CF Europe, a la cual pertenece la Federación Española de FQ y que representa a las asociaciones de personas con fibrosis quística de toda Europa, insta al Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a ampliar el acceso a Kaftrio para todas las personas con FQ, independientemente de su variante genética.
Actualmente, los tratamientos como Kaftrio se aprueban en función de la evidencia vinculada a variantes genéticas específicas, lo que deja a muchos pacientes con mutaciones raras excluidos de terapias innovadoras.
Evidencia clínica sólida y llamadas a la acción
Un estudio francés reciente, dirigido por el profesor Pierre-Régis Burgel, demostró que más del 50% de las personas con FQ cuyas mutaciones no están cubiertas por las indicaciones actuales de Kaftrio se benefician del tratamiento. Este hallazgo ha permitido a los pacientes en Francia acceder a Kaftrio a través de períodos de prueba y evaluaciones clínicas, gracias a la defensa de las organizaciones de pacientes y los centros de FQ.
Sin embargo, en muchos otros países europeos, los pacientes siguen siendo excluidos. Francesca Farma, madre de un niño con fibrosis quística, compartió su desgarradora experiencia: “Saber que un medicamento aprobado podría transformar la vida de mi hijo, pero verlo bajo revisión durante más de un año, es insoportable. Mientras tanto, su condición empeora. Esto es inhumano”.
Una llamada a un enfoque centrado en el paciente
CF Europe pide al CHMP que adopte un proceso de evaluación más inclusivo, centrándose en la evidencia a nivel de la proteína CFTR en lugar de solo en las variantes genéticas. Este enfoque aceleraría el acceso a tratamientos que salvan vidas para todos aquellos que podrían beneficiarse.
“Debemos cambiar la forma en que aprobamos terapias innovadoras. Detrás de los datos y los expedientes hay vidas reales, y cada día de retraso puede tener consecuencias irreversibles”, dijo Hilde De Keyser, CEO de CF Europe.
CF Europe mantiene su compromiso de trabajar en estrecha colaboración con los organismos reguladores y las organizaciones de pacientes para garantizar el acceso igualitario a tratamientos que cambian la vida para todas las personas con fibrosis quística.
Más información: https://www.cf-europe.eu/cf-europe-calls-on-chmp-to-expand-access-to-kaftrio-for-all-cf-variants
