El laboratorio Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la ampliación de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), en combinación con ivacaftor, para niños y niñas con Fibrosis Quística que tengan entre 2 y 5 años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, independientemente de su otra mutación.
Esta opinión positiva, otorgada por la EMA, se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre su autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, se producirá el posterior procedimiento de financiación y el laboratorio podrá solicitar incluir esta nueva indicación de Kaftrio dentro del sistema nacional de salud de cada país.
Sara Alonso, directora médica de Vertex, ha señalado que “tratar la causa subyacente de la Fibrosis Quística lo antes posible tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad, por lo que celebramos que el CHMP apoye la ampliación de la indicación de Kaftrio a pacientes de tan solo dos años”, según las palabras de la directora de la compañía.
Actualmente, en la Unión Europea el medicamento Kaftrio en combinación con ivacaftor está aprobado para el tratamiento de personas con Fibrosis Quística a partir de 6 años, indicación que está disponible también en España desde el 1 de noviembre de 2022.
