La farmacéutica alemana Boehringer Ingelheim ha puesto fin al desarrollo de BI 3720931, una terapia génica experimental administrada por inhalación, después de interrumpir el ensayo clínico fase 1/2 denominado Lenticlair 1. Según ha informado la compañía, el estudio no generó datos clínicos que respaldaran la continuación del programa.
El tratamiento experimental, denominado BI 3720931, es una terapia génica basada en un vector lentiviral diseñada para administrarse mediante inhalación directamente en los pulmones, con el objetivo de introducir una copia funcional del gen CFTR en las células respiratorias.
Su desarrollo se estaba evaluando en el ensayo clínico fase 1/2 Lenticlair 1, iniciado a finales de 2024. El estudio incluyó a cinco personas con fibrosis quística y se estructuró en dos partes: una primera fase abierta con diferentes niveles de dosis para evaluar la seguridad, y una segunda fase controlada con placebo para analizar la eficacia.
El objetivo principal fue analizar la seguridad y los posibles efectos adversos del tratamiento, así como su impacto en la función pulmonar, medida a través del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) a las ocho semanas.
Según ha comunicado la compañía, los resultados principales, dados a conocer el 3 de febrero de 2026, mostraron que el perfil de seguridad era acorde con lo esperado para este tipo de terapias innovadoras. Sin embargo, los datos de eficacia obtenidos no fueron suficientes para justificar la continuación del desarrollo, lo que ha motivado la cancelación del programa.
La compañía ha señalado que esta decisión no afecta a otros programas de investigación en marcha. Boehringer Ingelheim continúa investigando otro fármaco experimental, verducatib, un inhibidor de DPP1/Catepsina C, actualmente en fase 3 para personas con bronquiectasias asociadas y no asociadas a fibrosis quística. Sin embargo, este tratamiento no está diseñado para corregir el defecto genético de la fibrosis quística, sino para reducir la inflamación.
Las terapias génicas inhaladas representan una de las principales líneas de investigación con potencial para beneficiar a todas las personas con fibrosis quística, independientemente de su mutación.
En la actualidad, los tratamientos moduladores de CFTR han supuesto un avance muy significativo, pero no son eficaces ni están indicados para todas las personas. Este es el caso, por ejemplo, de las mutaciones de clase I, en las que no se produce proteína CFTR funcional. En estas situaciones, estrategias como la terapia génica o el ARN mensajero buscan aportar una copia correcta del gen o las instrucciones para producir la proteína, actuando sobre la causa de la enfermedad.
Otros desarrollos recientes en terapias genéticas y de ARN mensajero
El desarrollo de nuevas terapias dirigidas a corregir el defecto genético de la fibrosis quística continúa siendo un reto científico importante y en los últimos meses se han producido varios resultados que reflejan la complejidad de este enfoque.
En octubre de 2025, la empresa biotecnológica Arcturus Therapeutics informó de que su terapia experimental de ARN mensajero inhalado no había demostrado eficacia en un ensayo clínico fase 2.
Por su parte, Vertex Pharmaceuticals interrumpió temporalmente un ensayo fase 1/2 de su terapia inhalada VX-522, desarrollada en colaboración con Moderna, debido a problemas de tolerabilidad. La compañía prevé completar el estudio en curso y ha anunciado que los resultados podrían estar disponibles en la segunda mitad de 2026.
En este momento, el ensayo clínico de VX-522 es uno de los principales desarrollos activos con potencial para beneficiar a las personas que actualmente no disponen de tratamientos moduladores eficaces.
Desde la Federación Española de Fibrosis Quística se seguirá con atención la evolución de estas investigaciones, que representan una vía fundamental para avanzar hacia tratamientos eficaces para todas las personas con fibrosis quística.
