Está indicado para personas con FQ mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508D
Vertex anunció el pasado viernes 20 de noviembre que la Comisión Europea ha aprobado por fin la comercialización de Orkambi (ivacaftor/lumacaftor), el primer medicamento que trata la causa subyacente de la Fibrosis Quística en personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508D.
En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de esta mutación. Ahora Vertex pondrá en marcha el proceso de autorización del reembolso país por país en toda la Unión Europea (UE).
«Para las personas que padecen fibrosis quística, la enfermedad es una batalla que deben librar a lo largo de toda la vida y que se agrava progresivamente con frecuentes hospitalizaciones a causa de infecciones pulmonares. Hasta ahora, las personas portadoras de dos copias de la mutación F508del disponían únicamente de tratamientos para los síntomas y las complicaciones de la dolencia», declara Stuart Elborn, Doctor en Medicina, Decano de la Facultad de Medicina, Odontología y Ciencias Biomédicas de la Queen’s University de Belfast y uno de los investigadores principales del estudio de fase 3 TRAFFIC. «La combinación de lumacaftor e ivacaftor supone un cambio radical en la gestión de la fibrosis quística para estos pacientes porque aborda la causa subyacente de la enfermedad. Al actuar de esta forma, ha demostrado tener beneficios significativos y sostenidos».
Esta autorización se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, TRAFFIC y TRANSPORT, y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del posterior estudio de extensión, PROGRESS, realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del que ya estaban siendo tratadas con medicamentos estándar de referencia. En los estudios TRAFFIC y TRANSPORT, que incluyeron a más de 1.100 pacientes, los tratados con la combinación de lumacaftor más ivacaftor experimentaron mejorías significativas en la función pulmonar. Los pacientes también experimentaron mejorías en el índice de masa corporal (IMC) y reducciones en las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluidas aquellas que hicieron necesaria la hospitalización y la administración de antibióticos intravenosos. Los datos provisionales de PROGRESS demuestran que estas mejorías se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento (24 semanas en TRAFFIC/TRANSPORT + 24 semanas en PROGRESS). Además, el patrón y la magnitud de respuesta observados tras el inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en TRAFFIC y TRANSPORT y que posteriormente recibieron un régimen combinado en PROGRESS fueron similares a los registrados en pacientes que recibieron un régimen combinado en TRAFFIC y TRANSPORT.
En líneas generales, la combinación lumacaftor más ivacaftor fue bien tolerada en los tres estudios. En TRAFFIC y TRANSPORT, entre los acontecimientos adversos más frecuentes figuraban la disnea y/u opresión torácica, infección de las vías respiratorias altas (resfriado común) y síntomas gastrointestinales (como náuseas, diarrea o gases). En el estudio de extensión, los resultados de seguridad y tolerabilidad —incluidos el tipo y la frecuencia de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves— eran coherentes con los observados en TRAFFIC y TRANSPORT, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. A lo largo de 48 semanas, los acontecimientos adversos más frecuentes fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos y aumento del esputo. La incidencia de acontecimientos adversos graves durante PROGRESS fue, en líneas generales, similar a la de TRAFFIC y TRANSPORT.
«La autorización de la UE para lumacaftor en combinación con ivacaftor constituye un importante hito en nuestra larga labor encaminada a desarrollar nuevos medicamentos que traten la causa subyacente de la enfermedad en personas aquejadas de fibrosis quística», afirma Jeffrey Leiden, Doctor en Medicina, Ph.D, Presidente y Director Ejecutivo de Vertex. «Este es el fruto de 17 años de trabajo y de un esfuerzo de colaboración con la comunidad de afectados por la FQ. Ahora nuestro objetivo es ayudar a garantizar que este medicamento llegue a quienes lo necesitan y proseguir nuestra labor de cara a los dos tercios de pacientes de fibrosis quística de Europa que todavía carecen de un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad».
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Este nuevo medicamento, Orkambi, es el segundo que desarrolla el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para tratar la Fibrosis Quística. El primero fue Kalydeco, indicado para nueve mutaciones minoritarias de la enfermedad, ya ha sido aprobado en España y está comenzando a dispensarse a los pacientes que lo necesitan.
Para el resto de mutaciones, el laboratorio Vertex se ha comprometido a seguir invirtiendo en investigación y desarrollo para descubrir nuevos medicamentos y para mejorar los que tenemos actualmente.
Desde la Federación Española de Fibrosis Quística esperamos que no se demore la aprobación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para que pueda llegar lo antes posible a las personas que lo necesiten.
