El laboratorio Vertex Pharmaceuticals ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva respecto a la ampliación de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor, para personas con Fibrosis Quística que tengan 12 o más años con al menos una copia de la mutación F508del.
Si la Comisión Europea autoriza esta ampliación, las personas con Fibrosis Quística que tengan una copia de la mutación F508del, independientemente de su otra mutación CFTR, podrán ser susceptibles de recibir este tratamiento. De este modo, Europa se equipararía a lo aprobado por la FDA en los Estados Unidos, y ampliaría su acceso a miles de personas más en toda Europa, ya que se trata de la mutación más común en todo el mundo.
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados positivos del estudio global de fase 3 (445-104) con Kaftrio anunciado en julio de 2020.
Actualmente no existe cura para la Fibrosis Quística, pero en los últimos años están apareciendo una variedad de tratamientos enfocados a corregir el defecto de base de la enfermedad y no sus síntomas, con moduladores de la proteína CFTR. Dichos medicamentos tratan de abarcar cada vez más mutaciones de la Fibrosis Quística, con la finalidad de dar solución a una gran cantidad de pacientes que, a día de hoy, no cuentan con un tratamiento efectivo para su enfermedad.
En España están disponibles tres medicamentos de este tipo: Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) y Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) para unas mutaciones muy concretas de la Fibrosis Quística. Los dos últimos están incluidos dentro del Sistema Nacional de Salud desde el 1 de noviembre de 2019.
Kaftrio está compuesto por tres moléculas: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tráfico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de proteína CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activación del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.
Los ensayos clínicos realizados con Kaftrio muestran mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar de los/las pacientes y disminución del cloruro en el sudor.
Esta opinión positiva, otorgada por la EMA, se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y la financiación tendrán lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
En España, actualmente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) está elaborando el Informe de Posicionamiento Terapéutico de Kaftrio, al que tendrá que añadir esta nueva ampliación de indicación.
