{"id":74813,"date":"2025-02-28T14:36:49","date_gmt":"2025-02-28T14:36:49","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=74813"},"modified":"2025-02-28T14:36:50","modified_gmt":"2025-02-28T14:36:50","slug":"el-chmp-de-la-agencia-europea-de-medicamentos-emite-una-opinion-positiva-para-ampliar-la-indicacion-de-kaftrio-a-otras-mutaciones-raras-de-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/el-chmp-de-la-agencia-europea-de-medicamentos-emite-una-opinion-positiva-para-ampliar-la-indicacion-de-kaftrio-a-otras-mutaciones-raras-de-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"El CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos emite una opini\u00f3n positiva para ampliar la indicaci\u00f3n de Kaftrio a otras mutaciones raras de fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p>El Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opini\u00f3n positiva para la ampliaci\u00f3n de la indicaci\u00f3n del medicamento Kaftrio (ivacaftor \/ tezacaftor \/ elexacaftor), en combinaci\u00f3n con ivacaftor,\u00a0<strong>para el tratamiento de personas con fibrosis qu\u00edstica a partir de los 2 a\u00f1os de edad con al menos una mutaci\u00f3n que no sea de clase I en el gen CFTR.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>La ampliaci\u00f3n de\u00a0la indicaci\u00f3n\u00a0permitir\u00e1 que sean tratadas todas las personas con FQ que puedan responder a estas terapias moduladoras, <strong>lo que significa que alrededor del 95-97% de las personas con fibrosis qu\u00edstica en la Uni\u00f3n Europea podr\u00edan beneficiarse de ellas. <\/strong>Esto representa un 15-17% m\u00e1s de personas en comparaci\u00f3n con la\u00a0indicaci\u00f3n\u00a0actual. El resto de las personas con FQ no responden a las terapias moduladoras al tener dos mutaciones de clase I que no producen la prote\u00edna CFTR.<\/p>\n\n\n\n<p>El\u00a0CHMP\u00a0bas\u00f3 su recomendaci\u00f3n en la evaluaci\u00f3n de los <strong>datos de eficacia y seguridad<\/strong> de estudios cl\u00ednicos e <em>in vitro<\/em> (de laboratorio), incluido un ensayo aleatorizado controlado con placebo, un estudio abierto, datos de un estudio de evidencia en el mundo real realizado por la Fundaci\u00f3n de Fibrosis Qu\u00edstica de los Estados Unidos, as\u00ed como datos bibliogr\u00e1ficos obtenidos a trav\u00e9s de un programa\u00a0de uso compasivo\u00a0franc\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p>Esta\u00a0opini\u00f3n positiva, otorgada por la EMA, <strong>se\u00a0enviar\u00e1 ahora a la Comisi\u00f3n Europea<\/strong> para que adopte una decisi\u00f3n sobre su\u00a0autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en toda la Uni\u00f3n Europea.\u00a0Una vez que se haya otorgado una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, se producir\u00e1 el posterior procedimiento de financiaci\u00f3n y el laboratorio Vertex podr\u00e1 solicitar incluir esta nueva indicaci\u00f3n de Kaftrio dentro del sistema nacional de salud de cada pa\u00eds.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Fosca De Iorio, vicepresidente internacional de asuntos m\u00e9dicos de Vertex<\/strong>, ha se\u00f1alado que \u201csi se aprueba, miles de pacientes m\u00e1s en toda Europa ser\u00e1n elegibles para un modulador CFTR, lo que nos acerca m\u00e1s que nunca a nuestro objetivo de hacer llegar tratamientos que traten la causa subyacente de la enfermedad a todas las personas que viven con FQ\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>Actualmente, en Espa\u00f1a el medicamento Kaftrio en combinaci\u00f3n con ivacaftor est\u00e1 aprobado para el tratamiento de personas con Fibrosis Qu\u00edstica a partir de 2 a\u00f1os con al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del&nbsp;en el gen CFTR.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/news.vrtx.com\/news-releases\/news-release-details\/vertex-receives-chmp-positive-opinion-expanded-label-kaftrior\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">https:\/\/news.vrtx.com\/news-releases\/news-release-details\/vertex-receives-chmp-positive-opinion-expanded-label-kaftrior<\/a><\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/news\/combination-cystic-fibrosis-medicines-treat-patients-rare-mutations\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/news\/combination-cystic-fibrosis-medicines-treat-patients-rare-mutations<\/a><\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El Comit\u00e9 de Medicamentos de&#8230;<\/p>","protected":false},"author":22,"featured_media":74816,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":{"0":"post-74813","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-tratamiento"},"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74813","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=74813"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74813\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":74815,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74813\/revisions\/74815"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/74816"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=74813"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=74813"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=74813"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}