El laboratorio Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea ha otorgado la aprobación para ampliar la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de niños y niñas con Fibrosis Quística que tengan entre 2 y 5 años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, independientemente de su otra mutación.
Con esta autorización de comercialización, el laboratorio ya puede solicitar que se incluya esta nueva indicación de Kaftrio dentro del sistema nacional de salud de cada país de la Unión Europea. Esperamos que, en España, Vertex solicite su comercialización para que el Ministerio de Sanidad inicie el procedimiento de financiación y que pueda ser aprobado por la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) cuanto antes.
Desde la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), celebramos esta nueva ampliación y confiamos en que este proceso se realice de la forma más ágil posible, para que muchos niños y niñas a partir de 2 años puedan beneficiarse de este tratamiento, que permite frenar de manera más temprana el deterioro que produce la Fibrosis Quística en su organismo.
“Una vez más, nos felicitamos de una ampliación hacia los más pequeños de la indicación de un fármaco altamente eficaz para una enfermedad minoritaria grave y degenerativa. Tras meses de espera y revisiones después de la aprobación de la FDA, Europa aprueba Kaftrio para niños de 2-5 años: un paso más hacia el tratamiento de la FQ con el diagnóstico de la enfermedad tras el cribado neonatal. Hemos de avanzar para priorizar las aprobaciones exprés para estas situaciones de fármacos absolutamente probados en sus ampliaciones etarias. Los niños con Fibrosis Quística están doblemente discriminados en el acceso a los fármacos innovadores. Tendríamos que evitar el retraso de la llegada del fármaco al paciente una vez haya suficiente evidencia de su eficacia en enfermedades degenerativas. El acceso no debería estar ligado a la negociación sobre su financiación o las burocracias de cada país tras la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento donde ya participan los estados miembros”, afirma el Dr. Oscar Asensio, representante institucional de la SEFQ y presidente de la FuEFQ.
Por su parte, Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y vicepresidente de la FuEFQ comenta: “La posibilidad de poder administrar este tratamiento en edades tempranas, incluso antes de que los síntomas aparezcan y/o se produzcan daños irreversibles, va a ayudar a aumentar la calidad y esperanza de vida de las próximas generaciones de personas con Fibrosis Quística. Estamos ante una gran oportunidad de cumplir la esperanza de nuestros pequeños y sus familias que lo están esperando desde que han recibido el diagnóstico. Desde la Federación confiamos en que, tanto el laboratorio como el Ministerio de Sanidad de España, sigan apostando por la innovación, como ya lo han hecho para el colectivo de más de 6 años, llegando a un acuerdo razonable y sostenible que haga que pronto esté disponible en España”.
Actualmente en España el medicamento Kaftrio en combinación con ivacaftor está disponible para el tratamiento de personas con Fibrosis Quística a partir de 6 años desde el 1 de noviembre de 2022.
