CF Europe, a la cual pertenece la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de FQ y que representa a las asociaciones de personas con fibrosis qu\u00edstica de toda Europa, insta al Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a ampliar el acceso a Kaftrio para todas las personas con FQ, independientemente de su variante gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n
Actualmente, los tratamientos como Kaftrio se aprueban en funci\u00f3n de la evidencia vinculada a variantes gen\u00e9ticas espec\u00edficas, lo que deja a muchos pacientes con mutaciones raras excluidos de terapias innovadoras.<\/p>\n\n\n\n
Evidencia cl\u00ednica s\u00f3lida y llamadas a la acci\u00f3n<\/strong><\/p>\n\n\n\n Un estudio franc\u00e9s reciente, dirigido por el profesor Pierre-R\u00e9gis Burgel, demostr\u00f3 que m\u00e1s del 50% de las personas con FQ cuyas mutaciones no est\u00e1n cubiertas por las indicaciones actuales de Kaftrio se benefician del tratamiento. Este hallazgo ha permitido a los pacientes en Francia acceder a Kaftrio a trav\u00e9s de per\u00edodos de prueba y evaluaciones cl\u00ednicas, gracias a la defensa de las organizaciones de pacientes y los centros de FQ.<\/p>\n\n\n\n Sin embargo, en muchos otros pa\u00edses europeos, los pacientes siguen siendo excluidos. Francesca Farma, madre de un ni\u00f1o con fibrosis qu\u00edstica, comparti\u00f3 su desgarradora experiencia: \u201cSaber que un medicamento aprobado podr\u00eda transformar la vida de mi hijo, pero verlo bajo revisi\u00f3n durante m\u00e1s de un a\u00f1o, es insoportable. Mientras tanto, su condici\u00f3n empeora. Esto es inhumano\u201d.<\/p>\n\n\n\n Una llamada a un enfoque centrado en el paciente<\/strong><\/p>\n\n\n\n CF Europe pide al CHMP que adopte un proceso de evaluaci\u00f3n m\u00e1s inclusivo, centr\u00e1ndose en la evidencia a nivel de la prote\u00edna CFTR en lugar de solo en las variantes gen\u00e9ticas. Este enfoque acelerar\u00eda el acceso a tratamientos que salvan vidas para todos aquellos que podr\u00edan beneficiarse.<\/p>\n\n\n\n \u201cDebemos cambiar la forma en que aprobamos terapias innovadoras. Detr\u00e1s de los datos y los expedientes hay vidas reales, y cada d\u00eda de retraso puede tener consecuencias irreversibles\u201d, dijo Hilde De Keyser, CEO de CF Europe.<\/p>\n\n\n\n CF Europe mantiene su compromiso de trabajar en estrecha colaboraci\u00f3n con los organismos reguladores y las organizaciones de pacientes para garantizar el acceso igualitario a tratamientos que cambian la vida para todas las personas con fibrosis qu\u00edstica.<\/p>\n\n\n\n