La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Kalydeco (ivacaftor) para bebés con Fibrosis Quística de 1 a 4 meses de edad que tienen ciertas mutaciones. Aunque esta aprobación afecta a un número muy pequeño de bebés, es otro paso importante para garantizar que todas las personas con FQ reciban un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad.
Las investigaciones han demostrado que la función pancreática se puede restaurar en algunos niños y niñas pequeños que toman Kalydeco.
“Queremos que las personas con FQ comiencen el tratamiento con moduladores lo antes posible, ya que las investigaciones indican que pueden ayudar a retrasar o incluso prevenir la progresión irreversible de esta enfermedad y, en algunos casos, recuperar la función pancreática”, dijo el Dr. JP Clancy, vicepresidente senior de investigación clínica de la Cystic Fibrosis Foundation. “Esta es la población más joven en ser aprobada para un modulador, y creemos que podría ayudar a transformar la trayectoria de su enfermedad y reducir la necesidad de futuras terapias crónicas”.
En Europa, el medicamento Kalydeco está aprobado para personas con FQ a partir de 6 meses de edad, que tienen al menos una de nueve mutaciones específicas, una indicación que cuenta con acceso en España desde julio del año pasado. Estas mutaciones son: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R. Y también para la mutación R117H en pacientes mayores de 18 años. En EE.UU., sin embargo, el tratamiento con Kalydeco ya estaba aprobado para un número mayor de mutaciones.
Esperamos que, en los próximos meses, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) pueda evaluar y autorizar también esta nueva indicación para Kalydeco.
Noticia original: https://www.cff.org/news/2023-05/fda-approves-kalydeco-infants?sf177537203=1
