{"id":74790,"date":"2025-02-24T10:48:00","date_gmt":"2025-02-24T10:48:00","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=74790"},"modified":"2025-02-24T10:48:01","modified_gmt":"2025-02-24T10:48:01","slug":"el-laboratorio-boehringer-ingelheim-y-sus-socios-inician-el-desarrollo-clinico-de-una-terapia-genica-inhalada-para-personas-con-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/el-laboratorio-boehringer-ingelheim-y-sus-socios-inician-el-desarrollo-clinico-de-una-terapia-genica-inhalada-para-personas-con-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"El laboratorio Boehringer Ingelheim y sus socios inician el desarrollo cl\u00ednico de una terapia g\u00e9nica inhalada para personas con fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p>Boehringer Ingelheim, IP Group, el UK Respiratory Gene Therapy Consortium (GTC) y OXB (antes Oxford Biomedica) han anunciado el inicio de <strong>LENTICLAIR 1<\/strong>, un ensayo de fase I\/II de <strong>BI 3720931<\/strong>, una terapia g\u00e9nica novedosa de primera clase, que pretende mejorar la funci\u00f3n pulmonar y reducir las exacerbaciones para las personas con fibrosis qu\u00edstica <strong>independientemente de su tipo de mutaci\u00f3n<\/strong>, incluidas las que gen\u00e9ticamente no pueden beneficiarse de moduladores del CFTR, que en Espa\u00f1a son casi un 30% de las personas con FQ.<\/p>\n\n\n\n<p>Este ensayo est\u00e1 liderado por el <strong>Imperial College London<\/strong> y su objetivo es evaluar la seguridad y eficacia del innovador tratamiento llamado <strong>BI 3720931<\/strong>, basado en vectores lentivirales modificados que llevan consigo una copia funcional del gen CFTR. En lugar de actuar sobre la prote\u00edna defectuosa, esta terapia introduce directamente una copia sana del gen CFTR en las c\u00e9lulas epiteliales de las v\u00edas respiratorias, que se administrar\u00eda <strong>a trav\u00e9s de un aerosol inhalable.<\/strong> Los vectores lentivirales son un tipo de terapia g\u00e9nica que explotan la capacidad de los lentivirus para infectar c\u00e9lulas humanas insertando su material gen\u00e9tico en el genoma de sus c\u00e9lulas hu\u00e9spedes. Mediante la modificaci\u00f3n de los lentivirus, los cient\u00edficos han podido utilizarlos como veh\u00edculo para insertar genes beneficiosos en las c\u00e9lulas.<\/p>\n\n\n\n<p>Eric Alton, profesor de Terapia G\u00e9nica y Medicina Respiratoria del Instituto Nacional del Coraz\u00f3n y Pulm\u00f3n del Imperial College, dirige el ensayo internacional y coordina el GTC, que re\u00fane a los tres centros del Reino Unido (Edinburgh y Oxford Universities e Imperial College London) que se centran en la terapia de genes respiratorios traslacionales. \u201cEl GTC est\u00e1 muy emocionado de haber alcanzado este hito despu\u00e9s de 24 a\u00f1os de esfuerzo en estrecha colaboraci\u00f3n con nuestros socios de financiaci\u00f3n. Si bien el objetivo inmediato son aquellos pacientes que no son elegibles para moduladores CFTR, esta novedosa terapia tiene el potencial de lograr <strong>una mejora de la funci\u00f3n<\/strong> <strong>CFTR de larga duraci\u00f3n<\/strong> <strong>para las personas con FQ independientemente de su tipo de mutaci\u00f3n<\/strong> y, lo que es m\u00e1s importante, tiene el potencial de volver a administrar la dosis si es necesario\u201d, explica Alton.<\/p>\n\n\n\n<p>En la <strong>primera fase<\/strong> del ensayo, se administrar\u00e1n diferentes dosis del tratamiento para evaluar la seguridad y tolerabilidad, y seleccionar dosis para la fase II. Alrededor de 36 hombres y mujeres con fibrosis qu\u00edstica ser\u00e1n tratados en centros de Reino Unido, Francia, Italia, Holanda y Espa\u00f1a. En la <strong>segunda fase<\/strong>, se llevar\u00e1 a cabo un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, donde algunos participantes recibir\u00e1n BI 3720931 y otros un placebo, con el objetivo de medir su efectividad y seguridad. Despu\u00e9s de completar el per\u00edodo de prueba de 24 semanas, los participantes del ensayo participar\u00e1n en un estudio de <strong>seguimiento a largo plazo<\/strong>, LENTICLAIR-ON.<\/p>\n\n\n\n<p>Se espera que el ensayo concluya a <strong>principios de 2027<\/strong>. Toda la informaci\u00f3n adicional est\u00e1 disponible a trav\u00e9s de ClinicalTrials.gov en <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06515002?term=lenticlair&amp;rank=1#study-plan\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">NCT06515002.<\/a> Esta investigaci\u00f3n est\u00e1 respaldada por la financiaci\u00f3n del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica Imperial del Instituto Nacional de Salud y Atenci\u00f3n (NIHR), una asociaci\u00f3n de investigaci\u00f3n traslacional entre Imperial College London e Imperial College Healthcare NHS Trust.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Fuentes:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/www.imperial.ac.uk\/news\/261319\/novel-inhalable-gene-therapy-trialled-people\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">https:\/\/www.imperial.ac.uk\/news\/261319\/novel-inhalable-gene-therapy-trialled-people<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/www.boehringer-ingelheim.com\/partnering\/human-health-partnering\/developing-novel-gene-therapy-cystic-fibrosis-patients\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">https:\/\/www.boehringer-ingelheim.com\/partnering\/human-health-partnering\/developing-novel-gene-therapy-cystic-fibrosis-patients<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Boehringer Ingelheim, IP Group, el&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":74791,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[64,29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-74790","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-investigacion","8":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74790","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=74790"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74790\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":74794,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74790\/revisions\/74794"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/74791"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=74790"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=74790"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=74790"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}