{"id":74142,"date":"2025-01-08T10:52:36","date_gmt":"2025-01-08T10:52:36","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=74142"},"modified":"2025-01-08T10:52:37","modified_gmt":"2025-01-08T10:52:37","slug":"la-fda-ee-uu-aprueba-el-nuevo-modulador-de-vertex-para-la-fibrosis-quistica-alyftrek-y-amplia-el-uso-de-trikafta-a-94-mutaciones-mas","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/la-fda-ee-uu-aprueba-el-nuevo-modulador-de-vertex-para-la-fibrosis-quistica-alyftrek-y-amplia-el-uso-de-trikafta-a-94-mutaciones-mas\/","title":{"rendered":"La FDA (EE.UU.) aprueba el nuevo modulador de Vertex para la fibrosis qu\u00edstica, Alyftrek, y ampl\u00eda el uso de Trikafta a 94 mutaciones m\u00e1s"},"content":{"rendered":"

La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprob\u00f3 el pasado mes de diciembre el uso de ALYFTREK (vanzacaftor \/ tezacaftor \/ deutivacaftor)<\/strong>, un nuevo modulador de CFTR de triple combinaci\u00f3n que se administra una vez al d\u00eda para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica en personas de 6 a\u00f1os o m\u00e1s que tienen al menos una mutaci\u00f3n\u00a0F508del<\/em>\u00a0u otra mutaci\u00f3n en el gen\u00a0CFTR<\/em>\u00a0que responde a ALYFTREK.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u201cALYFTREK es nuestro quinto modulador CFTR que obtiene la aprobaci\u00f3n de la FDA y representa otro hito significativo en nuestro camino hacia la innovaci\u00f3n en serie y la mejora de las vidas de las personas que viven con fibrosis qu\u00edstica\u201d, afirm\u00f3 Reshma Kewalramani, MD, Directora Ejecutiva y Presidenta de Vertex. <\/strong>\u201cNuestra estrella del norte durante m\u00e1s de 20 a\u00f1os ha sido abordar la causa subyacente de la fibrosis qu\u00edstica, tratar a m\u00e1s personas con esta enfermedad y lograr que m\u00e1s personas alcancen niveles normales de funci\u00f3n CFTR: ALYFTREK, con una dosis diaria, eficacia en 31 mutaciones adicionales y niveles de cloruro en el sudor m\u00e1s bajos que TRIKAFTA, es otro paso para lograr este objetivo\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Esta aprobaci\u00f3n se basa en el programa de fase 3 m\u00e1s completo jam\u00e1s realizado en fibrosis qu\u00edstica<\/strong>, que incluye a m\u00e1s de 1000 pacientes en m\u00e1s de 20 pa\u00edses y m\u00e1s de 200 centros. Estos datos se presentaron en la Conferencia Norteamericana sobre Fibrosis Qu\u00edstica<\/strong> en septiembre de 2024. Los estudios de fase 3 en personas con fibrosis qu\u00edstica de 12 a\u00f1os o m\u00e1s cumplieron con su criterio de valoraci\u00f3n principal (no inferioridad en el cambio absoluto desde el inicio en ppFEV1 en comparaci\u00f3n con TRIKAFTA) y todos los criterios de valoraci\u00f3n secundarios clave (incluido el cambio absoluto desde el inicio en el cloruro en sudor [SwCl] en comparaci\u00f3n con TRIKAFTA). En el estudio de fase 3 de ni\u00f1os con fibrosis qu\u00edstica de 6 a 11 a\u00f1os, ALYFTREK demostr\u00f3 seguridad, el criterio de valoraci\u00f3n principal. Se presentaron criterios de valoraci\u00f3n secundarios, como el cambio absoluto desde el inicio en ppFEV1\u00a0y el cambio absoluto desde el inicio en SwCl, que respaldan el beneficio de ALYFTREK en este grupo de edad. ALYFTREK fue generalmente bien tolerado en todos los estudios.<\/p>\n\n\n\n

\u201cEn ensayos cl\u00ednicos de fase 3, en una amplia gama de genotipos, ALYFTREK una vez al d\u00eda demostr\u00f3 no ser inferior a TRIKAFTA en la respuesta ppFEV1 y una mejora estad\u00edsticamente significativa en SwCl, un avance bienvenido para el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica\u201d, afirm\u00f3 Claire L. Keating, MD, codirectora del Programa Gunnar Esiason de Fibrosis Qu\u00edstica y Pulm\u00f3n<\/strong> para Adultos<\/strong> en la Universidad de Columbia e investigadora en el programa de ensayos cl\u00ednicos ALYFTREK. \u201cALYFTREK tiene el potencial de mejorar la atenci\u00f3n de los pacientes con fibrosis qu\u00edstica\u201d.<\/p>\n\n\n\n

ALYFTREK es el primer modulador de CFTR que se toma una vez al d\u00eda. <\/strong>En una encuesta reciente, aproximadamente el 75 % de los m\u00e9dicos informaron que una dosificaci\u00f3n m\u00e1s conveniente es una necesidad insatisfecha muy importante para las personas con fibrosis qu\u00edstica. En concreto, las personas con fibrosis qu\u00edstica tendr\u00e1n el beneficio adicional de un r\u00e9gimen de dosificaci\u00f3n de una vez al d\u00eda, dada la necesidad de tomar moduladores de CFTR con alimentos que contengan grasas. ALYFTREK tambi\u00e9n ofrece una opci\u00f3n potencialmente transformadora para aproximadamente 150 personas con fibrosis qu\u00edstica en EE.UU. con una de las 31 mutaciones que ahora son elegibles para un modulador CFTR por primera vez.<\/p>\n\n\n\n

ALYFTREK tambi\u00e9n fue presentado a las autoridades sanitarias mundiales y se encuentra bajo revisi\u00f3n regulatoria en la Uni\u00f3n Europea, Reino Unido, Canad\u00e1, Suiza, Australia y Nueva Zelanda.<\/p>\n\n\n\n

Trikafta para m\u00e1s mutaciones<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La FDA tambi\u00e9n ha aprobado el uso ampliado de TRIKAFTA (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor e ivacaftor) para el tratamiento de personas con fibrosis qu\u00edstica de 2 a\u00f1os de edad o m\u00e1s que tienen al menos una mutaci\u00f3n F508del<\/em> en el gen CFTR<\/em> o una mutaci\u00f3n que responde a TRIKAFTA seg\u00fan datos cl\u00ednicos y\/o in vitro<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

Adem\u00e1s, la informaci\u00f3n de seguridad sobre lesi\u00f3n hep\u00e1tica e insuficiencia hep\u00e1tica se ha actualizado de advertencias y precauciones a una advertencia en recuadro. Con esta aprobaci\u00f3n, se han agregado 94 mutaciones\u00a0CFTR no\u00a0F508del<\/em>\u00a0adicionales a la etiqueta de TRIKAFTA<\/strong>, y aproximadamente 300 personas adicionales con FQ en EE.UU. ahora son elegibles por primera vez para recibir un medicamento para tratar la causa subyacente de su enfermedad.<\/p>\n\n\n\n

\u201cDesde su primera aprobaci\u00f3n en 2019, TRIKAFTA ha tenido un impacto transformador en decenas de miles de personas que viven con fibrosis qu\u00edstica\u201d, afirma Carmen Bozic, MD, Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo mundial de medicamentos y Asuntos M\u00e9dicos, y Directora M\u00e9dica de Vertex. <\/strong>\u201cCon esta aprobaci\u00f3n, a\u00fan m\u00e1s pacientes podr\u00e1n beneficiarse de un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad, y esperamos continuar el trabajo para ampliar las aprobaciones y la disponibilidad de nuestros medicamentos a pacientes de todo el mundo\u201d.<\/p>\n\n\n\n

Las siguientes 94 mutaciones se han a\u00f1adido por primera vez a la etiqueta de TRIKAFTA:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

1507_1515del9, 2183A\u2192G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R, G576A, R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G\u2192A, 3272-26A\u2192G, 3849+10kbC\u2192T, N1303K, 711+3A\u2192G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A\u2192G, 621+3A\u2192G, 1898+3A\u2192G, 2789+ 2insA, 3850-3T\u2192G, 3600G\u2192A, 3849+4A\u2192G, 3849+40A\u2192G, 4005+2T\u2192C, 1341G\u2192A, 3041-15T\u2192G, 2752-26A\u2192G<\/p>\n\n\n\n

M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong><\/p>\n\n\n\n