El pasado viernes 30 de septiembre se celebró en Madrid una Jornada Informativa sobre la evaluación de tratamientos en enfermedades huérfanas o minoritarias, a la que asistió Blanca Ruiz, como presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística.
La jornada, cuyo objetivo era analizar el acceso a medicamentos huérfanos y terapias en enfermedades raras, estaba organizada por la Plataforma Malalties Minoritaries y por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). En ella participaron pacientes, clínicos, evaluadores y decisores.
Además, se desarrolló un grupo de trabajo de pacientes para conocer de primera mano su visión y percepción sobre el acceso a tratamiento. Y es que, según el estudio de necesidades del movimiento asociativo de FEDER, un 51,28% de los pacientes manifiestan tener dificultades para acceder a los medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados, al margen del problema de su diagnóstico previo (5 años para identificar la enfermedad).
En la actualidad, el acceso a un tratamiento por parte de quienes conviven con una enfermedad rara puede prolongarse durante meses. Por eso, todas las organizaciones europeas de enfermedades poco frecuentes instan a una coordinación entre todas las autoridades, tanto nacionales como europeas, así como a la industria farmacéutica, lo que permitiría agilizar el proceso de fijación de precios de los medicamentos.
La propuesta se plantea de la mano de FEDER, quien la ha impulsado ante el Consejo Nacional de Alianzas y se ha recogido en la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, donde un número creciente de pacientes explicó que, a pesar de que los tratamientos están autorizados a nivel europeo, no han llegado a comercializarse a nivel nacional.
En este contexto y en palabras de Yann Le Cam, Director Ejecutivo de EURORDIS, la propuesta busca que «todos los países miembro participen en la autorización y fijación de precio de un medicamento, estableciendo un único coste para todos los estados que hayan participado en la decisión».
De esta forma, se agilizaría el proceso de fijación de precio a nivel nacional. Así la comunidad de pacientes ha querido hacer un llamamiento a todas las partes implicadas y ha subrayado la necesidad de que la industria farmacéutica justifique abiertamente que los precios asignados se corresponden con el verdadero coste de la investigación así como un desarrollo, a largo plazo, que garantice el desarrollo sostenible de los nuevos medicamentos.
