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La Comisión Europea aprueba Kalydeco para bebés a partir de seis meses

La Comisión Europea aprobó ayer una extensión de la indicación de Kalydeco (ivacaftor), que permite su uso en bebés con Fibrosis Quística que tienen entre seis meses y un año de edad. La decisión ha sido tomada después de una opinión positiva emitida en octubre por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), perteneciente a la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

En Europa, Kalydeco estaba aprobado para personas con FQ de 12 meses de edad y mayores, que tienen al menos una de nueve mutaciones específicas. Estas mutaciones son: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R. Y también para la mutación R117H en pacientes mayores de 18 años. En EE.UU., sin embargo, el tratamiento con Kalydeco está aprobado para un número aún mayor de mutaciones, 38 en total.

La extensión de esta nueva indicación prueba el uso de Kalydeco en personas con FQ a partir de seis meses de edad y que tienen al menos una de las nueve mutaciones para las cuales está aprobado el tratamiento. Los niños susceptibles de ser elegidos para la terapia de Kalydeco también deben pesar al menos 5 kg.

La aprobación para esta población de pacientes más jóvenes se basa en gran medida en los resultados del ensayo clínico Fase 3 ARRIVAL, que evalúa Kalydeco en niños menores de 2 años. El ensayo aún está en curso, pero los resultados provisionales han sugerido que Kalydeco puede ser beneficioso para este grupo de edad, con un perfil de seguridad en línea con lo que se ha visto en estudios con niños mayores y adultos.

“La aprobación de hoy es otro hito en nuestro compromiso de tratar a todas las personas con FQ lo antes posible en la vida, dado que las manifestaciones de FQ a menudo están presentes al nacer”, dijo Reshma Kewalramani, MD, vicepresidenta ejecutiva y directora médica de Vertex.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó en abril de 2019 el uso de Kalydeco en los Estados Unidos como tratamiento para niños con FQ de 6 a 12 meses de edad.