Para niños de 2 a 5 años (con mutaciones «gating») y para mayores de 18 años con la mutación R117H.
El laboratorio Vertex ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha autorizado la ampliación de la indicación de KALYDECO® (ivacaftor) para que incluya a los niños de 2 a 5 años con fibrosis quística (FQ) que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) (G551D, G1244E, G1349D, G178R,G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R) y a las personas con FQ de 18 años y mayores que tienen una mutación R117H. En la Unión Europea (UE), ivacaftor ya estaba autorizado para el uso en personas con FQ de 6 años y mayores que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal. En Europa hay aproximadamente 125 niños con FQ de 2 a 5 años que tienen una de las nueve mutaciones de apertura del canal incluidas en la autorización de hoy, y aproximadamente 350 adultos con FQ portadores de una mutación R117H. Ahora Vertex pondrá en marcha los procesos de autorización del reembolso, país por país, para cada una de las nuevas indicaciones.
«Estas autorizaciones nos acercan a nuestro objetivo de desarrollar nuevos medicamentos que traten la causa subyacente de la fibrosis quística en el mayor número de personas posible», afirma Jeffrey Chodakewitz, Doctor en Medicina, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Vertex.
La causa de la FQ es un defecto o una ausencia de la proteína CFTR, que se deben a mutaciones en el gen CFTR. En las personas que tienen mutaciones de apertura del canal o una mutación R117H, la proteína CFTR alcanza la superficie celular pero no funciona correctamente. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, es un medicamento oral diseñado para ayudar a que las proteínas CFTR presentes en la superficie celular se abran con mayor frecuencia para mejorar el transporte de sal y agua a través de la membrana celular, lo cual contribuye a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias.
Ivacaftor en niños de 2 a 5 años con mutaciones de apertura del canal
«Sabemos que el daño progresivo causado por la fibrosis quística puede comenzar desde el nacimiento, así que un tratamiento temprano es crucial para maximizar la probabilidad de mejorar los resultados a largo plazo», señala la Profesora Jane Davies, Doctora en Medicina del Royal Brompton Hospital and Imperial College de Londres y una de las investigadoras principales del estudio de fase 3 de ivacaftor en niños de 2 a 5 años. «La autorización de hoy significa que, por primera vez, podremos tratar la causa subyacente de la enfermedad en niños de muy corta edad, posiblemente incluso antes de que manifiesten signos y síntomas severos de FQ».
La decisión de la Comisión Europea se basa en los resultados ya anunciados de un estudio abierto de fase 3 de 24 semanas diseñado para evaluar la seguridad y farmacocinética de la dosificación de ivacaftor basada en el peso (50 mg o 75 mg dos veces al día) en niños de 2 a 5 años. Para estos niños más pequeños se ha creado una formulación oral granulada de ivacaftor basada en el peso, que se mezcla con alimentos blandos o líquidos y está disponible en dos concentraciones, 50 mg y 75 mg. La autorización también abarca la ampliación de la dosificación de ivacaftor basada en el peso a niños de 6 a 11 años que pesan menos de 25 kg, administrando la nueva formulación oral granulada.
«La ampliación de uso de ivacaftor permitirá tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en niños de menor edad, con los beneficios que ello conlleva», añade el Dr. Chodakewitz.
Ivacaftor en adultos con una mutación R117H
«Si bien el grado de severidad de la FQ es muy variable en las personas portadoras de una mutación R117H, una vez que comienza la progresión de la enfermedad, el deterioro de la función pulmonar puede ser severo», prosigue el Dr. Chodakewitz. «Esta autorización supone un importante avance para los adultos portadores de una mutación R117H, que ahora dispondrán por primera vez de un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad».
La decisión de la Comisión Europea se basa en los resultados ya anunciados de un estudio de fase 3 de ivacaftor que incluyó a 69 personas con FQ portadoras de una mutación R117H.
Acerca de ivacaftor
Ivacaftor es el primer medicamento que trata la causa subyacente de la FQ en personas con mutaciones específicas en el gen CFTR. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, es un medicamento administrado por vía oral cuya finalidad es ayudar a que la proteína CFTR funcione con mayor normalidad al alcanzar la superficie celular, para contribuir a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias.
Para la información completa del producto se remite al Resumen de las características del producto, que se podrá consultar en www.ema.europa.eu una vez publicado.
