Hoy se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras
La Federación Española de Fibrosis Quística se une a FEDER en la celebración de este día, cuyo objetivo es concienciar sobre las patologías poco frecuentes
La Federación Española de Fibrosis Quística se adhiere al Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra hoy, día 29 de febrero, y que tiene como objetivo dar visibilidad a la realidad que sufren las personas con enfermedades poco frecuentes. De esta forma, la Federación Española de Fibrosis Quística se une a FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras), a la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) y a la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) en este grito mundial por la esperanza.
En España, el Día Mundial 2016 lleva por lema “Creando redes de esperanza” y pretende transmitir la importancia del trabajo en RED en el abordaje de las personas con enfermedades poco frecuentes, algo que resulta imprescindible para que 3 millones de personas en España alcancen una verdadera calidad de vida.
La coordinación en el ámbito de estas enfermedades es urgente. Esta necesidad se debe a la complejidad que caracteriza a estas patologías y que hace necesario una concentración de los casos, una alta especialización de los profesionales y un abordaje multidisciplinar en donde prime la experiencia y que permita agilizar y favorecer el acceso al diagnóstico y tratamiento así como su prevención. La realidad actual traslada una fotografía que muestra un acceso desigual a los recursos disponibles. La oferta de servicios sanitarios nacionales para el diagnóstico, tratamiento y la rehabilitación de los pacientes con enfermedades raras varían significativamente en términos de disponibilidad y calidad, dentro de la Unión Europea, dentro del propio Estado español e incluso dentro de las propias CCAA.
Por su parte, la Federación Española de Fibrosis Quística se une a esta denuncia respecto a las desigualdades que existen, concretamente en el acceso a los nuevos tratamientos, y exige que no se demore en España la aprobación del medicamento Orkambi. La Federación no está dispuesta a que se repita lo ocurrido con el medicamento Kalydeco, que tardó casi dos años en suministrarse a las personas con FQ para las que estaba indicado, poniendo en riesgo sus vidas. El medicamento Orkambi, actualmente aprobado en Europa y EE.UU., está indicado para las personas con FQ con dos copias de la mutación F508D (la más común en nuestro país) y supondría una mejora considerable en su calidad y esperanza de vida.
En la mayoría de países europeos se empezó a suministrar este medicamento en cuanto la Agencia Europea del Medicamento dio su aprobación al mismo, con distintos modelos de financiación en cada país. En Escocia se estableció una partida económica específica por parte del Gobierno para costear los tratamientos. Por otra parte, en Italia, la ley 548/93 establece que las personas con Fibrosis Quística tendrán acceso gratuito a todas aquellas medicaciones que demuestren valor terapéutico para ellas y deberán serles suministradas siempre que su médico las haya prescrito con independencia de su situación en cuanto a comercialización en su país. Y en Francia tienen el sistema de acceso adelantado o autorización previa, conocido como ATU, que permite el uso de fármacos que aún no han completado el proceso de financiación.
En España todavía estamos a la espera de que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios dé su aprobación para este esperanzador tratamiento, que podría frenar el avance de la enfermedad en las personas con Fibrosis Quística a las que se les suministre.
