500 niñas y niños en España continúan a la espera para acceder a los nuevos moduladores.
Desde el pasado 1 de julio están disponibles los medicamentos Orkambi® y Kalydeco® para un grupo más amplio de personas con Fibrosis Quística, tras haber llegado a un acuerdo con el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para su financiación e inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Concretamente, Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) está ya disponible para niños y niñas con FQ mayores de 2 años, con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Y Kalydeco® (ivacaftor) está disponible para bebés con FQ de al menos 6 meses que tengan una mutación R117H en el gen CFTR o una de las siguientes mutaciones de apertura del canal (clase III) en el gen CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Estos fármacos, se han incluido en el Nomenclátor del SNS el pasado 1 de julio, por lo que ya pueden ser prescritos por profesionales médicos para tratar la Fibrosis Quística, dentro de las nuevas indicaciones.
En la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) celebrada el pasado 5 de mayo, se acordó autorizar la financiación para las indicaciones pediátricas de los 4 moduladores CFTR de Vertex (Kalydeco®, Orkambi®, Symkevi® y Kaftrio®). Pero, al parecer, dos de ellos (Kaftrio® y Symkevi®) no se aprobaron con las condiciones presentadas por el laboratorio, por lo que continúan las negociaciones con el Ministerio de Sanidad, retrasando nuevamente el acceso a un tratamiento innovador que esperan aproximadamente unas 500 niñas y niños en España.
El Dr. Óscar Asensio, presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y de la Fundación, señala la necesidad de crear nuevas vías de acceso a los tratamientos innovadores aprobados en Europa: “Insistimos en que se deben buscar formas para que el laboratorio y el Ministerio negocien sin que las personas que esperan el tratamiento se vean perjudicadas con los tiempos que se dilatan en exceso y que, para un colectivo como el de la Fibrosis Quística, es tan importante. En este caso, este tratamiento está dando muy buenos resultados en mayores de 12 años y está en manos del laboratorio y del Ministerio que las niñas y niños con FQ (entre 6 y 11 años) puedan tener un futuro mejor.
Por su parte, Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ, se muestra decepcionado. “Después del acuerdo a finales del pasado año con la presentación de adultos, esperábamos una mayor agilidad y contábamos con que este verano las niñas y niños entre 6 y 11 años se pudiesen ver beneficiados con este tratamiento (Kaftrio®). La falta de acuerdo ha bloqueado que hubiese una respuesta positiva después del CIPM del pasado 5 de mayo y el actual escenario nos hace cambiar nuestras previsiones viendo nuevamente cómo se retrasa el acceso, algo que nos parece incomprensible cuando se podría haber agilizado”, afirma.
La Fundación Española de Fibrosis Quística solicita al Ministerio de Sanidad mayor celeridad en la negociación y destaca la importancia de disponer de la presentación pediátrica de Kaftrio® cuanto antes (ver carta). Asimismo, pide al laboratorio que sea razonable con sus pretensiones económicas para que se pueda llegar a un acuerdo de forma urgente, como se llegó para la presentación de adultos hace 7 meses.
