El primer estudio probó el VX-445 combinado con tezacaftor/ivacaftor (los dos fármacos que componen Symdeko) en personas con Fibrosis Quística de 12 años de edad o mayores que tienen una copia de la mutación F508del y una mutación de función mínima. Los resultados indicaron que después de 28 días los que recibieron VX-445 combinados con tezacaftor/ivacaftor tuvieron un aumento del 13,8 por ciento en la función pulmonar en comparación con los participantes que tomaron un placebo.
El segundo estudio incluyó a personas con FQ de 12 años de edad y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del. El ensayo comparó la efectividad de VX-445 combinada con tezacaftor/ivacaftor a tezacaftor/ivacaftor solo. Los participantes que recibieron la triple combinación tuvieron una mejoría del 10 por ciento en la función pulmonar después de 28 días sobre los que recibieron sólo tezacaftor/ivacaftor sin VX-445.
«Los resultados de hoy reafirman nuestra creencia de que una terapia de triple combinación traerá un beneficio significativo a la comunidad de FQ, y tiene el potencial de expandir eventualmente la terapia moduladora para tratar la causa subyacente de la FQ para más del 90 por ciento de las personas con la enfermedad «, dijo Michael P. Boyle, M.D., Vicepresidente Senior de desarrollo terapéutico de la Fundación Americana de Fibrosis Quística. «Este sería un paso increíble hacia nuestra meta de asegurar que todas las personas con FQ tengan tratamientos efectivos y, en última instancia, una cura».
La combinación triple VX-445 es una de las dos posibles terapias de triple combinación que se han sometido a ensayos clínicos en etapa tardía por Vertex desde 2018. Los resultados preliminares para el otro candidato a fármaco, VX-659 en combinación con tezacaftor/ivacaftor, fueron lanzados en noviembre.
Después de la finalización de los ensayos de fase 3 para ambos candidatos de fármacos (VX-445 triple combinación y VX-659 triple combinación), Vertex decidirá cuál se enviará a la FDA de Estados Unidos para su aprobación. Vertex ha indicado que presentarán una nueva aplicación de medicamentos a la FDA para personas con dos mutaciones F508del, así como para personas con una sola mutación F508del y una mutación de función mínima durante el tercer trimestre de 2019, con una decisión de la FDA anticipada en 2020.
Si es aprobada por la FDA, la combinación triple sería el primer modulador de CFTR que podría beneficiar con el tiempo a la mayoría de las personas con FQ que tienen una sola copia de la mutación F508del.
Las terapias de combinación triple representan un avance significativo en el tratamiento de la FQ. Sin embargo, la Fundación es firme en su compromiso de encontrar tratamientos para la causa subyacente de la enfermedad para todas las personas con FQ, y se están llevando a cabo programas significativos para tratar las mutaciones non sense y raras que no se beneficiarán de los moduladores de CFTR, así como el desarrollo de tratamientos para las complicaciones de la enfermedad.
Nota de prensa de Vertex: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/correcting-and-replacing-two-phase-3-studies-triple-combination
