Los medicamentos Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) y la ampliación de indicación de Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, estarán disponibles próximamente para un mayor número de personas con fibrosis quística, tras el acuerdo alcanzado para su financiación e inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
En la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) celebrada ayer, 28 de abril, se ha aprobado la financiación de estos tratamientos, que se incorporarán previsiblemente al nomenclátor del SNS durante el mes de mayo y podrán ser prescritos a partir del 1 de junio.
Esta decisión permitirá ampliar de forma significativa el acceso a los moduladores del CFTR en España. Se estima que en torno a un 95% de personas con fibrosis quística podrá acceder a estos tratamientos, aunque el porcentaje de personas que responderán clínicamente a estos fármacos podría situarse en torno al 90-93%.
Con esta ampliación, Kaftrio podrá utilizarse en personas con fibrosis quística a partir de los 2 años de edad con al menos una mutación no de clase I en el gen CFTR. Por su parte, Alyftrek, indicado actualmente a partir de los 6 años para personas con al menos una mutación no de clase I, se incorpora como una nueva opción terapéutica. Este tratamiento presenta además la ventaja de administrarse una vez al día, lo que puede facilitar la adherencia.
La aprobación se produce pocos días después del Día Nacional de la Fibrosis Quística, en el que tanto la Federación Española de FQ como la Sociedad Española de FQ pusieron de manifiesto la necesidad de agilizar el acceso a tratamientos ya aprobados en Europa, subrayando la importancia de reducir los tiempos entre la autorización y su disponibilidad efectiva.
A pesar de este avance, todavía existe un grupo de personas con fibrosis quística (en torno a un 7%) que no podrá beneficiarse de los tratamientos moduladores, ya sea por tener dos mutaciones de clase I, que no producen la proteína CFTR sobre la que actúan estos tratamientos, como por tener otras mutaciones que no responden a los moduladores disponibles. Por ello, sigue siendo fundamental impulsar la investigación de nuevas líneas terapéuticas que permitan dar respuesta a todo el colectivo.
Juan Da Silva, presidente de la FEFQ, señala: “Esta aprobación, muy esperada por todo el colectivo de fibrosis quística, representa un avance significativo al permitir ampliar el acceso a tratamientos que han demostrado su capacidad para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de las personas con FQ. Se trata de un paso firme que evidencia la importancia de la inversión en investigación. Los tratamientos moduladores están contribuyendo a ganar tiempo mientras se continúa avanzando en el desarrollo de la terapia génica, con el objetivo de dar respuesta al aproximadamente 7 % de la población en España que aún no puede beneficiarse de estas terapias. Hoy es un día especialmente relevante para el colectivo, ya que se amplía el abanico de mutaciones incluidas en la indicación, dando respuesta a necesidades que, hasta hace muy poco, quedaban fuera de cobertura. Quiero trasladar un reconocimiento sincero a todas las partes implicadas en la consecución de este acuerdo de financiación, por su compromiso y por la apuesta decidida de nuestro país por los tratamientos innovadores, que están contribuyendo a mejorar el día a día y las expectativas de futuro de las personas con FQ. Este es, sin duda, un gran paso, pero resulta imprescindible seguir impulsando la investigación para aquellas personas que aún no disponen de opciones terapéuticas eficaces, manteniendo como horizonte común nuestro principal objetivo: alcanzar la cura”.
Por su parte, la Dra. Esther Quintana, presidenta de la SEFQ, ha destacado: “Desde la Sociedad Española de Fibrosis Quística recibimos con gran satisfacción la aprobación de la financiación de Alyftrek y de la ampliación de indicación de Kaftrio, una decisión muy relevante y largamente esperada por las personas con fibrosis quística, sus familias y los profesionales que las acompañan, que refleja cómo la innovación continúa avanzando y que cada vez estamos más cerca de responder a las necesidades de un mayor número de pacientes y de hacerlo con tratamientos más cómodos y adaptados. Queremos reconocer el trabajo realizado por las administraciones sanitarias, los profesionales implicados y todos los agentes que han contribuido a que esta decisión sea una realidad. Sin embargo, también queremos recordar que aún quedan personas con fibrosis quística que no disponen de terapias moduladoras eficaces para sus mutaciones, por lo que es imprescindible mantener el compromiso con la investigación y garantizar un acceso ágil y equitativo a la innovación”.
