{"id":6984,"date":"2020-08-21T14:42:58","date_gmt":"2020-08-21T14:42:58","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=6984"},"modified":"2021-04-15T14:32:07","modified_gmt":"2021-04-15T14:32:07","slug":"se-aprueba-en-europa-el-medicamento-kaftrio-de-vertex-para-tratar-la-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/se-aprueba-en-europa-el-medicamento-kaftrio-de-vertex-para-tratar-la-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"Se aprueba en Europa el medicamento KAFTRIO de Vertex para tratar la Fibrosis Qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

La Comisi\u00f3n Europea ha aprobado el medicamento de triple combinaci\u00f3n Kaftrio (ivacaftor \/ tezacaftor \/ elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco\u00a0(ivacaftor) para personas con Fibrosis Qu\u00edstica de 12 a\u00f1os en\u00a0adelante\u00a0con una\u00a0mutaci\u00f3n\u00a0F508del\u00a0y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima (MF) o dos\u00a0mutaciones\u00a0F508del\u00a0en el\u00a0gen\u00a0CFTR, tal y como ha anunciado hoy el propio laboratorio.<\/a><\/strong><\/p>\n

Por primera vez, hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen una mutaci\u00f3n F508del y una mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima ser\u00e1n susceptibles de recibir un medicamento que se dirige al defecto de la prote\u00edna causante de la enfermedad.\u00a0Adem\u00e1s, las personas de 12 a\u00f1os de edad y mayores que tienen dos\u00a0mutaciones\u00a0F508del\u00a0y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex que ya estaban aprobados (Orkambi y Symkevi) ser\u00e1n susceptibles de recibir esta combinaci\u00f3n triple.<\/p>\n

En las pr\u00f3ximas semanas, los pacientes de algunos pa\u00edses que ya hab\u00edan llegado a un acuerdo previo de reembolso, como Inglaterra, Dinamarca e Irlanda, as\u00ed como los que cuentan con disposiciones para el acceso en sus sistemas de atenci\u00f3n m\u00e9dica, como Alemania, ya podr\u00e1n disponer de este nuevo medicamento. Vertex afirma que se muestra comprometido para trabajar en estrecha colaboraci\u00f3n con las autoridades sanitarias nacionales y los gobiernos de todos los dem\u00e1s pa\u00edses de Europa y asegurar as\u00ed el acceso a Kaftrio lo antes posible. Con esta autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n otorgada por la Comisi\u00f3n Europea, permite iniciar en Espa\u00f1a el proceso de aprobaci\u00f3n por parte de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y su posterior negociaci\u00f3n para su financiaci\u00f3n.<\/p>\n

Desde la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica llevamos meses trabajando, junto con los m\u00e9dicos de la Sociedad Espa\u00f1ola de FQ y a trav\u00e9s de la Fundaci\u00f3n Espa\u00f1ola de FQ, para acortar los tiempos de espera en el acceso a este nuevo tratamiento. Hemos mantenido reuniones tanto con el laboratorio como con la AEMPS para trasladarles la necesidad de acortar al m\u00e1ximo los plazos de aprobaci\u00f3n y negociaci\u00f3n de precio del medicamento, y esperamos que no se demore tanto como con otros medicamentos, ya que nos encontramos en una situaci\u00f3n de urgencia mayor debido a la pandemia por COVID-19.<\/p>\n

Seg\u00fan los resultados de los dos ensayos cl\u00ednicos realizados con Kaftrio, las mejoras en los pacientes son significativas. Harry Heijerman, profesor y director del Departamento de Neumolog\u00eda del Centro M\u00e9dico Universitario de Utrecht, Pa\u00edses Bajos, afirma que \u00abse ha demostrado que el r\u00e9gimen de combinaci\u00f3n triple tiene un impacto importante en varias medidas de resultado en personas con FQ. Los datos cl\u00ednicos mostraron mejoras significativas en la funci\u00f3n pulmonar y otras medidas importantes, como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida medida por la puntuaci\u00f3n del dominio respiratorio CFQ-R\u201d.<\/em><\/p>\n

Por su parte, Juan Da Silva, presidente de la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica, celebra este gran avance: \u201cCreemos que la aprobaci\u00f3n del medicamento Kaftrio en Europea supone un gran paso en el tratamiento de la Fibrosis Qu\u00edstica, no s\u00f3lo por los buenos resultados en los pacientes sino por el mayor abanico de mutaciones que contempla y que supone una esperanza para muchas personas que no contaban con un tratamiento indicado. Nos hubiese gustado que se hubiese aceptado la indicaci\u00f3n m\u00e1s amplia, que es la que est\u00e1 aprobada en EEUU por la FDA, pero esto hubiese provocado un aplazamiento en el acuerdo de financiaci\u00f3n en Europa de m\u00e1s de un a\u00f1o, por lo que la valoraci\u00f3n positiva a una aprobaci\u00f3n y financiaci\u00f3n parcial es un avance del que se ver\u00e1n beneficiadas muchas personas\u201d<\/em>, afirma.<\/p>\n

\u201cEsperamos que el laboratorio tenga en cuenta la situaci\u00f3n de crisis en la que nos encontramos a la hora de fijar un precio a este nuevo medicamento, para que no provoque un bloqueo en las negociaciones sobre su aprobaci\u00f3n en Espa\u00f1a; y que el Ministerio de Sanidad mantenga su compromiso hacia las personas con Fibrosis Qu\u00edstica\u00bb<\/em>, explica Juan Da Silva.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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