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Pharmaxis

06.11.2012

Bronchitol mejora la función pulmonar en el grupo de pacientes de alto riesgo con Fibrosis Quística

Nuevos datos presentados en la Conferencia Norteamericana sobre Fibrosis Quística

Un nuevo análisis ha mostrado que el Bronchitol® (manitol en polvo seco inhalado) mejora de manera significativa la función pulmonar en pacientes con FQ que tienen infección respiratoria crónica causada por Pseudomonas aeruginosa (PA) (1). Los datos, presentados en la Conferencia Norteamericana sobre Fibrosis Quística (NACFC, del inglés North American Cystic Fibrosis Conference) en Orlando, Florida (EE.UU.) a mediados de octubre, añaden pruebas adicionales sobre la eficacia del manitol en polvo seco inhalado mostrada previamente en dos ensayos clínicos cruciales de fase III (2, 3) en pacientes con FQ. El Bronchitol® es un nuevo agente osmótico aprobado en la UE para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en adultos (con 18 años de edad y superior) como terapia concomitante al tratamiento de referencia (4).

Aproximadamente, el 80% de los adultos con FQ tiene infección PA crónica (5), que se asocia a un descenso más rápido de la función pulmonar, a un aumento de la necesidad de tratamiento con antibióticos y hospitalización, y a una muerte más precoz (6). La carga del tratamiento para los pacientes con FQ es grande, especialmente en aquellos con infección pulmonar PA crónica, que hace importante cualquier progreso en el tratamiento para dichos pacientes. 

Para analizar los efectos del nuevo agente osmótico sobre la función pulmonar en pacientes con FQ con una infección PA, se reunieron datos de dos estudios cruciales de fase III que compararon el Bronchitol® (manitol 400 mg) y el grupo de control (manitol 50 mg), administrados dos veces al día a lo largo de 26 semanas al máximo nivel existente de atención sanitaria.  Se comparó la función pulmonar de 283 pacientes con FQ con una infección PA entre los grupos de tratamiento (manitol n=164, control n=119). Los resultados mostraron una diferencia significativa estadísticamente en el cambio promedio en VEF (volumen espiratorio forzado) (1) (mL) desde el punto de referencia para el Bronchitol® frente al grupo de control (110,22 mL, p<0,001) a lo largo de 6 meses en pacientes con FQ positiva PA (1).

El Bronchitol® (manitol en polvo seco inhalado) fue aprobado en la UE en abril de 2012 (4) y es visto como un avance en la terapia de la FQ mucolítica.  Gracias a sus propiedades osmóticas, el manitol en polvo seco inhalado se dirige a una etapa más precoz de la cascada fisiopatológica que otros tratamientos ampliamente utilizados, tales como los antibióticos y la DNasa hr. El Bronchitol aborda el mermado líquido de la superficie de las vías aéreas y la acumulación de mucosidad asociada en las vías áreas inferiores, que son objetivos claves para estrategias terapéuticas más recientes. La formulación en polvo seco de manitol patentada, desarrollada por la compañía especialista en problemas respiratorios Pharmaxis, es secada en espray y tiene un tamaño de partícula de aproximadamente 3 μm, lo que permite una óptima deposición en los pulmones (7).

El agente mucolítico se administra dos veces al día mediante un inhalador de polvo seco portátil, de fácil uso, en 2-5 minutos (2, 3). No se requiere ni refrigeración ni nebulizador para la administración de manitol en polvo seco inhalado (4). Estas características pueden ayudar a reducir la carga del tratamiento y aumentar el cumplimiento de los pacientes con FQ.

 

 

Información sobre antecedentes: Datos de estudio claves del Bronchitol® procedentes de los ensayos clínicos de las fases II y III

Dos estudios cruciales de fase III con más de 600 pacientes con FQ han indicado ventajas precoces y mantenidas significativas a nivel clínico en la función pulmonar de pacientes con FQ a lo largo de 26 semanas de tratamiento (2,3). Los datos reunidos de los 341 pacientes adultos con FQ incluidos en los dos estudios mostraron un cambio promedio absoluto en VEF (1) de 99,5 mL para el Bronchitol® a lo largo de 26 semanas (p<0,001 frente al grupo de control) (8), que corresponde a una diferencia promedio del 6,5% en VEF (1) con el Bronchitol® frente al grupo de control en la semana 26 (9) (p=0,002) (10). Fueron evidentes mejoras significativas a nivel estadístico en VEF (1) en 6 semanas de tratamiento con Bronchitol® frente al grupo de control (p<0,001) (11) y dichas mejoras se mantuvieron en los pacientes tratados con Bronchitol® a lo largo de 1 año (incluidas las 26 semanas del período de etiqueta abierta).  Asimismo, fueron evidentes mejoras significativas en VEF (1) tanto para usuarios de DNasa hr (94,06 mL; p=0,008) como para los no usuarios (166,73 mL; p=0,005) (8). Los no usuarios fueron definidos como pacientes que habían probado previamente la DNasa hr y habían fracasado, no la toleraron o no fueron elegibles para DNasa hr. 

Igualmente, ambos estudios, aunque no impulsados para valorar en su totalidad esta variable, mostraron una tendencia a menos exacerbaciones pulmonares (definidas como PDPE (exacerbaciones pulmonares definidas por protocolo) en CF-301/CF-302 de conformidad con los criterios de Fuchs) en el grupo del Bronchitol®. En la población adulta total, hubo una tendencia significativa a nivel clínico, pero no significativa a nivel estadístico, hacia una reducción en la incidencia de exacerbaciones del 24% (p=NS) (8). La tasa de exacerbación en aquellos pacientes tratados con Bronchitol® que tuvieron alguna mejora en la función pulmonar a lo largo de 26 semanas fue significativamente menor que aquellos que no mostraron ninguna mejora en la función pulmonar (12).

En un estudio anterior, el Bronchitol® mejoró de manera significativa el aclaramiento de la mucosidad bronquial en los 60 primeros minutos de su administración (p=0,01 frente al grupo de control) (13). Asimismo, el agente osmótico tuvo un efecto continuado sobre el aclaramiento de la mucosidad en 6 semanas con un peso de esputo significativamente mayor con el Bronchitol® frente al grupo de control (p<0,0001) (14). En general, el manitol inhalado fue bien tolerado por la mayoría de los pacientes con un perfil de seguridad aceptable (4).

 

 

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