El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la ampliación de la indicación del medicamento Kalydeco (ivacaftor) para bebés con Fibrosis Quística a partir de 1 mes de edad que tengan al menos una de diez mutaciones específicas: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Kalydeco es un potenciador de CFTR que mejora la actividad de la proteína CFTR al mantener la puerta abierta durante más tiempo en la superficie celular. Esto mejora el flujo de agua y sal, reduciendo el espesor de la mucosidad.
Esta opinión positiva, otorgada por la EMA, se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre su autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, se producirá el posterior procedimiento de financiación y el laboratorio podrá solicitar incluir esta nueva indicación de Kalydeco dentro del sistema nacional de salud de cada país.
La aprobación convertiría a Kalydeco en el primer y único modulador CFTR aprobado para pacientes con FQ de esta edad. En EE.UU., el potenciador CFTR ya está disponible para bebés de un mes.
Actualmente, en la Unión Europea el medicamento Kalydeco está aprobado para el tratamiento de personas con Fibrosis Quística a partir de 4 meses, indicación que está disponible también en España.
«La Fibrosis Quística es una enfermedad crónica y progresiva que está presente desde el nacimiento, por lo que es importante tratar la causa subyacente lo antes posible para frenar potencialmente la progresión de la enfermedad”, afirma Fosca De Iorio, vicepresidente de asuntos médicos internacionales de Vertex Pharmaceuticals.
