El laboratorio Vertex Pharmaceutical anunció ayer que la Comisión Europea ha aprobado la extensión de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor, para personas con Fibrosis Quística que tengan 12 o más años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, independientemente de su otra mutación.
Con esta extensión de la indicación, las personas con FQ de 12 años o más que son heterocigotos para la mutación F508del con otra mutación de función residual (F / RF) o una mutación “gating” (F / G) podrían beneficiarse de este tratamiento por primera vez, ampliando de este modo su acceso a miles de personas más en toda Europa, ya que se trata de la mutación más común en todo el mundo.
En los ensayos clínicos, el tratamiento con Kaftrio combinado con ivacaftor mostró resultados positivos significativos en personas con Fibrosis Quística de 12 años o más que tienen al menos una copia de la mutación genética más común (F508del) y los últimos resultados muestran beneficios clínicos en personas que tienen una mutación genética adicional “gating” (F / G) o de “función residual” (F / RF).
Tras esta aprobación de la Comisión Europea, las personas con FQ de los países que ya han llegado a un acuerdo de reembolso con el laboratorio, como Dinamarca, Irlanda o Luxemburgo, podrán disponer ya del medicamento con esta nueva indicación.
Las decisiones sobre el precio y la financiación tienen lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función / uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
En España, actualmente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) está pendiente de elaborar el Informe de Posicionamiento Terapéutico de Kaftrio, al que tendrá que añadir esta nueva ampliación de indicación.
La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha emitido un comunicado esta semana, con motivo del Día Nacional de la FQ, donde solicita que se apruebe la financiación de este medicamento, que podría beneficiar a más del 75% de las personas con FQ en España.
Juan Da Silva, presidente de la FEFQ, realizó ayer una petición, tanto al Ministerio de Sanidad como al laboratorio que comercializa el medicamento Kaftrio, para que comiencen cuanto antes las negociaciones de financiación y piensen en las personas con Fibrosis Quística que ya no pueden esperar más. (Ver vídeo a continuación).
Sobre los moduladores CFTR
Actualmente no existe cura para la Fibrosis Quística, pero en los últimos años están apareciendo una variedad de tratamientos enfocados a corregir el defecto de base de la enfermedad y no sus síntomas, con moduladores de la proteína CFTR. Dichos medicamentos tratan de abarcar cada vez más mutaciones de la Fibrosis Quística, con la finalidad de dar solución a una gran cantidad de pacientes que, a día de hoy, no cuentan con un tratamiento efectivo para su enfermedad.
En España están disponibles tres medicamentos de este tipo: Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) y Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) para unas mutaciones muy concretas de la Fibrosis Quística. Los dos últimos están incluidos dentro del Sistema Nacional de Salud desde el 1 de noviembre de 2019.
Kaftrio está compuesto por tres moléculas: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Elexacaftor y tezacaftor son correctores CFTR y facilitan el procesamiento celular y el tráfico de F508del-CFTR, lo que lleva a un aumento en la cantidad de proteína CFTR, mientras que ivacaftor aumenta la activación del canal de la proteína CFTR en la superficie celular. El efecto combinado de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor da como resultado una mayor actividad de CFTR medida por el transporte de cloruro de CFTR.
Los ensayos clínicos realizados con Kaftrio muestran mejoras clínicamente significativas en la función pulmonar de los pacientes y disminución del cloruro en el sudor.
La última indicación autorizada en la UE para Kaftrio fue respaldada por los resultados positivos de tres estudios globales de fase 3 en personas de 12 años o más con FQ: un estudio de fase 3 de 24 semanas (estudio 445-102) en 403 personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/ MF), un estudio de fase 3 de cuatro semanas (estudio 445-103) en 107 personas con dos mutaciones F508del (F / F), y un estudio de fase 3 (estudio 445-104) en 258 personas heterocigotas para F508del y una mutación «gating» de CFTR (F / G) o una mutación de función residual (F / RF).
Para obtener información completa, podéis consultar el resumen de las características del producto que se puede encontrar en www.ema.europa.eu.
