{"id":76434,"date":"2026-02-20T12:20:21","date_gmt":"2026-02-20T12:20:21","guid":{"rendered":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/?p=76434"},"modified":"2026-02-20T12:21:27","modified_gmt":"2026-02-20T12:21:27","slug":"boehringer-ingelheim-interrumpe-el-desarrollo-de-su-terapia-genica-inhalada-para-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/fibrosisquistica.org\/en\/boehringer-ingelheim-interrumpe-el-desarrollo-de-su-terapia-genica-inhalada-para-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"Boehringer Ingelheim interrumpe el desarrollo de su terapia g\u00e9nica inhalada para fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

La farmac\u00e9utica alemana Boehringer Ingelheim ha puesto fin al desarrollo de BI 3720931, una terapia g\u00e9nica experimental administrada por inhalaci\u00f3n, despu\u00e9s de interrumpir el ensayo cl\u00ednico fase 1\/2 denominado Lenticlair 1. Seg\u00fan ha informado la compa\u00f1\u00eda, el estudio no gener\u00f3 datos cl\u00ednicos que respaldaran la continuaci\u00f3n del programa.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

El tratamiento experimental, denominado BI 3720931<\/strong>, es una terapia g\u00e9nica basada en un vector lentiviral dise\u00f1ada para administrarse mediante inhalaci\u00f3n directamente en los pulmones, con el objetivo de introducir una copia funcional del gen CFTR en las c\u00e9lulas respiratorias.<\/p>\n\n\n\n

Su desarrollo se estaba evaluando en el ensayo cl\u00ednico fase 1\/2 Lenticlair 1<\/a>, iniciado a finales de 2024. El estudio incluy\u00f3 a cinco personas con fibrosis qu\u00edstica y se estructur\u00f3 en dos partes: una primera fase abierta con diferentes niveles de dosis para evaluar la seguridad, y una segunda fase controlada con placebo para analizar la eficacia.<\/p>\n\n\n\n

El objetivo principal fue analizar la seguridad y los posibles efectos adversos del tratamiento, as\u00ed como su impacto en la funci\u00f3n pulmonar, medida a trav\u00e9s del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) a las ocho semanas.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan ha comunicado la compa\u00f1\u00eda, los resultados principales, dados a conocer el 3 de febrero de 2026, mostraron que el perfil de seguridad era acorde con lo esperado para este tipo de terapias innovadoras. Sin embargo, los datos de eficacia obtenidos no fueron suficientes para justificar la continuaci\u00f3n del desarrollo<\/strong>, lo que ha motivado la cancelaci\u00f3n del programa.<\/p>\n\n\n\n

La compa\u00f1\u00eda ha se\u00f1alado que esta decisi\u00f3n no afecta a otros programas de investigaci\u00f3n en marcha. Boehringer Ingelheim contin\u00faa investigando otro f\u00e1rmaco experimental, verducatib<\/strong>, un inhibidor de DPP1\/Catepsina C, actualmente en fase 3 para personas con bronquiectasias asociadas y no asociadas a fibrosis qu\u00edstica. Sin embargo, este tratamiento no est\u00e1 dise\u00f1ado para corregir el defecto gen\u00e9tico de la fibrosis qu\u00edstica, sino para reducir la inflamaci\u00f3n<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Las terapias g\u00e9nicas inhaladas representan una de las principales l\u00edneas de investigaci\u00f3n con potencial para beneficiar a todas las personas con fibrosis qu\u00edstica, independientemente de su mutaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

En la actualidad, los tratamientos moduladores de CFTR han supuesto un avance muy significativo, pero no son eficaces ni est\u00e1n indicados para todas las personas. Este es el caso, por ejemplo, de las mutaciones de clase I, en las que no se produce prote\u00edna CFTR funcional. En estas situaciones, estrategias como la terapia g\u00e9nica o el ARN mensajero buscan aportar una copia correcta del gen o las instrucciones para producir la prote\u00edna, actuando sobre la causa de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n

Otros desarrollos recientes en terapias gen\u00e9ticas y de ARN mensajero<\/h4>\n\n\n\n


El desarrollo de nuevas terapias dirigidas a corregir el defecto gen\u00e9tico de la fibrosis qu\u00edstica contin\u00faa siendo un reto cient\u00edfico importante y en los \u00faltimos meses se han producido varios resultados que reflejan la complejidad de este enfoque.<\/p>\n\n\n\n

En octubre de 2025, la empresa biotecnol\u00f3gica Arcturus Therapeutics<\/strong> inform\u00f3 de que su terapia experimental de ARN mensajero inhalado no hab\u00eda demostrado eficacia en un ensayo cl\u00ednico fase 2.<\/p>\n\n\n\n

Por su parte, Vertex Pharmaceuticals<\/strong> interrumpi\u00f3 temporalmente un ensayo fase 1\/2 de su terapia inhalada VX-522<\/strong>, desarrollada en colaboraci\u00f3n con Moderna, debido a problemas de tolerabilidad. La compa\u00f1\u00eda prev\u00e9 completar el estudio en curso y ha anunciado que los resultados podr\u00edan estar disponibles en la segunda mitad de 2026.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

En este momento, el ensayo cl\u00ednico de VX-522 <\/strong>es uno de los principales desarrollos activos con potencial para beneficiar a las personas que actualmente no disponen de tratamientos moduladores eficaces.<\/p>\n\n\n\n

Desde la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Fibrosis Qu\u00edstica<\/strong> se seguir\u00e1 con atenci\u00f3n la evoluci\u00f3n de estas investigaciones, que representan una v\u00eda fundamental para avanzar hacia tratamientos eficaces para todas las personas con fibrosis qu\u00edstica.<\/p>\n\n\n\n

Fuente:<\/strong> https:\/\/www.fiercebiotech.com\/biotech\/boehringer-axes-inhaled-gene-therapy-after-viewing-cystic-fibrosis-data<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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