La rueda de prensa ha tenido lugar en Madrid, con motivo del Día Nacional de la Fibrosis Quística
En el marco del Día Nacional de la Fibrosis Quística, que se celebra hoy (cuarto miércoles de abril), las asociaciones de pacientes y los profesionales sanitarios reclaman la urgente administración de los medicamentos que frenan la Fibrosis Quística, bajo el lema: “Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible”.
La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad crónica hereditaria que representa un grave problema de salud. Se calcula que una de cada 35 personas son portadoras del gen que la produce, aunque sólo uno de cada 5.000 niños nacidos la padecen.
A pesar de que en los últimos años ha habido muchos avances en la supervivencia y la calidad de vida, actualmente la esperanza de vida sigue siendo limitada. La afectación pulmonar es la principal causa de morbilidad y mortalidad, de ahí la importancia de acceder cuanto antes a los nuevos fármacos que frenan el deterioro que produce la enfermedad.
La Fibrosis Quística es una de las enfermedades crónicas hereditarias más frecuentes y graves. En España la prevalencia de la Fibrosis Quística se estima en un caso de cada 5.000 recién nacidos. Además, se calcula que uno de cada 35 personas son portadoras del gen que la produce, aunque aún son pocas las personas que conocen la enfermedad.
Por ello, la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), con la colaboración de la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ), ha organizado un encuentro en Madrid, con motivo de la celebración del Día Nacional de la Fibrosis Quística, en el que ha denunciado la dificultad que hay en el acceso a estos nuevos tratamientos y ha exigido que no se demore más en España la aprobación de la financiación de los mismos para ocho nuevas mutaciones para las que están indicados.
Estos nuevos medicamentos frenan el deterioro que produce la enfermedad , de ahí el lema elegido para la celebración del Día Nacional: “Con los nuevos medicamentos, mi futuro YA es posible”.
“El futuro de las personas con Fibrosis Quística es posible, pero para ello, es preciso agilizar los trámites administrativos para la autorización de estos fármacos. Necesitamos que estos nuevos compuestos estén a disposición de los médicos que tratan la Fibrosis Quística para que puedan prescribirlos a las personas que lo necesitan”, ha comentado el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, Tomás Castillo.
En España está aprobada la financiación de este medicamento, denominado Kalydeco, sólo para la mutación G551D y únicamente dos de las cinco personas con esta mutación lo están recibiendo. Para las otras ocho mutaciones para las que está indicado, todavía no se ha aprobado su financiación, a pesar de que la Agencia Europea del Medicamento dio su autorización al mismo en agosto de 2014 y la Agencia Española del Medicamento, en octubre de 2014.
“Los ensayos clínicos que se han realizado con Kalydeco han demostrado que en los pacientes con la mutación G551D hay una mejoría significativa desde los 6 años de vida, en parámetros con el FEV1 de la función respiratoria, en el percentil del peso-IMC y en la calidad de vida. Y estos resultados se mantienen hasta durante 144 semanas”, ha explicado la Dra. Concha Prados, neumóloga de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital La Paz de Madrid.
La enfermedad afecta a las zonas del cuerpo que producen secreciones, dando lugar a su espesamiento y provocando la obstrucción de los canales. Como consecuencia, se producen infecciones e inflamaciones que lesionan zonas del pulmón, hígado, páncreas y sistema reproductor, principalmente. Entre sus complicaciones, la más grave y con mayor impacto en la supervivencia es la enfermedad pulmonar terminal que desencadena en una insuficiencia respiratoria que es la indicación de un trasplante bipulmonar.
“Hasta ahora el tratamiento de la enfermedad estaba muy centrado en los síntomas. Este nuevo fármaco es el primero en tratar la causa subyacente de la Fibrosis Quística para algunas mutaciones específicas. Es un potenciador de CFTR, que ayuda a que la proteína CFTR funcione con mayor normalidad, hidratando y despejando de moco las vías respiratorias”, ha explicado la Dra. Prados.
Por el momento el medicamento Kalydeco sólo está indicado para una serie de mutaciones muy minoritarias. Se ha realizado hace poco un estudio con la molécula de este medicamento, llamada ivacaftor, combinada con otra molécula (lumacaftor) para pacientes con l a mutación F508D homocigotos, que suponen casi el 50% de los pacientes con Fibrosis Quística en España. Este estudio ya está finalizado y se encuentra en fase de evaluación por la FDA (Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.) y la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
Rubén Darío Gutiérrez, un joven con Fibrosis Quística que ha participado en el estudio clínico para este nuevo combinado ha relatado su experiencia, explicando cómo se encontraba antes de recibir el fármaco y cuál ha sido la mejoría al empezar a tomarlo. “A raíz de finalizar la primera parte del ensayo clínico y comenzar a recibir la medicación, he notado cómo algunos de los parámetros de mi función pulmonar no han dejado de subir, mi doctora está realmente contenta con los resultados. Y físicamente noto que mejoro día a día, sobre todo a la hora de subir escaleras”, ha comentado el joven.
Este nuevo combinado para la mutación F508D todavía tendrá que pasar una serie de trámites antes de llegar a los pacientes. Una vez sea aprobado por la FDA y la EMA, deberá ser valorado por la Agencia Española del Medicamento y a continuación someterse a la evaluación económica en el Ministerio de Sanidad, donde suele haber una negociación con el laboratorio sobre el precio del medicamento. Después cada comunidad autónoma podrá autorizar su compra y finalmente la farmacia del hospital deberá incorporarlo a su presupuesto. Estos trámites se dilataron más de dos años en el caso del medicamento Kalydeco.
“Evitar el deterioro pulmonar en Fibrosis Quística, que es la principal causa de muerte, significaría un cambio radical en la esperanza de vida. Por eso es tan urgente que las personas que lo necesiten reciban el medicamento de forma inmediata, sin esperas desesperantes y sin que tengamos que indignarnos porque a alguna persona no le llegue a tiempo. Es lo que por derecho a salud nos corresponde”, ha añadido Castillo.
