La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado el uso de Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) para niños con Fibrosis Quística de 6 a 11 años que tienen al menos una copia de la mutación F508del. Trikafta también fue aprobado para niños/as de 6 a 11 años que tienen ciertas mutaciones en el gen CFTR, una indicación que difiere de la aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el medicamento Kaftrio.
En Europa, el medicamento Kaftrio solamente está aprobado para personas con Fibrosis Quística con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR que tengan 12 o más años.
La aprobación de la FDA se basó en datos de un estudio de fase 3 de 24 semanas, que evaluaba la seguridad y eficacia de Trikafta en niños/as de 6 a 11 años con al menos una mutación F508del. El estudio mostró que, en general, el fármaco se toleró bien y los datos de seguridad coincidieron con los observados en estudios anteriores. La FDA también aprobó Trikafta para niños/as que tienen una de las otras 177 mutaciones que se han estudiado en laboratorio.
Esperamos que, en los próximos meses, la Agencia Europea del Medicamento pueda autorizar también el medicamento Kaftrio para niños/as con FQ a partir de 6 años.
Más información sobre esta aprobación en EEUU:
