Los medicamentos Kaftrio, Orkambi y Kalydeco estarán pronto disponibles para un grupo más amplio de personas con Fibrosis Quística, tras haber llegado a un acuerdo el Ministerio de Sanidad con el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para su financiación e inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Concretamente, Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) estará disponible en combinación con ivacaftor para el tratamiento de niños y niñas con Fibrosis Quística que tengan entre 2 y 5 años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, independientemente de su otra mutación. También estará disponible Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para niños y niñas con FQ a partir de 1 año, con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR, y Kalydeco (ivacaftor) para bebés con FQ de al menos 4 meses que tengan una mutación R117H en el gen CFTR o una de las siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
En la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) celebrada ayer, 19 de junio, se acordó autorizar la financiación para las nuevas indicaciones pediátricas de estos tres moduladores CFTR de Vertex (Orkambi, Kaftrio y Kalydeco), que muy pronto se incluirán en el Nomenclátor del SNS y se podrán prescribir por profesionales médicos para tratar la Fibrosis Quística.
“Celebramos estas nuevas ampliaciones, tan esperadas por las familias. Con esta decisión, los más pequeños podrán beneficiarse de estos revolucionarios tratamientos, que permiten frenar de manera más temprana el deterioro que produce la Fibrosis Quística en su organismo, lo que ayudará a mejorar su supervivencia y su calidad de vida”, comenta Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística.
Por su parte, Esther Quintana, presidenta de la Fundación Española de FQ y de la Sociedad Española de FQ, añade: «Me complace enormemente compartir con vosotros la noticia que marca otro hito significativo en el tratamiento de la fibrosis quística en nuestro país con la aprobación e inclusión de nuevos fármacos que beneficiarán a nuestros pacientes más jóvenes. Estamos seguros de que la implementación de estos tratamientos transformará significativamente el manejo de la enfermedad en edades tempranas, permitiendo un mejor control de los síntomas y una mayor calidad de vida para nuestros pacientes más pequeños. Los nuevos tratamientos ofrecen una esperanza renovada, no solo para los pacientes y sus familias, sino también para toda la comunidad médica y científica que ha trabajado incansablemente para hacer posible este logro».