Orkambi está indicado para personas con Fibrosis Quística que tengan dos mutaciones F508del en el gen CFTR.
La Comisión Europea ha aprobado ampliar el uso del medicamento Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para incluir a niños y niñas a partir de 1 año con fibrosis quística (FQ) y dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR.
En España, Orkambi está aprobado para niños/as a partir de 2 años desde el 1 de julio de 2022 y esperamos que pronto se incluya también esta nueva ampliación.
Esta aprobación, que se estima podrá beneficiar a casi 300 niños y niñas en Europa, se produce aproximadamente dos meses después de que el Comité de Medicamentos para Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos emitiera una recomendación positiva sobre esta ampliación de indicación.
La ampliación de Orkambi sigue decisiones similares en el Reino Unido, EE.UU., Canadá y Australia, donde este tratamiento está aprobado de manera similar para personas con FQ, de 1 año en adelante, con dos copias de F508del. Para los países europeos con acuerdos de reembolso existentes u otras disposiciones de atención médica, como Austria, Dinamarca, Irlanda, Suecia y Alemania, esta autorización significa que pacientes de 1 a 2 años tendrán acceso al tratamiento casi de inmediato.
Vertex sostiene que continuará trabajando con los organismos de cada país encargados del reembolso de medicamentos en toda la Unión Europea, Australia y Canadá para garantizar el acceso de todas las personas para las que esté indicado.
Tal y como explica la Dra. Silvia Gartner, especialista en pediatría y neumología, y coordinadora de la Unidad Pediátrica de Fibrosis Quística en Barcelona, “los síntomas de la FQ y el daño de los órganos pueden manifestarse muy temprano en la vida, por lo que es crucial comenzar el tratamiento lo antes posible”.
La nueva indicación de Orkambi para niños/as más pequeños/as está respaldada por datos de un ensayo clínico de fase 3 patrocinado por Vertex, que probó Orkambi en niños/as de 1 año y hasta 2 años con dos copias de la mutación F508del. Las personas participantes fueron tratadas durante 24 semanas o alrededor de seis meses. Los resultados indicaron que el tratamiento fue generalmente seguro y bien tolerado, con un perfil farmacológico similar al observado en pacientes mayores. Su uso también redujo la concentración de cloruro en el sudor, un indicador de la función CFTR mejorada.
“La aprobación de hoy nos brinda un medicamento que abre una ventana de oportunidad para posiblemente retrasar la aparición de la FQ en estos niños muy pequeños para los que está indicado”, señaló Silvia Gartner.
Fuente original de la noticia en inglés: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/orkambi-extended-cf-patients-age-1-eu/
