{"id":6940,"date":"2020-06-26T13:25:32","date_gmt":"2020-06-26T13:25:32","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=6940"},"modified":"2021-04-15T14:34:28","modified_gmt":"2021-04-15T14:34:28","slug":"el-chmp-de-la-agencia-europea-del-medicamento-otorga-una-opinion-positiva-al-triple-combo-de-vertex-kaftrio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/el-chmp-de-la-agencia-europea-del-medicamento-otorga-una-opinion-positiva-al-triple-combo-de-vertex-kaftrio\/","title":{"rendered":"El CHMP de la Agencia Europea del Medicamento otorga una opini\u00f3n positiva al triple combo de Vertex: KAFTRIO"},"content":{"rendered":"

El\u00a0Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso\u00a0Humano\u00a0(CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) adopt\u00f3 ayer una opini\u00f3n positiva respecto al medicamento de triple combinaci\u00f3n Kaftrio (ivacaftor \/ tezacaftor \/ elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco\u00a0(ivacaftor) para personas con Fibrosis Qu\u00edstica de 12 a\u00f1os en\u00a0adelante\u00a0con una\u00a0mutaci\u00f3n\u00a0F508del\u00a0y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima (MF) o dos\u00a0mutaciones\u00a0F508del\u00a0en el\u00a0gen\u00a0CFTR.<\/strong><\/p>\n

Hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen una mutaci\u00f3n F508del y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima ser\u00edan susceptibles de recibir por primera vez un medicamento que se dirige al defecto de la prote\u00edna causante de la enfermedad.\u00a0Adem\u00e1s, las personas de 12 a\u00f1os de edad y mayores que tienen dos\u00a0mutaciones\u00a0F508del\u00a0y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex para la FQ aprobados por EMA ser\u00edan susceptibles de recibir esta combinaci\u00f3n triple. Estos dos grupos representan la mayor\u00eda de los pacientes diagnosticados con Fibrosis Qu\u00edstica.<\/p>\n

La opini\u00f3n adoptada por el\u00a0CHMP\u00a0es un paso intermedio en el camino de Kaftrio hacia el acceso del paciente.\u00a0El\u00a0dictamen del\u00a0CHMP se\u00a0enviar\u00e1 ahora a la Comisi\u00f3n Europea para la adopci\u00f3n de una decisi\u00f3n sobre una\u00a0autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en\u00a0toda la Uni\u00f3n Europea.\u00a0Una vez que\u00a0se haya otorgado\u00a0una\u00a0autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, las decisiones sobre el precio y la financiaci\u00f3n tendr\u00e1n lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible funci\u00f3n \/ uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese pa\u00eds.<\/p>\n

Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tr\u00e1fico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de prote\u00edna CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activaci\u00f3n del canal de la prote\u00edna CFTR en la superficie celular.\u00a0El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.<\/p>\n

La seguridad y\u00a0eficacia\u00a0de Kaftrio se estudi\u00f3 en dos\u00a0ensayos cl\u00ednicos\u00a0con m\u00e1s de 500 pacientes.\u00a0Ambos estudios mostraron mejoras cl\u00ednicamente significativas en la funci\u00f3n pulmonar de los pacientes y disminuci\u00f3n del cloruro en el sudor.\u00a0En el primer ensayo, que comprende pacientes que fueron heterocigotos para\u00a0F508del\u00a0con una mutaci\u00f3n MF, la funci\u00f3n pulmonar aument\u00f3 en 14.3 puntos porcentuales en comparaci\u00f3n con los pacientes que tomaron placebo (un tratamiento ficticio).\u00a0En el segundo ensayo, que comprende pacientes homocigotos para la\u00a0mutaci\u00f3n\u00a0F508del, aument\u00f3 en 10 puntos porcentuales en comparaci\u00f3n con los pacientes que toman otro medicamento para la fibrosis qu\u00edstica (Symkevi).<\/p>\n

Adem\u00e1s de las mejoras en la funci\u00f3n pulmonar, los datos han mostrado mejoras en m\u00faltiples medidas de resultado importantes, incluida la calidad de vida medida por la puntuaci\u00f3n del dominio respiratorio CFQ-R.<\/p>\n

Las reacciones adversas m\u00e1s comunes fueron dolor de cabeza (17.3%), diarrea (12.9%) e infecci\u00f3n del tracto respiratorio superior (11.9%).<\/p>\n

Resumen de la opini\u00f3n emitida por el CHMP de la Agencia Europea del Medicamento:\u00a0<\/strong><\/p>\n

https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/smop-initial\/chmp-summary-positive-opinion-kaftrio_en.pdf<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

El\u00a0Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso\u00a0Humano\u00a0(CHMP)…<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-6940","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","6":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6940","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6940"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6940\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":11270,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6940\/revisions\/11270"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6940"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6940"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6940"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}