Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de FQ, responde a varias preguntas clave sobre este medicamento y explica las acciones llevadas a cabo por la Federación Española de Fibrosis Quística para tratar de lograr la aprobación de su financiación.
- Los pacientes con Fibrosis Quística llevan más de dos años esperando la aprobación de Orkambi en España y la reciente negativa de financiación por parte del Ministerio ha caído como un jarro de agua fría dentro del colectivo. ¿Qué ha sucedido?
Después de una aprobación en Europa y otra en España, es difícil de entender que la medicación no esté ya en las casas de las personas con FQ que se puedan beneficiar de él, simplemente porque no hay un acuerdo económico entre el Ministerio y el laboratorio Vertex. Estamos hablando de una enfermedad degenerativa, este fármaco es el primero que trata la base del problema y no sus síntomas en la mutación más agresiva, y tiempo es precisamente lo que no nos sobra. No entendemos esta falta de entendimiento entre las partes cuando hay vidas en juego.
- Orkambi está indicado para personas con FQ mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508D. ¿Aproximadamente cuántas personas podrían beneficiarse de su aprobación en España?
Según cifras aproximadas habladas con el colectivo profesional médico, son unas 200 personas con FQ las que se podrían beneficiar del uso del Orkambi en nuestro país. Además, recientemente se ha autorizado en Europa para menores de 6 a 11 años, por lo que no entendemos cómo el Ministerio sigue sin ver claro el beneficio, cuando el resto del mundo no sólo lo autoriza sino que amplía su administración.
- ¿Existe alguna posibilidad de que el Ministerio cambie su parecer respecto a Orkambi en los próximos meses?
Esta pregunta se debe realizar al Ministerio que son los que tienen la última palabra. Desde la Federación somos conocedores de que no va a ser fácil, ya que la experiencia con Kalydeco ha sido similar. En este caso quizás sea más complicado aún, ya que el número de personas aumenta. Las negociaciones continúan, pero necesitamos urgentemente un compromiso real por ambas partes (Ministerio y laboratorio) para llegar a un acuerdo y que las personas que puedan optar a este fármaco se beneficien de él.
- Hace unos meses, con motivo del Día Nacional de la FQ, la Federación recogió casi 25.000 firmas en la plataforma Change.org reclamando la aprobación del medicamento. ¿Cree que haría falta hacer más ruido, es decir, más presión social por parte de los pacientes para que el Ministerio lo apruebe?
Más de dos años de retraso es mucho, mucho tiempo para nuestro colectivo. La paciencia ya se está acabando y, de no tener una rápida solución, comenzaremos las movilizaciones. No entendemos cómo pueden poner precio a nuestras vidas. La lectura que hacemos es que las personas con Fibrosis Quística en España no somos prioritarios y es un agravante saber que en países dentro de la Comunidad Europea como Italia ya lo tienen disponible. Además, mientras en Europa lleva aprobado más de dos años y recientemente ha sido autorizado para menores de 6 a 11 años, en nuestro país se escudan en que los beneficios no justifican el coste.
Tenemos casos de personas con FQ a las que no les ha ido bien, pero otras a las que le ha cambiado la vida dejando atrás ingresos, tratamientos intravenosos y una peor calidad de vida. Desde la Federación Española de FQ reclamamos que las personas con Fibrosis Quística tengan la oportunidad de probar si esa medicación le puede ir bien y para ello es necesario que ambas partes lleguen a un acuerdo. En reuniones mantenidas con el Ministerio de Sanidad hemos propuesto alternativas para el acceso pero el problema es evidente. Las expectativas de mejora iniciales, comparadas con el otro fármaco del laboratorio dirigido a otras mutaciones (Kalydeco), están haciendo que el Ministerio ponga en duda el coste/beneficio. Pero desde nuestro colectivo creemos que no son comparables, ya que las personas con las mutaciones F508D/F508D tienen una manifestación sintomática más agresiva, y cualquier mejora, por pequeña que sea, puede cambiar su evolución de forma muy considerable. Esto está indicado en el informe de autorización del fármaco de la Agencia Europea del Medicamento, que detallamos a continuación.
La Agencia Europea del Medicamento cita en el informe de aprobación:
¿Por qué se ha aprobado Orkambi?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Orkambi son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su uso en la UE.
Aunque los efectos beneficiosos de Orkambi fueron constantes en los distintos estudios y similares a los de los medicamentos que tratan los síntomas de fibrosis quística, fueron inferiores a lo que se espera de un medicamento que trata el mecanismo de la enfermedad en vez de sus síntomas. Sin embargo, puesto que la fibrosis quística causada por la mutación F508del es especialmente grave, el CHMP consideró que los efectos que se observaron eran clínicamente irrelevantes para los pacientes sin ninguna otra opción alternativa. Además, el Comité observó que los beneficios de Orkambi se mantuvieron durante todo el tiempo que duró el tratamiento de 48 semanas. Los efectos secundarios de Orkambi afectaron principalmente al intestino y a la respiración y por lo general se consideraron entre leves y moderados, así como manejables.
- ¿Por qué en otros países de la Unión Europea o de Latinoamérica se ha aprobado sin problemas este medicamento?
En Europa, Orkambi está autorizado para mayores de 12 años desde finales de 2015 y recientemente se ha autorizado para menores de 6 a 11 años. Dentro de la comunidad Europea hay países que acceden a estos fármacos desde el momento en que Europa lo autoriza. Otros países, como el nuestro, requieren de más burocracia para autorizarlo y, una vez autorizado, debe negociarse su financiación a nivel nacional y posteriormente a nivel autonómico. Países como Italia ya lo tienen autorizado y financiado por su sistema de salud, y otros como Inglaterra se escudan en el coste/beneficio para no financiarlo, como ha ocurrido en España.
En América Latina, exactamente en Argentina, el acceso a este medicamento ha sido abordado por el propio gobierno argentino, en donde las personas con Fibrosis Quística acceden al fármaco mediante una empresa nacional (Gador) con el nombre Lucaftor.
- ¿Cuáles serán los próximos pasos a seguir por parte de la Federación para tratar de conseguir la aprobación del medicamento?
Continuaremos con reuniones con el colectivo de profesionales médicos y con el Ministerio de Sanidad, con el fin de conseguir que este fármaco esté disponible para todo aquella persona con Fibrosis Quística que se pueda beneficiar de él.
Debemos abordar los cambios que se están produciendo de cara al tratamiento de la Fibrosis Quística y que reducirá los tratamientos con antibióticos, de los que el Ministerio de Sanidad siempre dice estar preocupado, y cuya resistencia a los mismos es una complicación frecuente en nuestro colectivo.
El futuro próximo llega con grandes expectativas en el tratamiento de la Fibrosis Quística y es muy importante que entre todos lleguemos al acuerdo que consiga el acceso a estos nuevos tratamientos, manteniendo la sostenibilidad del sistema pero sin olvidarse de que la mejor calidad de vida de las personas con Fibrosis Quística es lo prioritario.
