El laboratorio Vertex Pharmaceuticals anunció ayer que ha solicitado a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) una ampliación de autorización para el medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en combinación con ivacaftor para tratar la Fibrosis Quística en pacientes de 12 años o más con al menos una copia de la mutación F508del.
Si se aprueba, las personas con Fibrosis Quística que tengan una copia de F508del, independientemente de su otra mutación CFTR, podrán ser susceptibles de recibir el tratamiento, lo que ampliaría su acceso a miles de personas más en toda Europa.
Esta solicitud está respaldada por los resultados positivos del estudio global de fase 3 (445-104) con Kaftrio anunciado en julio de 2020.
La solicitud será ahora revisada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que emitirá un dictamen para la Comisión Europea con respecto a su posible aprobación. Se espera una decisión en los próximos dos meses.
Actualmente Kaftrio en combinación con ivacaftor está aprobado en Europa para personas con FQ mayores de 12 años con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F / MF), o dos mutaciones F508del en el gen CFTR.
Estudio positivo para TRIKAFTA en niños de 6 a 11 años
Por otra parte, el pasado 10 de septiembre, Vertex anunció que ha completado un estudio global de fase 3 de TRIKAFTA (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor y ivacaftor) en niños de 6 a 11 años con Fibrosis Quística que tienen dos copias de la mutación F508del o una copia de la mutación F508del y una mutación de función mínima.
En base a los resultados, presentará una solicitud complementaria de nuevo medicamento a la FDA (Food and Drugs Administration) de EEUU en el cuarto trimestre de 2020.
