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La FDA (EE.UU.) amplía la indicación de Symdeko para niños de 6 a 11 años

El laboratorio Vertex Pharmaceuticals anunció el pasado 21 de junio que la Food and Drugs Administration de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la indicación de Symdeko (tezacaftor / ivacaftor y ivacaftor) para niños con Fibrosis Quística de 6 a 11 años de edad que tengan dos copias de la mutación F508del o que tengan al menos una copia de estas 26 mutaciones.

Symdeko fue aprobado previamente por la FDA para su uso en personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante el 12 de febrero de 2018.

Vertex completó un estudio multicéntrico en fase 3 de 24 semanas para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor en niños de 6 a 11 años en EE. UU. y Canadá. En general, fue bien tolerado y los datos de seguridad fueron similares a los observados en estudios previos de pacientes de 12 años o más. Los datos completos de este estudio se publicarán a finales de este año.

La eficacia en pacientes de 6 a 11 años fue extrapolada de pacientes de 12 años y mayores, con apoyo adicional de datos en pacientes de 6 a 11 años, que demostraron mejoras en la función pulmonar y otras medidas clave de la enfermedad, incluida una reducción de las exacerbaciones.

SYMDEKO / SYMKEVI (tezacaftor / ivacaftor y ivacaftor) ya está aprobado en EE.UU., Canadá, Suiza, Australia y la Unión Europea para el tratamiento de la FQ en personas mayores de 12 años con ciertas mutaciones. Vertex planea presentar una solicitud para su uso en pacientes de 6 a 11 años a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en la segunda mitad de 2019.