{"id":74734,"date":"2025-02-17T11:34:01","date_gmt":"2025-02-17T11:34:01","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=74734"},"modified":"2025-02-17T11:34:03","modified_gmt":"2025-02-17T11:34:03","slug":"cf-europe-y-ecfs-solicitan-a-la-ema-la-ampliacion-del-acceso-a-kaftrio-para-personas-con-fibrosis-quistica-en-europa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/cf-europe-y-ecfs-solicitan-a-la-ema-la-ampliacion-del-acceso-a-kaftrio-para-personas-con-fibrosis-quistica-en-europa\/","title":{"rendered":"CF Europe y ECFS solicitan a la EMA la ampliaci\u00f3n del acceso a Kaftrio para personas con fibrosis qu\u00edstica en Europa"},"content":{"rendered":"<p>La Sociedad Europea de Fibrosis Qu\u00edstica (ECFS) y Cystic Fibrosis Europe (CFE), organizaci\u00f3n que representa a pacientes de 39 pa\u00edses y a la cual pertenece la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica, <a href=\"https:\/\/fibrosisquistica.org\/wp-content\/uploads\/2025\/02\/ECFS-CFE_LetterCHMP-re-ETI_120225.pdf\">han enviado una carta al presidente y vicepresidente del Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) <\/a>de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), solicitando la ampliaci\u00f3n de la licencia del medicamento Kaftrio (elexacaftor \/ tezacaftor \/ ivacaftor, ETI). <strong>Esta petici\u00f3n se produce en el marco de la votaci\u00f3n prevista a finales de febrero sobre la ampliaci\u00f3n del uso de este tratamiento.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>Kaftrio ha supuesto un cambio radical en la calidad de vida de las personas con fibrosis qu\u00edstica, mejorando significativamente la funci\u00f3n pulmonar y reduciendo las exacerbaciones pulmonares. Sin embargo, su aprobaci\u00f3n en Europa ha estado limitada a la mutaci\u00f3n F508del, dejando a muchas personas sin acceso a este tratamiento transformador.<\/p>\n\n\n\n<p>La FDA en EE.UU. ha ampliado en dos ocasiones su licencia para incluir 177 variantes adicionales en 2020 y otras 94 en 2024, bas\u00e1ndose en estudios in vitro. Sin embargo, la EMA no ha aceptado estos datos hasta la fecha. Las organizaciones firmantes consideran que la evidencia cient\u00edfica ha crecido lo suficiente para justificar la ampliaci\u00f3n de la aprobaci\u00f3n en Europa, incluyendo estudios en pacientes con mutaciones raras que han mostrado mejoras significativas con Kaftrio.<\/p>\n\n\n\n<p>Los datos procedentes de registros cl\u00ednicos y estudios en Francia han demostrado que una gran cantidad de pacientes con variantes raras han respondido positivamente al tratamiento. Adem\u00e1s, un ensayo cl\u00ednico controlado aleatorizado de Vertex presentado en la conferencia ECFS 2024 tambi\u00e9n ha confirmado una respuesta cl\u00ednica robusta en pacientes con variantes distintas a la F508del.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>CF Europe y ECFS instan a la EMA a considerar estos datos <\/strong>y permitir que Kaftrio est\u00e9 disponible para todos los pacientes con fibrosis qu\u00edstica que tengan al menos una variante sensible, aunque no sea la F508del. Tambi\u00e9n proponen que se eval\u00fae la respuesta al tratamiento con una prueba cl\u00ednica corta en casos en los que falte evidencia previa.<\/p>\n\n\n\n<p>Desde la <strong>Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica apoyamos esta solicitud <\/strong>y esperamos que la EMA tome una decisi\u00f3n favorable que garantice un acceso equitativo a Kaftrio para todas las personas con fibrosis qu\u00edstica en Europa.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Sociedad Europea de Fibrosis&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":74736,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[74,29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-74734","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-reivindicacion","8":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74734","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=74734"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74734\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":74739,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74734\/revisions\/74739"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/74736"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=74734"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=74734"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=74734"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}