El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) adoptó ayer una opinión positiva respecto al medicamento de triple combinación Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals, en tratamiento combinado con Kalydeco (ivacaftor) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima (MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR.
Hasta 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años o más que tienen una mutación F508del y una mutación de función mínima serían susceptibles de recibir por primera vez un medicamento que se dirige al defecto de la proteína causante de la enfermedad. Además, las personas de 12 años de edad y mayores que tienen dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros medicamentos de Vertex para la FQ aprobados por EMA serían susceptibles de recibir esta combinación triple. Estos dos grupos representan la mayoría de los pacientes diagnosticados con Fibrosis Quística.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Kaftrio hacia el acceso del paciente. El dictamen del CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y la financiación tendrán lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tráfico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de proteína CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activación del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.
La seguridad y eficacia de Kaftrio se estudió en dos ensayos clínicos con más de 500 pacientes. Ambos estudios mostraron mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar de los pacientes y disminución del cloruro en el sudor. En el primer ensayo, que comprende pacientes que fueron heterocigotos para F508del con una mutación MF, la función pulmonar aumentó en 14.3 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que tomaron placebo (un tratamiento ficticio). En el segundo ensayo, que comprende pacientes homocigotos para la mutación F508del, aumentó en 10 puntos porcentuales en comparación con los pacientes que toman otro medicamento para la fibrosis quística (Symkevi).
Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples medidas de resultado importantes, incluida la calidad de vida medida por la puntuación del dominio respiratorio CFQ-R.
Las reacciones adversas más comunes fueron dolor de cabeza (17.3%), diarrea (12.9%) e infección del tracto respiratorio superior (11.9%).
Resumen de la opinión emitida por el CHMP de la Agencia Europea del Medicamento:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-kaftrio_en.pdf
