El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la ampliación de la indicación del medicamento Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), en combinación con ivacaftor, para el tratamiento de personas con fibrosis quística a partir de los 2 años de edad con al menos una mutación que no sea de clase I en el gen CFTR.
La ampliación de la indicación permitirá que sean tratadas todas las personas con FQ que puedan responder a estas terapias moduladoras, lo que significa que alrededor del 95-97% de las personas con fibrosis quística en la Unión Europea podrían beneficiarse de ellas. Esto representa un 15-17% más de personas en comparación con la indicación actual. El resto de las personas con FQ no responden a las terapias moduladoras al tener dos mutaciones de clase I que no producen la proteína CFTR.
El CHMP basó su recomendación en la evaluación de los datos de eficacia y seguridad de estudios clínicos e in vitro (de laboratorio), incluido un ensayo aleatorizado controlado con placebo, un estudio abierto, datos de un estudio de evidencia en el mundo real realizado por la Fundación de Fibrosis Quística de los Estados Unidos, así como datos bibliográficos obtenidos a través de un programa de uso compasivo francés.
Esta opinión positiva, otorgada por la EMA, se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre su autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez que se haya otorgado una autorización de comercialización, se producirá el posterior procedimiento de financiación y el laboratorio Vertex podrá solicitar incluir esta nueva indicación de Kaftrio dentro del sistema nacional de salud de cada país.
Fosca De Iorio, vicepresidente internacional de asuntos médicos de Vertex, ha señalado que “si se aprueba, miles de pacientes más en toda Europa serán elegibles para un modulador CFTR, lo que nos acerca más que nunca a nuestro objetivo de hacer llegar tratamientos que traten la causa subyacente de la enfermedad a todas las personas que viven con FQ”.
Actualmente, en España el medicamento Kaftrio en combinación con ivacaftor está aprobado para el tratamiento de personas con Fibrosis Quística a partir de 2 años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR.
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