixto de techo m\u00e1ximo de gasto y pago por resultados.<\/p>\n

 <\/p>\n

Sistemas de acceso temprano a los medicamentos<\/strong><\/span><\/h3>\n

El acceso precoz a los medicamentos est\u00e1 permitido en toda la UE a trav\u00e9s de procedimientos nacionales que derivan de directivas comunitarias. Su uso se destina a enfermedades cr\u00f3nicas o gravemente debilitantes o aquellas que pongan en peligro la vida del paciente<\/strong>. Este acceso precoz es una situaci\u00f3n excepcional, temporal y hasta que se garantice una autorizaci\u00f3n definitiva de comercializaci\u00f3n en el pa\u00eds. A diferencia de los ensayos cl\u00ednicos, el objetivo de estos sistemas es tratar al paciente en situaciones en las cuales no se puede esperar.<\/p>\n

Pero tambi\u00e9n aqu\u00ed, la facilidad y rapidez de acceso precoz a medicamentos hu\u00e9rfanos var\u00eda mucho de unos pa\u00edses a otros.<\/p>\n

En Francia<\/strong> tienen un sistema de autorizaci\u00f3n temporal de uso de medicamentos (ATU), que permite el uso de f\u00e1rmacos que a\u00fan no han completado el proceso de financiaci\u00f3n. Es el programa m\u00e1s completo y documentado a nivel europeo de acceso precoz a tratamientos con medicamentos hu\u00e9rfanos.<\/p>\n

Por otra parte, en Italia<\/strong>, su legislaci\u00f3n (Ley 648) garantiza el acceso a tratamientos innovadores y permite a los pacientes con situaciones m\u00e9dicas sin tratamiento el acceso a medicamentos esenciales sin autorizaci\u00f3n.<\/p>\n

Con respecto a la normativa espa\u00f1ola<\/strong>, en la Ley 29\/2006, de garant\u00edas y uso racional del medicamento se recoge que:<\/p>\n

\u201cSe posibilita la prescripci\u00f3n y aplicaci\u00f3n de medicamentos no autorizados a pacientes no incluidos en un ensayo cl\u00ednico con el fin de atender a necesidades especiales de tratamientos de situaciones cl\u00ednicas de pacientes concretos; este acceso a medicamentos en investigaci\u00f3n se conoce como uso compasivo\u201d.<\/em><\/p><\/blockquote>\n

Por otro lado, en el Real Decreto 1015\/2009:<\/p>\n

\u201cSe establecen los requisitos para el uso compasivo<\/strong>, en condiciones excepcionales, de medicamentos en fase de investigaci\u00f3n cl\u00ednica en pacientes que no formen parte de un ensayo cl\u00ednico, las condiciones para la prescripci\u00f3n de medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, que en todo caso tendr\u00e1 car\u00e1cter excepcional y el acceso de medicamentos no autorizados en Espa\u00f1a siempre que est\u00e9n legalmente comercializados en otros Estados\u201d.<\/em><\/p><\/blockquote>\n

Tal y como explica la AEMPS, existen tres situaciones especiales<\/a><\/strong> en las que ser\u00eda posible el acceso precoz a medicamentos para pacientes que no disponen de un tratamiento satisfactorio y sufren una enfermedad gravemente debilitante o que pone en peligro su vida:<\/p>\n

\"accesos<\/a><\/p>\n

    \n
  1. Uso de medicamentos en investigaci\u00f3n (uso compasivo)<\/strong><\/span><\/li>\n<\/ol>\n

    La AEMPS puede autorizar el uso de medicamentos en investigaci\u00f3n antes de su comercializaci\u00f3n en Espa\u00f1a, para pacientes concretos sin una alternativa terap\u00e9utica disponible satisfactoria, que no forman parte de un ensayo cl\u00ednico y que est\u00e1n en una situaci\u00f3n cl\u00ednica que no per\u00admite esperar a que finalice la investigaci\u00f3n y los nuevos tratamientos se autoricen. El acceso a estos medicamentos puede hacerse de forma individualizada para un paciente o acogi\u00e9ndose a una autorizaci\u00f3n tem\u00adporal de uso emitida por la AEMPS para un grupo de pacientes.<\/p>\n

      \n
    1. Uso de medicamentos en condiciones diferentes de las autorizadas (off-label)<\/strong><\/span><\/li>\n<\/ol>\n

      Incluye el uso de medicamentos aprobados cuando existe la necesidad de utilizarlos en condiciones diferentes a las autorizadas.<\/p>\n

        \n
      1. Acceso a medicamentos extranjeros <\/strong><\/span><\/li>\n<\/ol>\n

        La AEMPS cuenta con un procedimiento para el acceso a los me\u00addicamentos que no est\u00e1n autorizados en Espa\u00f1a, pero que s\u00ed est\u00e1n comercializados en otros pa\u00edses en aquellos casos en que su utilizaci\u00f3n sea imprescindible.<\/p>\n

        Para acceder mediante estos tres supuestos es necesario que los m\u00e9dicos realicen la correspondiente solicitud de forma interna en su hospital y despu\u00e9s, una vez aprobada \u00e9sta a nivel hospitalario, elevarla a la AEMPS para su evaluaci\u00f3n, aceptaci\u00f3n y registro para su seguimiento.<\/p>\n

         <\/p>\n

        Situaci\u00f3n actual de los medicamentos moduladores de la prote\u00edna CFTR<\/strong><\/span><\/h3>\n

        Los moduladores Kalydeco <\/strong>(ivacaftor), Orkambi <\/strong>(lumacaftor\/ivacaftor) y Symkevi<\/strong> (tezacaftor\/ivacaftor) est\u00e1n disponibles en Espa\u00f1a para todas aquellas personas con Fibrosis Qu\u00edstica para las que est\u00e1n indicados, siempre bajo prescripci\u00f3n m\u00e9dica. Los dos \u00faltimos recibieron la aprobaci\u00f3n de financiaci\u00f3n en noviembre de 2019, tras cuatro a\u00f1os de dif\u00edciles negociaciones<\/strong> entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio Vertex Pharmaceuticals. Ahora mismo las Comunidades Aut\u00f3nomas est\u00e1n realizando las gestiones para dar el acceso a todas las personas con Fibrosis Qu\u00edstica que puedan optar a estos medicamentos.<\/p>\n

        Orkambi fue aprobado en su indicaci\u00f3n para ni\u00f1os\u00a0de 6 a 11 a\u00f1os\u00a0(ambos inclusive) con dos copias de la mutaci\u00f3n F508del. Y en el caso de\u00a0Symkevi\u00a0se autoriz\u00f3 su uso para personas\u00a0a partir de 12 a\u00f1os\u00a0con dos copias de la mutaci\u00f3n F508del, as\u00ed como personas con una sola copia F508del m\u00e1s una de las siguientes 14 mutaciones de funci\u00f3n residual: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A \u2192 G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G \u2192 A, 3272-26A \u2192 G, y 3849 + 10kbC \u2192 T.<\/p>\n

        El triple combo<\/strong>, conocido como Trikafta<\/strong> en EE.UU., es el \u00faltimo modulador CFTR de Vertex compuesto por tres mol\u00e9culas (elexacaftor\/tezacaftor\/ivacaftor), que fue aprobado por la FDA<\/strong> (Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.) el 21 octubre de 2019 para las personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tengan al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del.<\/p>\n

        \"trikafta<\/a><\/p>\n

        Vertex envi\u00f3 una solicitud de aprobaci\u00f3n\u00a0<\/strong>para Trifakta a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el 31 de octubre de 2019.\u00a0Se espera que la EMA emita una decisi\u00f3n al respecto durante los \u00faltimos tres meses de 2020<\/strong>.\u00a0En la p\u00e1gina web de la EMA se puede ver una l\u00ednea del tiempo<\/a> sobre el viaje de un medicamento desde la investigaci\u00f3n hasta el paciente, incluyendo la fase de valoraci\u00f3n por parte de su agencia.<\/p>\n

        El pasado mes de febrero, CF Europe<\/a><\/strong>\u00a0(entidad de la cual es miembro la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de FQ) envi\u00f3 una carta a la EMA<\/a><\/strong>\u00a0sobre su evaluaci\u00f3n del triple combo, donde explicaba que para muchas personas con Fibrosis Qu\u00edstica en Europa tener la posibilidad de acceso a esta terapia representa un hito muy importante para mejorar su calidad y esperanza de vida.<\/p>\n

        La carta destaca los resultados de los dos ensayos cl\u00ednicos principales de esta triple combinaci\u00f3n, que muestran una mejora sin precedentes que podr\u00eda beneficiar a la mayor\u00eda de las personas con Fibrosis Qu\u00edstica en Europa.\u00a0Por ello, solicita a la EMA que adopte un enfoque pragm\u00e1tico para otorgar una amplia autorizaci\u00f3n a este medicamento, con la urgencia que merece su evaluaci\u00f3n ante la gran expectaci\u00f3n que tiene todo el colectivo FQ ante este nuevo tratamiento.<\/p>\n

        Cuando se otorgue la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, comenzar\u00e1n los procesos de negociaci\u00f3n del laboratorio con cada pa\u00eds de la UE<\/strong> para alcanzar un acuerdo de precio por el que se pueda incluir el medicamento dentro del Sistema Nacional de Salud. Mientras ese precio no se acuerda o no est\u00e1 financiado por el SNS, el acceso est\u00e1 restringido al uso compasivo o al acceso por medicaci\u00f3n extranjera<\/strong>, como hemos visto antes, donde el precio del medicamento lo fija el laboratorio (m\u00e1s elevado) y la compra del medicamento va contra el presupuesto destinado a los usos compasivos de cada hospital.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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