La Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS) y Cystic Fibrosis Europe (CFE), organización que representa a pacientes de 39 países y a la cual pertenece la Federación Española de Fibrosis Quística, han enviado una carta al presidente y vicepresidente del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), solicitando la ampliación de la licencia del medicamento Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor, ETI). Esta petición se produce en el marco de la votación prevista a finales de febrero sobre la ampliación del uso de este tratamiento.
Kaftrio ha supuesto un cambio radical en la calidad de vida de las personas con fibrosis quística, mejorando significativamente la función pulmonar y reduciendo las exacerbaciones pulmonares. Sin embargo, su aprobación en Europa ha estado limitada a la mutación F508del, dejando a muchas personas sin acceso a este tratamiento transformador.
La FDA en EE.UU. ha ampliado en dos ocasiones su licencia para incluir 177 variantes adicionales en 2020 y otras 94 en 2024, basándose en estudios in vitro. Sin embargo, la EMA no ha aceptado estos datos hasta la fecha. Las organizaciones firmantes consideran que la evidencia científica ha crecido lo suficiente para justificar la ampliación de la aprobación en Europa, incluyendo estudios en pacientes con mutaciones raras que han mostrado mejoras significativas con Kaftrio.
Los datos procedentes de registros clínicos y estudios en Francia han demostrado que una gran cantidad de pacientes con variantes raras han respondido positivamente al tratamiento. Además, un ensayo clínico controlado aleatorizado de Vertex presentado en la conferencia ECFS 2024 también ha confirmado una respuesta clínica robusta en pacientes con variantes distintas a la F508del.
CF Europe y ECFS instan a la EMA a considerar estos datos y permitir que Kaftrio esté disponible para todos los pacientes con fibrosis quística que tengan al menos una variante sensible, aunque no sea la F508del. También proponen que se evalúe la respuesta al tratamiento con una prueba clínica corta en casos en los que falte evidencia previa.
Desde la Federación Española de Fibrosis Quística apoyamos esta solicitud y esperamos que la EMA tome una decisión favorable que garantice un acceso equitativo a Kaftrio para todas las personas con fibrosis quística en Europa.
