La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) para niños con Fibrosis Quística de 2 a 5 años que tienen al menos una copia de la mutación F508del o ciertas mutaciones.
Esta es una excelente noticia, ya que es muy beneficioso comenzar a usar moduladores en personas con Fibrosis Quística lo antes posible para ayudar a prevenir el daño pulmonar y la aparición de complicaciones.
La aprobación de la FDA se ha basado en datos de un estudio de fase 3, que evaluó la seguridad y eficacia de Trikafta en niños/as de 2 a 5 años con al menos una mutación F508del. El estudio mostró que el fármaco fue generalmente bien tolerado y los datos de seguridad fueron consistentes con los observados en estudios previos. La FDA también aprobó Trikafta para niños/as que tienen una de las otras 177 mutaciones que se han estudiado en el laboratorio. Los mismos datos de laboratorio ayudaron a formar la base para la aprobación de Trikafta para personas mayores de 6 años.
A pesar de este avance, todavía queda un porcentaje de la población con Fibrosis Quística que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos moduladores, aunque sí están abiertas varias líneas de investigación en busca de un tratamiento efectivo que pueda dar una solución al 100% de las personas con FQ.
En Europa, el medicamento Trikafta se comercializa con el nombre Kaftrio y está aprobado para personas con Fibrosis Quística con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR a partir de 6 años, una indicación que cuenta con acceso en España desde noviembre del año pasado.
Esperamos que, en los próximos meses, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) pueda evaluar y autorizar también esta nueva indicación para Kaftrio dirigida a niños y niñas a partir de 2 años.
Noticia original: https://www.cff.org/news/2023-04/trikafta-approval-ages-2-5-mutations
